重型再生障碍性贫血（简称“重型再障”）是一种骨髓造血功能衰竭性疾病，以骨髓造血细胞减少和外周血全血细胞减少为特征。临床常表现为贫血、出血和感染。对于重型再障和纯红细胞再障，现有治疗手段如何抉择？艾曲泊帕作为口服的血小板生成素受体激动剂又扮演着何种角色？

什么是艾曲波帕？

艾曲波帕其实是一种血小板生成素受体激动剂，一般通过口服给药。服用后可刺激造血干细胞的增殖、分化，促进免疫耐受，调节免疫系统，减少干扰素的抑制作用。对于长期输血有“铁过载”症状的再障患者来说，艾曲波帕还有铁清除的效果。

效果怎么样？

据现在的临床数据可查，NIH（美国研究院）在一项临床试验中，招募43例免疫抑制剂治疗无效的重型再障患者。其中40%治疗见效，18.6%的患者艾曲波帕治疗无效。艾曲泊帕在再生障碍性贫血患者中的多个临床试验显示了质量更高、缓解更快的特性，并不增加恶性克隆的发生，成为血液科医师强有力的武器。

治愈艾曲波帕远期治疗效果如何、单药治疗效果如何还是一个具有挑战性的课题，有待跟踪调查。不过可以肯定的是，艾曲波帕联合用药，比艾曲波帕单一用药的反应率要高。

艾曲波帕在再障治疗中有哪些优势？

第一，刺激并维持造血干细胞，减少IFN对造血干细胞的抑制；

第二，促进再障患者的个体免疫耐受，来抑制巨噬细胞活性、削弱树突状细胞成熟、增加调节性B细胞及调节性T细胞数量；

第三，能够起到有效针对再生障碍性贫血患者的免疫调节作用，来减少IFN及TNF的释放、增加转化生长因子（TGF）释放；

第四，拥有铁清除的作用，是细胞铁动员、减少铁过载。