一线HMA+维奈妥拉venetoclax改善继发性AML的预后
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低甲基化药物+维奈妥拉Venetoclax(Venclyxto,Venclexta)治疗后再进行造血干细胞移植可改善继发性急性髓系白血病患者的预后。
根据发表在《血液学与肿瘤学杂志》上的一项研究,接受低甲基化药物(HMA)+维奈妥拉venetoclax治疗后进行造血干细胞移植(HSCT)治疗的继发性急性髓系白血病(ts-AML)患者可获得改善的结果,特别是那些具有非不良风险核型的患者。

HMA+维奈妥拉venetoclax治疗的完全缓解(CR)/不完全血液学恢复(CRi)率为39%,而强化化疗或低强度治疗(无维奈妥拉venetoclax)为25%(P=.02)。HMA+维奈妥拉venetoclax和强化/低强度化疗组的1年总生存率(OS)分别为34%和17%(P=.05)。

共有562例患者入组并接受一线治疗,其中271例接受强化化疗,237例接受低强度治疗不+维奈妥拉venetoclax,54例接受HMA+维奈妥拉venetoclax。患者的中位年龄为69岁,先前接受血液恶性肿瘤治疗的中位数量为1。此外,41%的患者在诊断为AML之前接受了2种或更多的治疗。既往10%的骨髓增生异常综合征或慢性粒细胞白血病患者使用异基因造血干细胞移植。

在总体人群中,CR率为16%,CR/CRi率为26%。研究人员报告,30天死亡率为9%,60天死亡率为14%。中位随访时间为47个月,中位缓解时间为7.7个月。此外,中位无复发生存率(RFS)为5.7个月,1年的RFS率为26%,2年的RFS率为17%。中位OS为4.8个月,1年和2年的OS率分别为19%和7%。

HMA+维奈妥拉venetoclax组的CR/CR/形态白血病无状态率为54%,而强化化疗组和低强度治疗组无维奈妥拉venetoclax组的CR/CR/形态白血病无状态率为32%(P=.002)。HMA联合维奈妥拉venetoclax治疗非不良核型患者的CR/CRi率为57%,对照组为30%(P=.008)。无论采用何种治疗方法,ts-AML和不良核型患者的CR/CRi率分别为18%和16%(P=.8)。

接受强化化疗的患者30天死亡率为9%,接受低强度治疗的患者为9%,接受HMA+维奈妥拉venetoclax的患者为7%(P=.74),而60天死亡率分别为25%、22%和20%(P=.71)。

HMA+维奈妥拉venetoclax组的RFS中位数为12.9个月,而强化和低强度治疗组的RFS中位数为5.3个月。HMA组1年生存率为55%,强化化疗/低强度治疗组为22%(P=0.04)。

亚组分析发现,与强化化疗相比,使用HMA+维奈妥拉venetoclax治疗60岁或以上的患者有显著的OS益处。实验组的平均OS为5.8个月,对照组为4.1个月。1年总有效率分别为35%和12%(P=0.009)。此外,具有不良风险核型的患者,强化化疗组的中位OS为3.5个月,HMA+维奈妥拉venetoclax组的中位OS为3.2个月(P=0.88)。通过实验性联合治疗获得的优越OS仅限于具有非不良风险核型的患者。

血液病患者要把握好Z佳移植时机

  移植对于每位白血病患者以及家属都不陌生,初确诊白血病,了解治疗方式都会涉及到移植手段,那血液病患者如何把握好移植的Z佳时机呢?

  01.造血干细胞移植适应哪些血液疾病?

  造血干细胞移植主要适应证是各种原因的造血系统疾病,目前已广泛应用于多种恶性疾病和非恶性疾病的治疗,同时在基因治疗中将发挥更大的作用。

  恶性疾病包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤、乳腺癌、肺癌、卵巢癌和其他实体瘤等。

  非恶性疾病包括重症再生障碍性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿、骨髓纤维化、遗传性疾病、先天性免疫缺陷病、先天性造血异常症,自身免疫性疾病等。

  02.血液病患者如何把握好Z佳移植时机?

  ①大部分急性白血病患者需要在化疗达到完全缓解后,根据病情强化治疗2-3个疗程,再选择异基因移植。

  ②慢性白血病患者移植应在慢性期进行,只须白细胞控制在10×109/L左右即可,无须化疗达到完全缓解,凡决定移植者不宜再用干扰素治疗。通常需要异基因移植。

  ③淋巴瘤患者通常需要化疗达到完全缓解后,再强化治疗2-3个疗程后进行移植。

  ④骨髓增生异常综合征尤其是MDS-RAEB型,只要有HLA相配供者,宜尽早进行异基因移植,不考虑自体移植。

  ⑤多发性骨髓瘤患者须化疗达到完全缓解或接近缓解后进行移植。可选择自体造血干细胞移植。

  ⑥重症再生障碍性贫血患者,只要有HLA配型相合供者,宜尽早进行异基因移植。

  以上造血干细胞移植时机的选择是相对的,具体的时机和效果受供者来源、患者年龄及身体状况多因素的影响,在同卵双生的同胞间行造血干细胞移植效果较好。在同种异体骨髓移植中,年龄小、身体状况好的患者效果好,相反,年龄大、身体状况差及与供者的组织抗原不完全相配的患者移植效果则差些。#再生障碍性贫血# #骨髓移植#

【攻坚克难 打破禁区!重医附一院成功为一例高龄白血病患者实施单倍体造血干细胞移植】“感谢张医生,我恢复得非常好!谢谢你们!”11月15日上午,在重医附一院血液内科病房,67岁的患者唐先生高兴地对医生说。
1年前,重医附一院血液内科成功为身患骨髓增生异常综合征的唐先生实施异基因造血干细胞移植。经过多次治疗,目前唐先生恢复良好,身体各项指标达到治愈标准。
据了解,这是重庆市首例65岁以上高龄白血病患者单倍体异基因造血干细胞移植手术成功的案例,不仅为造血干细胞移植技术积累了经验,也为更多的高龄白血病患者带来生的希望。
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