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【医保目录动态调整下,罕见病用药缘何一路“高歌猛进”?】

可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道 “罕见病并不是一个简单的患者个人问题,它是整个社会、民生的问题。”北京五加和基因科技有限公司董事长董小岩博士日前在接受21世纪经济报道采访时指出。

近年来,国家医保药品目录调整备受关注。在2021年末国家医保谈判中的一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是引爆舆论,使得罕见病群体的用药需求被大众所知悉。而可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

9月17日,国家医保局正式公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》,共343种药品正式通过形式审查。据21世纪经济报道记者梳理,其中涉及2022年6月30日前经国家药监部门批准上市,说明书适应症中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品共有19个,主要是目录外药品,其中包括治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)药物利司扑兰口服溶液用散、I型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶等。

当然,不少罕见病药物属于高值药物,年治疗费用达上百万。而国家医保基金有限并且功能定位为“保基本”,创新多样化支付保障模式对于解决罕见病支付困境将是关键。

对于高值药物进医保问题,国家医保局也表示要尽力而为、量力而行,实事求是地确定保障范围;坚持稳健可持续,将医保基金和参保群众的承受能力作为目录调整工作的基础,通过准入谈判等方式大幅降低独家药品的价格;聚焦群众基本医疗需求和临床技术进步间的平衡,提升可及性,维护公平性。

医保对罕见病用药倾斜

目前,全球已知的罕见病超过7000种。即便是在罕见病产业相对成熟的欧美市场,仍然有90%以上的疾病尚无治疗方案,有药可用的不到10%。

其中,我国有2000多万罕见病患者,每年新增患者超20万。董小岩指出,大多数罕见病是遗传病,患者面临的困境包括,疾病本身带来的痛苦、确诊后无药的绝望、国外有药国内没药的等待,以及药物进来后用不起等问题。

近年来,罕见病患者群体诊疗难题也引起了国家高度重视。2018年5月,国家卫健委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,公布了121种罕见病,包括21-羟化酶缺乏症、白化病、血友病等。

业内人士指出,该罕见病目录的出台具有里程碑意义,其不仅是官方首次以目录的形式明确了“罕见病”的定义、诊疗规范、治疗药物,还极大推动了日后罕见病领域的公众传播、患者服务、调查研究,以及相关医保政策研究。

随后,自2018年11月开始,我国政府相继发布三批临床急需境外新药名单,其中,罕见病药物达到37个,占比超50%。到2021年,37个罕见病药物品种中,已有21个获批上市。整体来看,目前至少有60种可以治疗中国《第一批罕见病目录》内疾病的药物已经在国内上市。

与此同时,近年来国家医保目录调整也将罕见病药物作为重点之一。到2020年底,已有36种药品被纳入国家医保目录。而2021年国家医保目录中,有7个罕见病用药新增进入医保。

而在日前公布的《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》中,目录外药品中有19个相关罕见病用药入围。而《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》则明确提出“鼓励研发申报罕见病治疗药品”。实际上,早在今年启动医保目录调整工作时,国家医保局就明确,医保目录会向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。

此次,武?入围的两款罕见病药物分别为防遗传性?管性水肿的拉那利尤单抗注射液,1型戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶α;赛诺菲有4款产品入围,包括治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶α、法布雷病的注射用阿加糖酶β、黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液、戈谢病的注射用伊米苷酶等。

此外,协和发酵麒麟(中国)制药有限公司治疗低磷性佝偻病的布罗索尤单抗注射液,诺华治疗多发性硬化的奥法妥木单抗注射液,渤健治疗多发性硬化症的富马酸二甲酯肠溶胶囊也在名单上。

而本土药企也开始力推罕见病药物进医保。如诺爱药业治疗黏多糖贮积症II型的艾度硫酸酯酶?注射液,广州兆科联发医药研发治疗肌萎缩侧索硬化的利鲁唑口服混悬液,汉光药业治疗酪氨酸血症I型的尼替西农胶囊,兆科药业治疗尿素循环障碍的苯丁酸钠颗粒,万邦德制药治疗重症肌无力的石杉碱甲注射液,恒邦药业治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液等。

如何突破罕见病药物支付困境?

