#我们的孩子需要氯巴占##微博新知博主#
千余名罕见病患儿家属联名求药，为什么存在所谓的孤儿药？
《我不是药神》这部电影，应该很多朋友都看过，而电影中的故事，其实每时每刻都发生在我们真实的生活中。这次家属联名求的药，叫做氯巴占，是一款治疗此类罕见病的广谱抗癫痫发作药物，根据《精神药品品种目录（2013年版）》，氯巴占在我国属于第二类精神药品，在国内未获批准上市销售，患儿家属只能从国外代购正规上市的氯巴占，所以这种药找我们国家，可以算作孤儿药。
孤儿药，又名罕见病药。特指治疗罕见病的药物，既然是罕见，那自然适用的人群数量相对就很少，这就导致因为研发成本高，市场小（美国对孤儿药的定义，是指治疗影响少于200,000美国公民的疾病的药物，诊断试剂及疫苗），所以无人研究生产。这就导致这部分群体的一生可能都要在永远看不到希望的情况下度过，极其悲惨。
不过，随着社会的进步，孤儿药的情况也在逐步得到改善，比如1983年颁布的孤儿药法案（Orphan Drug Act，ODA）就是一个里程碑，它制定了一系列政策用以激励企业加大对孤儿药的研制和投入。比如7年研发市场独占，这个市场独占的意思是产品上市后7年之内其他公司不可以研发，也就是无法进行临床试验。减税，现金补助，上市快速通道等。那这个法案的颁布有效吗？当然有，法案颁布之前，排得上号的只有38种孤儿药，而到2015年，已经有3580种孤儿药被指定，500种孤儿药已经批准上市。虽然还有很多群体暂时得不到帮助，但无疑是这个社会的改变，给了更多人以希望。
远的不说，最近的一个案例，一款用来治疗亨廷顿舞蹈症的药物已经在中国正式上市了。包括近年来，快速发展的NIPT技术（无创产前诊断），也极大地避免了很多患有染色体缺陷的小孩的出身。
所以吧，有些事情，如果不去做，那就永远不可能实现，我始终觉得其实评价一个社会的进步，从它对这个社会弱势群体所释放出来的善意，就是一个很有代表意义的信号。希望这次事件，能进一步地引起社会对于孤儿药的重视。
千余名罕见病患儿家属联名求药，为什么存在所谓的孤儿药？
《我不是药神》这部电影，应该很多朋友都看过，而电影中的故事，其实每时每刻都发生在我们真实的生活中。这次家属联名求的药，叫做氯巴占，是一款治疗此类罕见病的广谱抗癫痫发作药物，根据《精神药品品种目录（2013年版）》，氯巴占在我国属于第二类精神药品，在国内未获批准上市销售，患儿家属只能从国外代购正规上市的氯巴占，所以这种药找我们国家，可以算作孤儿药。
孤儿药，又名罕见病药。特指治疗罕见病的药物，既然是罕见，那自然适用的人群数量相对就很少，这就导致因为研发成本高，市场小（美国对孤儿药的定义，是指治疗影响少于200,000美国公民的疾病的药物，诊断试剂及疫苗），所以无人研究生产。这就导致这部分群体的一生可能都要在永远看不到希望的情况下度过，极其悲惨。
不过，随着社会的进步，孤儿药的情况也在逐步得到改善，比如1983年颁布的孤儿药法案（Orphan Drug Act，ODA）就是一个里程碑，它制定了一系列政策用以激励企业加大对孤儿药的研制和投入。比如7年研发市场独占，这个市场独占的意思是产品上市后7年之内其他公司不可以研发，也就是无法进行临床试验。减税，现金补助，上市快速通道等。那这个法案的颁布有效吗？当然有，法案颁布之前，排得上号的只有38种孤儿药，而到2015年，已经有3580种孤儿药被指定，500种孤儿药已经批准上市。虽然还有很多群体暂时得不到帮助，但无疑是这个社会的改变，给了更多人以希望。
