巴黎欧莱雅 专业UV防护系列 新多重防护隔离露 SPF50+ PA++++ 15ml,¥25.55。
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#国际创新药闻# 这款突破性疗法终于获得FDA批准,治疗晚发型庞贝病患者!
昨日,Amicus Therapeutics公司宣布,美国FDA已经批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa)+ Opfolda(miglustat)65 mg胶囊上市,治疗晚发型庞贝病患者,这些患者体重超过40公斤并且接受现有酶替代疗法(ERT)之后病情没有改善。新闻稿指出,这是首款针对这些患者的双成分疗法。它也是首款获得FDA突破性疗法认定治疗庞贝病的疗法。
晚发型庞贝病是一种由酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏所引起的遗传性溶酶体贮积症。GAA水平的降低或缺失导致糖原在肌肉及其他组织的溶酶体中堆积,继而引发了庞贝病相关的病症(如肌无力和呼吸功能不全),甚至危及生命。Amicus公司的创始
人John Crowley先生的儿女均是庞贝病患者。得知儿女患病后,这位原本对生物技术几乎一无所知的“门外汉”辞去了工作,创办了一家名为Novazyme的生物技术公司,努力为自己的子女开发新药。随着Novazyme被药企Genzyme收购,新药的开发工作也大大加速,2006年,一款名为Myozyme的疗法获得了美国FDA的认可,成为全球首个获批的庞贝病药物。
这段跌宕起伏的传奇旅程让Crowley先生深刻认识到为罕见病患者及时开发新药的重要性,也促使他创立了一家专注于罕见病药物开发的新公司。这家公司就是今日带来FDA批准新药的Amicus Therapeutics。
Pombiliti + Opfolda是一款独特的双成分疗法。Pombiliti(是一种人源重组酸性α-葡萄糖苷酶,具有优化的多糖修饰,可加强细胞对药物的吸收。被细胞吸收后,它被处理成为成熟的活性形式,可以降解糖原。Opfolda是一种口服酶稳定剂,旨在稳定血液中的蛋白酶,增强cipaglucosidase alfa的活性。此前,它已经获得了欧盟和英国监管机构的批准。
Pombiliti + Opfolda的治疗效果和安全性也得到了临床研究的支持。此前,根据1/2期临床研究的疗效结果,FDA授予它治疗晚发型庞贝病的突破性疗法认定。关键性3期临床试验PROPEL的试验结果显示,这一双成分疗法与标准治疗方式alglucosidase alfa相比,在治疗晚发型庞贝病患者(包括已经过ERT治疗但治疗需求尚未得到满足的患者)方面获得了具有临床意义的改善效果。
这款疗法的上市申请早在2021年9月就被FDA接受,然而受到COVID-19疫情的影响,直到今日才终于冲过了终点线。期待它能够改变更多患者的生活。
参考资料:
[1] Amicus Therapeutics Announces FDA Approval and Launch of New Treatment for Pompe Disease. Retrieved September 28, 2023, from https://t.cn/A6Or7hvb
来源:医药观澜
如涉及版权,请联系删除
昨日,Amicus Therapeutics公司宣布,美国FDA已经批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa)+ Opfolda(miglustat)65 mg胶囊上市,治疗晚发型庞贝病患者,这些患者体重超过40公斤并且接受现有酶替代疗法(ERT)之后病情没有改善。新闻稿指出,这是首款针对这些患者的双成分疗法。它也是首款获得FDA突破性疗法认定治疗庞贝病的疗法。
晚发型庞贝病是一种由酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏所引起的遗传性溶酶体贮积症。GAA水平的降低或缺失导致糖原在肌肉及其他组织的溶酶体中堆积,继而引发了庞贝病相关的病症(如肌无力和呼吸功能不全),甚至危及生命。Amicus公司的创始
人John Crowley先生的儿女均是庞贝病患者。得知儿女患病后,这位原本对生物技术几乎一无所知的“门外汉”辞去了工作,创办了一家名为Novazyme的生物技术公司,努力为自己的子女开发新药。随着Novazyme被药企Genzyme收购,新药的开发工作也大大加速,2006年,一款名为Myozyme的疗法获得了美国FDA的认可,成为全球首个获批的庞贝病药物。
这段跌宕起伏的传奇旅程让Crowley先生深刻认识到为罕见病患者及时开发新药的重要性,也促使他创立了一家专注于罕见病药物开发的新公司。这家公司就是今日带来FDA批准新药的Amicus Therapeutics。
Pombiliti + Opfolda是一款独特的双成分疗法。Pombiliti(是一种人源重组酸性α-葡萄糖苷酶,具有优化的多糖修饰,可加强细胞对药物的吸收。被细胞吸收后,它被处理成为成熟的活性形式,可以降解糖原。Opfolda是一种口服酶稳定剂,旨在稳定血液中的蛋白酶,增强cipaglucosidase alfa的活性。此前,它已经获得了欧盟和英国监管机构的批准。
Pombiliti + Opfolda的治疗效果和安全性也得到了临床研究的支持。此前,根据1/2期临床研究的疗效结果,FDA授予它治疗晚发型庞贝病的突破性疗法认定。关键性3期临床试验PROPEL的试验结果显示,这一双成分疗法与标准治疗方式alglucosidase alfa相比,在治疗晚发型庞贝病患者(包括已经过ERT治疗但治疗需求尚未得到满足的患者)方面获得了具有临床意义的改善效果。
这款疗法的上市申请早在2021年9月就被FDA接受,然而受到COVID-19疫情的影响,直到今日才终于冲过了终点线。期待它能够改变更多患者的生活。
参考资料:
[1] Amicus Therapeutics Announces FDA Approval and Launch of New Treatment for Pompe Disease. Retrieved September 28, 2023, from https://t.cn/A6Or7hvb
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