罕见病药物在医保谈判中一路“高歌猛进”离不开国家的支持与重视。

董小岩指出,国家对罕见病用药的重视,将更好地帮助罕见病患者解决用药、治疗等问题。实际上,目前我国罕见病用药还存在一些待解决的问题,如罕见病种类太多,目前在研的孤儿药品种相对较少;其次是费用太高,对很多患者而言负担不轻。

近年来随着政策支持,罕见病治疗药物,尤其是罕见病基因治疗药物领域迅速发展。但不可否认的是,国内罕见病用药的可及性依然很低。

其中,价格是主要影响因素之一。目前我国罕见病用药市场以外资药物占主导,其价格异常昂贵,例如治疗SMA的基因药Zolgensma的价格是212.5万美元/人的单次治疗费用,合计人民币达1380万,面对如此高昂的药价,普通患者只能望而却步。

在董小岩看来,将罕见病药物纳入医保目录有助于缓解患者用不起药的问题。“根据我国人口工资收入、社会支付能力的分析,理论上,绝大多数患者家庭客观上是需要国家医保支持和承担大部分支付的,患者家庭需要支付的是小头。”

但目前医保基金有限,商业保险等创新支付保障模式对于解决罕见病高值用药支付困境很关键。比如,国家鼓励地方积极探索创新罕见病医疗保障模式,通过建立罕见病专项基金、大病医保、政策性商业保险、医疗救助等方式,化解部分罕见病患者用药贵的困境。同时,地方罕见病医疗保障模式的实践,也为罕见病立法提供了参考。

针对相关罕见病用药支付困境,各地都在探索可行的落地保障模式,目前也已经拥有多个落地经验。

据21世纪经济报道记者了解,在浙江、江苏等地,采取的便是专项基金模式。以江苏省为例,去年7月,戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等超罕见病病种被纳入了江苏省医保报销范围。符合条件者最高可获得90%的报销比例,大大减轻了患者和家庭的用药负担;此外,山东采取的是大病保险,配合惠民保、商保、企业援助,即1+N多层次保障模式,探索实行了针对罕见病患者的特殊用药保障制度。

中山大学附属第一医院东院院长、神经科黄海威教授对21世纪经济报道记者指出,在支付保障方面,1+N多方的保障模式非常必要。“有些基本医保可以做支撑,但是还要有针对罕见病的专项支付方式,配合社会各种公益组织、个人、商保方面的支持。如果一方支付难以维系,多方模式很重要。”

昨天太困睡着了 先补一下昨天的
昨天晚上嘟嘟的便便成型了 还跑到客厅玩儿 能吃能喝 但是第二天早上发现又拉肚子了 本来觉得刚吃了一次药 有反复是正常的 喂了药以后没多久就闻到一股臭味 赶快起来找 发现嘟嘟在厕所旁边的地毯上拉了好多 稀的 并且还有褐色的液体 他自己很无所谓 闻闻就蹦回窝里了 但把我吓着了 赶快喊嘟嘟爸来看 给医生打电话咨询要不要去医院 医生还是说有紊乱的情况 减少了药量 (嘟嘟太轻了 有一个褐色大药片是中药 按照四五斤的兔子量吃的 医生觉得问题不大 但让我观察有任何觉得不对的地方就减少药量 在我看来 嘟嘟拉水就挺不对的 咨询了需不需要减少)然后再观察一天
这两天下雨有一点凉 室内22度 怕是突然降温着凉了 把取暖器搬了过来 窗户早就关了 拉上两层厚窗帘 暖气对着窝 温度没有开到特别高 保持在24度25度的样子 摸着耳朵已经暖了
他下午吃了好多兔粮 也喝了很多水 一会儿在窝里睡觉 一会儿在毯子上趴着睡 很放松 没有感觉他有肚子疼 但一直不便便 晚上六七点跑客厅玩儿去了 在客厅地毯上丢了三颗便便 形状不好 有点干硬
趁他回卧室 准备喂晚上的药 但他为了躲我乱跑 结果甩了半圈的尿………挺好 都有力气甩尿了
晚上给他开着电暖器睡的 又抓了新的兔粮 希望明天不要反复了

