#前沿医疗# 【世界首例：用干细胞分化胰岛细胞产生胰岛素，有望治愈1型糖尿病】
糖尿病是仅次于肿瘤和心血管疾病的第三大杀手。绝大多数1型糖尿病（T1D）患者在诊断或出现临床症状时已有70%~90%的胰岛出现部分或完全破坏，导致胰岛细胞无法自己产生胰岛素，需要终生依赖外源性胰岛素进行治疗。
不过好消息来了。10月18日，美国Vertex制药公司宣布，一名患1型糖尿病40年的患者，在参加了VX-880 的1/2 期临床试验期间，仅接受了目标剂量一半的 VX-880 单次输注以及免疫抑制治疗，就实现了胰岛细胞功能的“稳健恢复”，这在世界上尚属首例。
这些恢复的胰岛细胞可以让患者调节胰岛素甚至自己产生胰岛素，每天的外源胰岛素使用量减少了91%，血糖控制得到显著改善。试验还证实，该疗法的安全性与典型的免疫抑制剂治疗相似，且没有报告与治疗相关的严重副作用。此前，这名患者在依赖胰岛素治疗期间，曾出现过5次危及生命的低血糖事件。
VX-880（原名STx-02）是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，有潜力恢复胰岛β细胞功能来恢复机体调节血糖水平的能力。Vertex制药于2019年9月以9.5亿美元的价格收购了Semma Therapeutics（一家致力于为依赖胰岛素注射的1型糖尿病患者开发干细胞治疗技术的生物科技公司，成立于2015年）后获得了该疗法。该疗法旨在通过为患者提供基于供体干细胞来源的胰岛细胞产生胰岛素来恢复身体调节葡萄糖的能力，从而取代胰岛素注射治疗和长期护理。
据了解，Vertex制药正在开发其封装胰岛细胞疗法，这一疗法将无需对患者进行免疫抑制，并计划在2022年向FDA提交临床试验申请。

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