事件：1月11日，证监会同意和元生物技术（上海）股份有限公司（简称：和元生物）科创板首次公开发行股票注册，2月初和元生物已向上交所提交注册稿，并将于近期敲钟上市。

主营业务

和元生物成立于2013年，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。和元生物提供的相关服务与产品情况如下：

图1：和元生物提供的相关服务与产品情况

和元生物累计合作CDMO项目超过90个，执行中的CDMO项目超过50个，覆盖多种基因治疗载体、溶瘤病毒、CAR-T等基因药物的Pre-IND、Post-IND各阶段，研发技术产业化持续推进。将进一步优化“院校合作＋基因治疗先导研究＋基因治疗产业化”的商业模式，以CRO业务为基础、CDMO业务为引擎，带动商业化CMO业务的发展，提高业务一体化程度和国际化产业整合能力，成为立足国内、辐射全球的基因治疗药物CRO-CDMO-CMO综合服务平台。

财务表现

2021年，随着基因治疗行业加速发展，下游行业需求持续增加，订单数量、金额提升，规模效应显现，项目交付数量相对于2020年1-12月增加较多，营业收入同比增长78.57%、扣除非经常损益后归属于母公司股东的净利润同比增长53.69%，公司盈利能力持续增强。

图2：和元生物近两年财务表现

2021年归属于母公司股东的净利润较2020有所下降，主要系2020年5月和元生物处置子公司艾迪斯39.93%股权，确认处置收益以及合并报表层面丧失控制权后对剩余股权按公允价值重新计量产生的利得共计确认投资收益7,231.02万元所致。

研发投入情况

在主营基因治疗CRO/CDMO业务方面，和元生物在报告期内的研发投入金额分别为810.48万元、984.50万元、1,254.78万元和844.05万元，逐年增加。研发投入高度聚焦于载体开发技术、基因治疗载体生产工艺和质控技术的优化创新，并基于深厚的技术诀窍Know-how，总体具有较好的研发效率。

图3：和元生物技术平台情况

两大核心技术集群

全面的技术平台：和元生物目前拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台在内的全面的技术平台，为公司从事多元化的CRO、CDMO服务提供了重要的技术研发支撑。

图4：和元生物技术平台情况

基于以述技术平台，为顺应行业发展需求，和元生物目前已经形成两大核心技术集群：1、基因治疗载体开发技术；2、基因治疗载体生产工艺及质控技术。

两大核心技术集群，能够针对性地突破基因治疗面临的病毒载体工艺开发、不同规模的工艺放大、大规模GMP生产和质量控制中面临的关键技术瓶颈，并通过与先进的GMP平台和完善的质量控制体系有效协同，完成符合FDA、NMPA等标准的IND申报服务，交付国际多中心临床试验样品。和元生物基于核心技术，已实现为若干客户提供用于其在美国、中国、澳洲开展基因治疗临床I&II期试验的样品生产服务。 

募集资金运用

和元智造精准医疗产业基地建设项目拟建设体系先进、产能领先的基因治疗药物综合开发生产基地。项目投资总额为15亿元，其中募集基金投入10亿元，自有资金投入5亿。实施主体为和元智造；项目一期计划于2023年初投产，二期计划于2025年初投产。

图5：和元生物募集资金运用情况

精准医疗产业基地建设项目建成后，GMP生产线将大幅扩充，车间生产设备及管理控制体系将全面升级，和元生物从而能够针对客户从临床前研究到临床试验各阶段的工艺开发、样品生产、大规模商业化生产的广泛需求，提供覆盖质粒、腺相关病毒、溶瘤病毒、CAR-T的领先技术工艺方案及GMP生产服务。（将新增33条质粒、病毒生产线等，提供用于Pre-IND服务和Post-IND服务所需的基因治疗载体GMP生产服务）

精准医疗产业基地建设项目的顺利实施，有助于和元生物深化基因治疗领域的整体布局，大幅提高CDMO/CMO业务的研发创新水平和全面服务能力，从而进一步加强基因治疗综合服务平台优势。 

其次，2亿元的募集资金用于补充流动资金项目。未来和元生物将进一步聚焦基因治疗领域，积极开发新的候选基因治疗载体，提升工艺开发能力，扩大GMP产能，满足高速发展的基因治疗研发和生产外包需求。 

除此以外，和元生物将进一步完善“院校合作＋基因治疗先导研究＋基因治疗产业化”的商业模式，通过以基因治疗载体技术为核心，以稳健发展的基因治疗CRO业务为基础，以快速成长的基因治疗CDMO业务为未来引擎，通过加强技术的研发及合作、收购行业优质标的等方式，不断增强研发创新能力，提高产业整合能力。

人才发展战略

公司目前通过内部培养和外部引进方式，为基因治疗CDMO业务线储备人才。同时，公司拟为将来的大规模 GMP 产能的运行储备充足的工艺团队，同时继续充实研发团队，引进高端优秀技术人才，加强基因治疗载体的先导性研究、工艺开发和优化水平。此外，公司还通过设置员工持股平台、股票期权等方式建立了长效激励制度，进一步强化人才团队。

结语

基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。因其基因治疗独特的优势，备受资本市场青睐。近年来，全球基因治疗行业加快发展，行业融资不断升温，风险投资、私募投资、IPO都十分活跃。基因治疗并购涉及的交易 金额、跨国制药巨头的广泛布局，对于基因治疗发展态势产生了深远的业界影响。基因治疗 VC、PE 及并购市场的发达，广泛促进了基因治疗技术发展与研发资源的整合，加快基因治疗药物从临床走向商业化。

和元生物科创板IPO的成功，将扩大GMP产能和升级产线，提升研发能力及工艺水平，进一步丰富各类重组病毒载体药 物、细胞治疗产品和溶瘤病毒产品的项目管线，提高生产工艺水平，完善基因治 疗产品CRO-CDMO-CMO整体布局，打造立足国内，辐射全球的长期、广泛的基因治疗综合服务平台影响力。