下面是今天的
早上起来找嘟嘟 发现他在粉窝里睡到头垂着 看来很香很舒服 然后开始找有没有拉便便 从卧室到客厅找了一圈发现什么都没有 吃了那么多一点都没拉 白吃了
在我在旁边盯着喊加油鼓励他的作用下 终于丢了两三颗 虽然干巴巴的 但是没有拉肚子了 真好呀 兔粮也吃了好多 喝了好多水
又是六七点钟跑去客厅玩儿 也丢了几颗便便 听他脚步声跑来跑去的 不知道在客厅怎么跑着玩儿呢 感觉挺开心的
嗯 彻底放心了 正在恢复中 终于不拉肚子了
中间有一次他在垫子上仰头往床上看了好一会儿 眼睛亮亮的 我觉得他是想上床了 在纠结要不要抱他上来 还是让他自己主动蹦上来 还没等我想出个结果他下去喝水了
晚饭吃的特别的晚 准备随便弄一点半成品就去了厨房 刚弄完嘟嘟爸就过来喊我 让我赶快回卧室 嘟嘟上床了 自己蹦上来的
把我激动的赶快跑回卧室 一进屋就看到嘟嘟两个前爪按在我的枕头上 身子拉的很长 仰头在找着什么 我过去抱着他就哭了 俩个月 整整两个月 他没有上过床了 翻了一下wb 7月20号是他最后一次上床 到今天两个月整
再加上第一次遇到他拉肚子 还是如此反复的 根本忍不住不哭
小孩儿今天病刚好点 就上床找我 钻到我怀里不停的舔我胳膊 我觉得他是怕我担心 所以病刚好就赶快来安慰我
一个手搂着他 一个手顺毛 他把下巴放在被子上和我一起躺了好久好久 饭都凉了 胳膊也麻了 但还是舍不得动 小孩儿太懂事了 太会哄人了 真的好温柔啊 等他终于躺够了几十分钟都过去了吧 开始满床窜窜 这边跑跑 那边看看 后面我看他站到楼梯旁边低头看 想下又不敢下的样子 主动把他抱了下去 还是怕他病刚好腿软不方便蹦
去吃饭的时候 怕他又上床找我 吃两口就起来去卧室看一眼他在干嘛 一会儿在喝水 一会儿在地毯上发呆 一会儿回窝里吃饭 一会儿在毯子上睡觉
吃完赶快回卧室 他一看到我过来蹦到地台边上等我摸他 摸完刚上床 小兔子嗖一下就蹦上来了 直接从垫子上蹦的 没有走楼梯 很轻巧的落在了床上 好像终于把我等回来了 迫不及待要来找我了
这次没有要按摩和摸摸头 反而过来舔舔我的额头 在床上跑着玩儿 拉了好多颗便便给我看 他这次上床不会就是为了告诉我便便没问题了吧?反正我没收拾喊他爸也过来看 俩人都放心了 这次应该真的好了 松口气
撒完一堆以后 小孩儿自己蹦下床回窝了
任务完成 ✅
前天从医院回来 嘟嘟爸说 嘟嘟这次生病他挺担心的 但更担心的是怕出了万一我怎么办 他不知道怎么安慰我 怎么哄我
这次去医院见到了很多宠物主人 都对嘟嘟表示喜欢 知道他的年龄后都很惊讶 私心都是希望再多一点 再陪久一点 但自己心里也明白 真有那么一天 可以知足了 嘟嘟知道我爱他 他也很爱我 他每天都好开心 我已经很满足了 虽然会很伤心很伤心 但也好幸福
今天这样回答了嘟嘟爸 有嘟嘟的这十几年很幸福 可能是这辈子最幸福一段时间 有两个我爱的人和爱我的人陪我 真的很好
但还是希望 可以再久一点 再久一点 多一分一秒也好

