https://t.cn/A6XxzoYB UCSF贝尼奥夫儿童医院奥克兰院区获得了建院历史上金额最大的一笔研究试验拨款，用以启动一项旨在治愈镰状细胞病(Sickle cell disease)的创新临床试验。此项目共获得1700万美元拨款。

镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，它会影响血红蛋白的结构和功能，降低红细胞有效运输氧气的能力，并逐渐发展成为一种慢性血管疾病。美国约有十万人患有该疾病，全球则有数百万患者。

该研究项目于今年年末招募第一名受试者。研究人员将使用CRISPR-Cas9基因编辑技术对受试者的自身造血干细胞进行编辑，以纠正变异基因，治愈这种会导致患者长期疲劳和虚弱的疾病。

这项试验是CRISPR-Cas9技术的首次人体试验，也是UCSF领导的、加州大学洛杉矶分校（UCLA）和加州大学伯克利分校（UC Berkeley）参与的研究联盟所进行的试验之一。UCSF儿科教授、此次临床试验和基因编辑项目的首席研究员Mark Walters博士表示，这是临床研究人员首次尝试非病毒载体递送的CRISPR工具来纠正患者自身细胞中的β-珠蛋白基因突变。

UCSF儿童医院奥克兰院区长期专注于治疗镰状细胞病并找到治愈方法。1973年，该医院就成立了镰状细胞病综合诊疗中心，为患有镰状细胞病的儿童和成人提供专家级的诊断、治疗和长期健康管理服务。现在，该中心更名为“贝尼奥夫儿童医院奥克兰院区镰状细胞病卓越中心”，是公认的美国西部最大、最全面的镰状细胞医疗中心之一。

展望未来，UCSF研究团队希望利用UCSF活体细胞疗法计划（UCSF Living Therapeutics Initiative）中正在开发的各种资源，拓展更多治疗可能性（例如在UCSF生产研究性细胞治疗产品）。

绿叶制药子公司赴港IPO，凭一款药7个月赚1.59亿，仍难覆经营资金
5月16日消息，近日，绿叶制药旗下子公司博安生物向港交所递表招股书，瑞银以及安信国际为联席保荐人。
公开资料显示，博安生物是一家全面综合性生物制药公司。专门从事治疗用抗体开发、生产及商业化，专注于肿瘤、自身免疫疾病、疼痛及内分泌疾病。旗下抗肿瘤生物药博优诺（贝伐珠单抗注射液）于2021年4月获国家药监局批准上市。
2019年12月，绿叶制药以14.87亿元的价格收购博安生物98%股权，得到了博安生物的全部抗体药管线项目、专利等知识产权以及抗体筛选平台、抗体生产平台等资产。据其招股书显示，目前，绿叶制药仍间接持有博安生物72.32%的权益，博安生物仍为其附属公司。
博安生物凭借2021年5月成功商业化的一款生物药博优诺，实现首度营业收入1.59亿元。2021年亏损为2.25亿元，2020年度同期亏损2.41亿元，亏损有所收窄。其中，博安生物五大客户的总销售额占收入的81.8%。同期对最大客户的销售额占收入的30.4%。
对于亏损的原因，博安生物表示主要来自研发成本及行政开支以及销售及分销开支。2021年研发投入为2.32亿，较2020年2.36亿略有下滑。
截至目前，博安生物的经营活动现金流仍为负数，2020年及2021年分别为-5.07亿元以及-2.46亿元。截至2021年12月31日，博安生物获得投资者支付10.88亿元。
对于此次IPO募集资金，博安生物表示将用于核心产品的研发、用于管线中其他产品的研发、用于商业化目的、用于营运资金及其他一般企业用途。（文|《财经天下》周刊 天宇）

国际快讯：大年初一2022年2月1日40000亿美元！（约合25万4420亿元人民币）全球最大股权投资公司华源集团转卖了一家华源生物，主要专注于生物类似药的开发。短短9年，华源生物已有6款生物类似药获批上市（雷珠单抗、贝伐珠单抗、曲妥珠单抗、阿达木单抗、英夫利西单抗和依那西普），还有1款甘精胰岛素已申报上市。华源集团董事长吴大山先生说：卖出华源生物的目的是因为觉得在股市上值25万亿元人民币已经出价太高了，所以决定卖出华源生物公司，获的金钱的回报吧。