一种很有前途的分子,名为BT 13,提供了一种新的治疗方法,可以阻止或减缓帕金森氏症,这是目前治疗所不能做到的。

赫尔辛基大学的研究人员发现,bt 13分子既具有提高多巴胺水平的潜力,多巴胺是帕金森症中丢失的一种化学物质,也可以保护产生多巴胺的脑细胞免于死亡。

这项由英国帕金森氏公司共同资助的研究结果显示,使用该分子治疗后,小鼠大脑中的多巴胺水平有所提高。BT 13还激活了小鼠大脑中的一个特定受体,以保护这些细胞。

这些发现表明BT 13有可能导致一种新的药物治疗,它可以减缓、阻止甚至逆转帕金森病中脑细胞的流失。

为什么多巴胺很重要?
通常情况下,当人们被诊断出患有帕金森症时,他们已经失去了70%-80%的多巴胺产生细胞。这些机构参与协调运动。

目前的治疗方法掩盖了症状,但没有什么能减缓其进展或防止更多的脑细胞丢失。随着多巴胺水平的持续下降,症状会变得更严重,新的症状也会出现。

BT 13的作用
研究人员正致力于改善BT 13的性能,使其作为一种潜在的治疗方法更有效。如果成功的话,这将使在英国生活在帕金森症中的14.5万人受益。

这项研究建立在另一项针对大脑中相同受体的分子研究的基础上,胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)是帕金森症的一种实验性治疗方法,是帕金森英国一项重大临床试验的主题。虽然结果还不清楚,GDNF显示有希望恢复帕金森病受损的细胞.

GDNF蛋白需要复杂的手术才能将治疗传递给大脑,因为它是一个大分子。然而,BT 13,一个较小的分子,可以更容易地作为一种治疗,如果证明是有益的,在进一步的临床试验。

“分子大有希望”
帕金森氏英国研究部副主任大卫·德克斯特教授说:“帕金森氏症患者迫切需要一种新的治疗方法来阻止病情的发展,而不是仅仅掩盖症状。”

“帕金森氏研究面临的最大挑战之一是如何让药物通过血脑屏障,因此bt 13的令人兴奋的发现为研究开辟了一条新的探索途径。”

这项研究的首席研究员Yulia Sidorova博士说:他说:“我们正不断致力提高BT 13的效能,现正试验一系列类似的BT 13化合物。我们的最终目标是将这些化合物推向临床试验。“

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苯磷硫胺片I期临床研究。https://t.cn/8sXtHTo。治疗轻、中度阿尔茨海默症。资助部门:国家科技重大专项
项目名称:国家I类(化学类)新药BT-1治疗阿尔茨海默病的临床研究 。上海日馨生物,致力于神经退行性疾病的药物研究。CSO钟春玖教授 ​

杨青(麻生明院士),赵士明。


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