自己的记性太差了 如果不是啰哩啰嗦每天写写写 有好多小细节都记不住 要是能把这段记忆永远记住就好了

【保护身体健康,从“齿”开始|全国爱牙日】2022年9月20日是第34个“全国爱牙日”,今年的主题为“口腔健康 全身健康”,副主题为“护牙健齿少年强 健康中国民族兴”。

俗话说,牙口好,胃口就好。口腔健康不仅是全身健康的基础,更是全身健康不可分割的重要一环,可见口腔健康对于身体健康的重要性。那么,什么样的牙才是“好牙”呢?根据世界卫生组织(WHO)在1981年提出的标准,口腔健康为“牙齿清洁、无龋洞、无疼痛,牙龈颜色正常、无出血现象”。

近年来,越来越多的人意识到口腔健康对生活质量的重大影响。那么,口腔疾病是如何影响全身健康的呢?想要护牙健齿,我们又该怎么做呢?

口腔疾病,了解一下

龋病和牙周病作为两大常见的口腔疾病,对口腔健康的影响不容忽视。

龋病是发生在牙齿硬组织,由菌斑和细菌的影响下的一种慢性、进行性、破坏性疾病。大家在生活中经常听到的“龋齿”和“蛀牙”,指的都是龋病。龋病发生之初,牙齿表面仅表现为白垩色(偏浅灰的白色)或黑色的颜色改变,缺损并不明显,也没有特别明显的体感症状。如不及时治疗,病变继续进展,形成龋洞,这时可能出现冷热刺激疼痛。如果仍未及时就医,随着龋病破坏程度进一步加深,累及牙髓和根尖,往往疼痛加重,治疗过程也更为耗时耗力。预防龋齿应从小做起,定期检查!

牙周病作为一种细菌感染性疾病,初起时可能仅仅是刷牙出血、牙龈肿胀,症状不明显,容易被忽视。即使对于中重度牙周病,口腔内围绕牙齿的牙周袋内存在着近似于手掌面积大小的发炎溃疡面,患者可能也没有疼痛难忍的自觉症状。而当牙周病发展至晚期,牙齿松动甚至脱落,此时才来寻求牙医的帮助,往往为时已晚。刷好牙、控制牙菌斑、定期牙周维护是预防牙周病的关键!

一“齿”不治,全身不适

龋齿和牙周病这两大常见口腔疾病导致的牙齿疼痛、牙龈红肿、牙齿松动等症状,不仅会给大家的日常生活造成困扰,而且会造成牙齿丧失。牙齿丧失导致咀嚼功能和美观发音受到影响,极大地影响身心健康!此外,大家还要高度重视这些牙齿疾病与许多全身疾病的密切关系。

01

糖尿病

糖尿病是一种以高血糖为特征的糖代谢障碍疾病。糖尿病患者易患牙周疾病,并且患牙周炎后其症状和程度较血糖正常者更重,常常伴发牙周肿胀、溢脓。

另一方面,重度的牙周炎症也是糖尿病患者血糖升高的危险因素之一。伴有糖尿病的牙周炎患者其血糖控制远不如无牙周炎者,而进行彻底、有效的牙周治疗不仅能控制牙周病进展,还可显著改善糖尿病患者的糖化血红蛋白,降低胰岛素的用量,增进糖尿病治疗的效果。

02

心血管疾病

牙周病是心血管疾病的重要危险因素,甚至可能是独立危险因素,二者密切相关。也就是说,牙周病患者更容易罹患心血管疾病。既往科学研究发现,有过牙周病导致失牙的人群患心血管疾病的风险升高近一倍。

