自1975年WHO首次提出“基本药物”的概念以来，其应用在世界卫生保健史上（尤其是发展中国家）已取得巨大成就。回顾逾40年的发展历程，随着基本药物概念逐渐完善，WHO基药目录也在与时俱进、不断更新，成为全球公认的基本药物制定重要参照标准。

WHO对基本药物的现行定义为满足人群优先健康需求的药物。制定基药目录的目的是在运行良好的卫生系统范围内，能够以适宜的剂型、有保证的质量以及个人和社会可负担的价格随时提供给人民群众优先的药物^[3]。

1977年，WHO发布了第1版基药目录，包含186个药物，覆盖了当时治疗全球疾病的基本药物。之后，WHO-EML每2年由一个独立专家委员会更新一次，以反映新的卫生挑战、药品开发和耐药性的变化。至2021年底，WHO-EML已更新至第22版，共收录479个药物，覆盖目前全球优先医疗所需的各类药物^[2]。

总体而言，纳入“新药”一直是WHO基药目录更新的趋势之一。与上一版（2019版）相比，2021版WHO-EML新增24种药品，涉及抗感染、抗肿瘤、内分泌代谢紊乱等多个领域，以精准治疗药物、联合治疗药物和长效疗程药物为新增亮点，这也反映出未来药物开发的重点方向和新趋势。以糖尿病为例，针对这个全球范围内的重大公共卫生问题，为使尽量多的患者能从治疗新进展中获益，2021版WHO-EML在胰岛素制剂中新增长效胰岛素类似物，口服降糖药中则新增了钠-葡萄糖共转运蛋白2（SGLT2）抑制剂（表1）^[2]。

表1. 2021版WHO基药目录新增糖尿病治疗药物情况

40多年来，基本药物概念已被普遍接受，并与公平、现实和善政等理念相关联。WHO一直是这个领域在概念和技术上的先锋。WHO基药目录列出了基本医疗保健系统中最基本的药物需求，提供了最有效、最安全和最具成本效益的优先选择药物，是各国医药领域制定本国基本药物目录的重要参考之一^[4]。截至2016年，超过155个国家或地区根据或参考借鉴WHO-EML而制定了本国的基本药物清单。

值得说明的是，基本药物并不是仅限于穷人使用的二流药物，而是在给定条件下成本效果最好的治疗选择，基本药物的理念在发展中国家和发达国家同样被广泛接受。WHO-EML不仅可作为一种循证资源用于指导各国基药目录的制定，而且可用于引导公共部门的采购和药品供应、计划、药品费用报销和当地药品生产，甚至还被广泛用作信息和教育工具^[5]。

胰岛素制剂作为糖尿病的重要治疗手段，是一种拯救生命的基本药物，存在迫切的公共卫生需求。近30年来，WHO基药目录所收录的胰岛素制剂一直无明显变化，2021版EML基于当前最佳证据首次纳入了长效胰岛素类似物（包括地特胰岛素、德谷胰岛素和甘精胰岛素，以及质量有保证的生物类似药，表1）^[2]。其中，德谷胰岛素是唯一纳入的新型基础胰岛素类似物，其成功入围的依据何在？这还得从WHO-EML纳入标准说起。

WHO遴选基本药物的标准与程序一直在不断改进，现已形成一整套较为成熟的遴选程序。简言之，有效性、安全性和成本效益是药物能否纳入EML的重要考量标准。充分循证证据支持德谷胰岛素可兼顾降糖有效性、安全性和成本效益，完全符合WHO调整EML的基本原则。

在此次纳入WHO-EML的长效胰岛素类似物中，德谷胰岛素作为新一代超长效基础胰岛素类似物，是目前临床上作用时间最长的基础胰岛素，半衰期长达25.4小时，作用持续时间长达42小时，且作用曲线平稳无峰^[6]，每日注射一次即可帮助患者全天平稳控糖，助力血糖达标。

德谷胰岛素的有效性和安全性已获得大量RCT和真实世界研究的证实。EU-TREAT研究表明，糖尿病患者由其他基础胰岛素转为德谷胰岛素治疗6个月，糖化血红蛋白（HbA_1c）和空腹血糖均显著改善（P<0.05），总体低血糖风险显著降低61%（RR 0.39，95%CI：0.27~0.58），其中严重低血糖风险降低达92%（RR 0.08，95%CI：0.01~0.43）^[7]。CONFIRM研究显示，对于之前未接受过胰岛素治疗的2型糖尿病患者，与起始甘精胰岛素U300相比，起始德谷胰岛素治疗6个月，HbA_1c改善更优（治疗差异：-0.3%，P=0.03），低血糖发生风险降低30%（RR 0.70，95%CI：0.49~0.99，图1）^[8]。

图1. CONFIRM研究：2型糖尿病患者起始德谷胰岛素治疗安全有效

成本效益是WHO-EML遴选药物不可或缺的衡量指标之一，德谷胰岛素助力有效控糖、降低低血糖风险的临床优势有助于节省医疗费用，这一点也得到相关研究证实。药物经济学评价结果显示，对于中国2型糖尿病患者，无论与甘精胰岛素U100还是甘精胰岛素U300相比，德谷胰岛素均是节约成本、提高效用的优势治疗方案（图2）^[9,10]。

图2. 德谷胰岛素节约降糖治疗和并发症治疗成本，降低医疗总成本

作为WHO成员国之一，中国国家基本药物制度起步较早，1979年成立“国家基本药物遴选小组”，1982年我国颁布第1版《国家基本药物目录》，现行版本为2018年版，按3年调整1次的原则，中国基药目录更新在即。WHO-EML是综合考虑药物疗效、可及性、成本效益等多种证据后提出的基本药品目录，对我国基药目录的更新调整具有重要参考价值。

中国糖尿病患者人数位居全球首位，估计有1.4亿患者（患病率高达10%），而糖尿病管理现状不容乐观，知晓率、治疗率和达标率均不足一半^[11]，如何让安全有效且成本效益高的降糖手段（如新型基础胰岛素类似物）真正普及应用是迫在眉睫的问题。考虑到基础胰岛素类似物的作用特点、适用人群、在我国的可获得性及可负担性，期待参考2021版WHO-EML将超长效胰岛素类似物及其生物类似药（如德谷胰岛素）纳入中国基药目录，以满足多样化的临床合理需求。

WHO基药目录是全球认可的指导基本医疗卫生的基石性文件，各个国家可借鉴WHO-EML并根据当地药物可及性及价格来自行制定适合本国自己的基药目录。2021版WHO-EML的推出为我国基药目录的更新和国家药品管理提供了一定的参考和思考。基于有效性、安全性、成本效益的遴选标准，2021版WHO-EML首次纳入新型基础胰岛素类似物德谷胰岛素。充分循证证实，德谷胰岛素可有效控糖同时降低低血糖风险，改善患者的长期健康产出并节约医疗成本，兼具成本效益。随着德谷胰岛素等长效胰岛素类似物被纳入WHO-EML，相信该类药物今后将有更广泛的临床应用前景。中国基药目录更新在即，让我们共同期待。