【一针212万美元 中国药监局批准“史上最贵药”临床】一针212.5万美元(折合人民币约1348万元),“史上最贵药物”将落地中国。近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy,SMA)的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日,该药物所提交的临床试验申请获得受理。
只需一针可实现长期缓解甚至治愈SMA
综合成都《每日经济新闻》、香港中通社20日报道,同“渐冻人(肌萎缩侧索硬化症,又称ALS)一样,SMA也是一种运动神经元性疾病。与“渐冻人”同样残酷,SMA患者也会不断丧失对应的运动功能,只不过“渐冻人”一般是成年发病,而SMA一般是婴幼儿时期发病。而且SMA是发病越早病情越重,“渐冻人”正好相反。
在新生儿中,SMA发病率为六千分之一至一万分之一,常规人群中,约每40人至50人就有1个是SMA致病基因携带者。
2018年5月,SMA被列入中国国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。
2019年5月24日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法——Zolgensma。患者只需接受一次静脉注射给药,就能在细胞中长期表达SMN蛋白,实现长期缓解甚至治愈。
天价药曾引发巨大争议
Zolgensma的目前定价为212.5万美元,被喻为制药史上单价最贵的药物。
目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。在美国市场,诺华和相关保险公司合作,患者家属可以分期5年来支付费用,平均每年42.5万美元。2020年5月,Zolgensma被纳入日本健保,患者只需支付30%费用;2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系。
由于高达212.5万美元的定价,有人质疑,诺华是以孩子的生命做要挟。
彭博社曾在一篇报道中指出,Zolgensma在美国引发了两种截然不同的反应:批评人士认为,这是一种定价失控的行为;而另一边,也有支持者说,诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法,可以拯救绝望的家庭。
对于社会和舆论的质疑,诺华公司CEO曾表示:“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术,每个病人要花300万美元到500万美元,但是效果远不如这些药物。”该CEO表示,如果这种疗法只进行一次,费用比目前的疗法都要便宜。
天价药“地板价”入医保的案例不易被复制
目前全球已获批3款SMA疗法,除了Zolgensma,还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi,后两款都已在中国获批。
Spinraza(诺西那生钠注射液)于2019年2月获得中国国家药监局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(约占所有SMA病例的95%),这也是中国首个获批治疗SMA的药物。
此前Spinraza在中国定价接近70万元(人民币,下同)一支,每年需反复注射且属于完全自费药物。
2021年国家医保药品目录谈判中,7种罕见病用药纳入医保目录,其中包括备受关注的用于治疗脊髓性肌萎缩症的Spinraza。
2022年1月1日,是2021年版中国国家医保药品目录开始实施的日子。Spinraza单针价格从70万元降至3万多元。有数据显示,仅今年1月1日,已经有11省20多名SMA患者用上了Spinraza。
近年来,中国国家医保目录纳入的罕见病药物数量逐年增多。据北京病痛挑战公益基金会统计,2021年中国国家医保目录谈判后,有28种罕见病的58种药物已经纳入中国国家医保目录。基于《第一批罕见病目录》统计的中国已注册的87种罕见病适应症药物,医保目录覆盖范围已超过60%。而2021年的医保目录谈判,则实现了高值罕见病药物在中国国家医保目录中的“零突破”。
但另一方面,医保不能为所有高值药物托底也是业界共识。中国国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰曾公开表示,“目前中国国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元”,并称,未来中国国家医保局将“坚决杜绝天价药进医保”。承担着“保基本”这一功能定位的中国国家医保目录,决定了能够被纳入其中的药品必须具备“价格合理”这一基本条件。#侨报新闻速递# https://t.cn/A6JRINWF
只需一针可实现长期缓解甚至治愈SMA
综合成都《每日经济新闻》、香港中通社20日报道,同“渐冻人(肌萎缩侧索硬化症,又称ALS)一样,SMA也是一种运动神经元性疾病。与“渐冻人”同样残酷,SMA患者也会不断丧失对应的运动功能,只不过“渐冻人”一般是成年发病,而SMA一般是婴幼儿时期发病。而且SMA是发病越早病情越重,“渐冻人”正好相反。
在新生儿中,SMA发病率为六千分之一至一万分之一,常规人群中,约每40人至50人就有1个是SMA致病基因携带者。
2018年5月,SMA被列入中国国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。