心血管疾病的问题在于动脉粥样硬化,即在动脉血管内壁形成斑块。牙周病的致病菌可以通过病变牙周组织的溃疡面(牙周袋内壁)进入血液,并经血液循环播散到动脉粥样硬化的部位,从而造成危害。牙周病患者接受完善的牙周治疗,控制炎症,能够降低动脉粥样硬化的发生风险,从而降低心血管疾病的发生概率。

03

妊娠期龈炎、龈瘤和早产低体重儿

孕妇如果怀孕前牙周病控制不佳,妊娠期间牙龈炎症会进一步加重。妊娠期女性体内激素水平升高会导致牙龈血管扩张,加重原有的牙龈炎症。孕妇如果出现牙龈出血、红肿加重,甚至牙龈增生,不仅影响进食、生活质量,还会造成精神心理上的压力。此外,妊娠期未控制的牙周炎也会增加孕妇早产(孕期<37周)和低体重新生儿(<2500克)的风险。

因此,建议适龄女性备孕期进行牙周检查,有异常及时治疗。孕期注意口腔卫生,呵护牙周健康。

04

阿尔茨海默病

阿尔茨海默病是一种中枢神经退行性疾病,多见于老年人,表现为认知功能障碍和行为改变。近年来有研究表明,牙周病的一种主要致病菌,增加了患这种疾病的风险,而且还与这种疾病的更快发展有关。

护牙健齿,三大原则

1

正确刷牙,做好清洁

每日早晚各刷牙一次,每次不少于3分钟,晚上刷牙后不进食,建议睡前刷。饮茶或咖啡后可以漱口,不必刷牙。

建议使用中软毛的牙刷,采用水平颤动拂刷法刷牙,刷牙过程力度适中,以牙龈无痛感为宜,务必“面面俱到”。

先刷颊侧,将牙刷头对准牙齿和牙龈的交界处,刷毛与牙齿大致成45°角。向牙齿方向轻压刷头,使刷毛贴合牙齿外形。

之后刷头做小范围的水平前后颤动,重复8~10次。再将刷头向咬合面方向旋转拂刷。而后向前移动牙刷,反复几次,依次刷完颊舌侧牙面。

咬合面同样是小范围往复刷,每次2~3颗牙。

在刷前牙舌侧时,要把牙刷竖起来,更便于操作。注意刷头要在最后一颗牙的远中面转半圈,不要遗漏牙面。

对于6岁以上儿童,建议家长在孩子刷牙之后进行检查;6岁以下儿童,建议在家长的指导监督下刷牙。

需要注意的是,除了正确刷牙外,餐后使用牙线清洁牙缝也很有必要。对于牙缝较大的部位,大家可遵医嘱使用大小合适的牙间隙刷(牙缝刷)。正确使用牙线、遵医嘱使用牙缝刷并不会增大牙缝,还有助于保持口腔卫生、预防牙周炎,避免牙周炎造成牙缝进一步增大。

2

定期检查,防微杜渐

也许你每天都认真刷牙,保质保量;也许你使用牙线特别勤快,方法正确;也许你自信拥有一口与众不同的“好牙齿”——依然建议儿童青少年每三个月检查一次牙,成人每半年看一次牙。这样做可以让口腔医生用专业的手段帮助你发现隐蔽的龋坏,清洁平时处理不到的边边角角,及时消除龋齿和牙周病的隐患。

3

重视信号,早诊早治

如果用心观察,会发现口腔发出的警示信号,提醒你口腔已经出现问题:

★牙齿上出现了“黑点”。

★牙齿冷热敏感、咬东西不舒服、牙齿疼痛。

★刷牙时牙龈出血、牙齿舌侧或者颈部有些刷不掉的牙结石。

★口腔异味、牙龈有些红肿等。

发现以上症状,务必及时就医,以免“小病拖成大病”。

爱牙护齿无小事,健康生活一身轻。关注口腔健康,从今天开始,从现在做起!

来源:健康报


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