2019年5月24日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法——Zolgensma。患者只需接受一次静脉注射给药,就能在细胞中长期表达SMN蛋白,实现长期缓解甚至治愈。
天价药曾引发巨大争议
Zolgensma的目前定价为212.5万美元,被喻为制药史上单价最贵的药物。
目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。在美国市场,诺华和相关保险公司合作,患者家属可以分期5年来支付费用,平均每年42.5万美元。2020年5月,Zolgensma被纳入日本健保,患者只需支付30%费用;2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系。
由于高达212.5万美元的定价,有人质疑,诺华是以孩子的生命做要挟。
彭博社曾在一篇报道中指出,Zolgensma在美国引发了两种截然不同的反应:批评人士认为,这是一种定价失控的行为;而另一边,也有支持者说,诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法,可以拯救绝望的家庭。
对于社会和舆论的质疑,诺华公司CEO曾表示:“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术,每个病人要花300万美元到500万美元,但是效果远不如这些药物。”该CEO表示,如果这种疗法只进行一次,费用比目前的疗法都要便宜。
天价药“地板价”入医保的案例不易被复制
目前全球已获批3款SMA疗法,除了Zolgensma,还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi,后两款都已在中国获批。
Spinraza(诺西那生钠注射液)于2019年2月获得中国国家药监局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(约占所有SMA病例的95%),这也是中国首个获批治疗SMA的药物。
此前Spinraza在中国定价接近70万元(人民币,下同)一支,每年需反复注射且属于完全自费药物。
2021年国家医保药品目录谈判中,7种罕见病用药纳入医保目录,其中包括备受关注的用于治疗脊髓性肌萎缩症的Spinraza。
2022年1月1日,是2021年版中国国家医保药品目录开始实施的日子。Spinraza单针价格从70万元降至3万多元。有数据显示,仅今年1月1日,已经有11省20多名SMA患者用上了Spinraza。
近年来,中国国家医保目录纳入的罕见病药物数量逐年增多。据北京病痛挑战公益基金会统计,2021年中国国家医保目录谈判后,有28种罕见病的58种药物已经纳入中国国家医保目录。基于《第一批罕见病目录》统计的中国已注册的87种罕见病适应症药物,医保目录覆盖范围已超过60%。而2021年的医保目录谈判,则实现了高值罕见病药物在中国国家医保目录中的“零突破”。
但另一方面,医保不能为所有高值药物托底也是业界共识。中国国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰曾公开表示,“目前中国国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元”,并称,未来中国国家医保局将“坚决杜绝天价药进医保”。承担着“保基本”这一功能定位的中国国家医保目录,决定了能够被纳入其中的药品必须具备“价格合理”这一基本条件。#侨报新闻速递# https://t.cn/A6JRINWF
地獄谷野猿公苑は、ニホンザルの興味深い生態を間近で観察できる場所として、広く世界中の人々に愛されています。自然に近い状態で多くのサルが生息しており、季節によってさまざまな生活を見せてくれます。特に気持ちよさそうに温泉につかる猿の姿は愛らしくてほっこりした気持ちになります。
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【英国和日本的科研人员发现,老年人运动可减轻骨骼肌表观遗传老化】导读
作为一名合格的“抗衰达人”,怎能不对日新月异的延寿科技了如指掌?
关注时光派追新速递专栏,这里收录最新鲜的延寿资讯,带你第一时间链接全球前沿长寿科技动向。
英国和日本的科研人员发现,老年人运动可减轻骨骼肌表观遗传老化。运动8周的老年小鼠的肌肉表观遗传年龄,比24个月大的久坐不动的小鼠年轻8周,占小鼠预期寿命的 8%。
来源:《Aging Cell》
原文链接:
https://t.cn/A6xg1DZw
—— TIMEPIE ——
这里是只做最硬核续命学研究的时光派,专注“长寿科技”科普。日以继夜翻阅文献撰稿只为给你带来最新、最全前沿抗衰资讯,欢迎评论区留下你的观点和疑惑;日更动力源自你的关注与分享,抗衰路上与你并肩同行!
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英国和日本的科研人员发现,老年人运动可减轻骨骼肌表观遗传老化。运动8周的老年小鼠的肌肉表观遗传年龄,比24个月大的久坐不动的小鼠年轻8周,占小鼠预期寿命的 8%。
来源:《Aging Cell》
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