远的不说，最近的一个案例，一款用来治疗亨廷顿舞蹈症的药物已经在中国正式上市了。包括近年来，快速发展的NIPT技术（无创产前诊断），也极大地避免了很多患有染色体缺陷的小孩的出身。
所以吧，有些事情，如果不去做，那就永远不可能实现，我始终觉得其实评价一个社会的进步，从它对这个社会弱势群体所释放出来的善意，就是一个很有代表意义的信号。希望这次事件，能进一步地引起社会对于孤儿药的重视。
#美食种草大赛##心动探店挑战# 东四十一条，是一条人文与市井气息并存的北京胡同。在北京二环路以里，像这样的胡同可以说有很多，但也可以说越来越少了。这句话怎么理解，我想是每个人的生活环境不同，看待事物的角度不同，就会有不同的感知，这一点我们不争论，随缘就好。
但我想我们对待美好的事物都还是会有一个共同的认知的，譬如在这样的一个胡同内，偶遇到一个令人豁然开朗，心绪笃定的院落，在喧嚣里隔墙而驻的静谧，是连呼吸都可以听得到的欢喜。
从东四十一条的东口步入，大约100米北侧，若不是仔细留意，若不是“曲廊院”三个大字略显醒目，估计这份美好很轻易就会错过。其实也无碍，有时候转身之后的探究亦会更加多的停留在记忆最深处。
这就是摘得了2021年北京米其林指南“米其林餐盘奖”和2020黑珍珠“一钻餐厅”的曲廊院，一家作为精致茶社及餐厅的功能设置地，其实我一直不知道该如何形容它，但步入门廊的那一刻脑海里突然冒出个词组：隐秘而伟大。
未来之前，单看名字，以为与宋代词人翁元龙有染，但其诗词意境又感觉与之不大贴合，也是从门廊而入之后才发现，擅自揣测为一大忌啊。
青砖、原木、绿竹等元素将一个并不规整的L型院落用玻璃连廊将东、西、南、北四个房间巧妙地链接在一起，简单又时尚地呈现出怡人的气质，这才是“曲廊院”名字的初始动机，难怪得以在设计界屡获大奖，无疑是需要跨界后的交融欣赏。
“曲廊院”的餐单应时应季，且按“套”而为。这也是我吃过的为数不多只售位上&套餐的餐厅，且餐中每道菜即可全程配最适宜的酒，亦可全程与不同的茶相伴。
此次的餐单，未至十一月（农历），在【惜春】【度夏】之后，依旧延续【赏秋】主题，新意频出。我觉得“曲廊院”的餐食最大的特色除了四季不时不食的理念，还有就是其食材的选搭上更多地趋向于本土的精致食材，可谓是风物尽显，游刃有余。
首道菜，【鱼子酱】，由 10年海博瑞鲟鱼子和红菇娘果、蛏子、沙葱组合而成，红姑娘果还是第一次吃，一口吞下，几种食材的复合滋味叠加，鱼子酱淡淡的咸鲜滋味圆润着蛏子的鲜，回口微甜，沙葱抵落舌尖，姑娘果的微酸适口生津，爽朗开胃；
【秋蟹】而至，密云水库青鱼和大闸蟹、青萝卜、葡萄以及藜麦的巧妙组合，卷起鱼蟹之美的同时，只以青萝卜与葡萄调味，可以说肥美鲜甜之间是绝妙的巧思以对；
【油莎豆羹】的出现，真是暖心暖胃的缠绵。作为油莎草的块茎，我也是第一次感受这等尤物的甜。绵润的坚果香，在银耳、灰枣和枸杞的陪伴下，一口卷入舌尖，轻抿双唇，甜润回旋；
跟至而来的【双脆】真是深得我心，猪脸肉部位的稀珍，必须是不紧不慢地细品，略带烟熏气质地与唇齿亲近，以及肥瘦配比恰到好处和不硌齿脆骨的索引，加之茭白和佛手“双脆”的相辅沉浸，再有18年达氏鳇鲟鱼子的点缀似锦，如此脂香漫溢，无疑是滋味与造型都别致且令人念念不忘的记忆犹新；
【松茸三明治】这道菜此刻端上，真是令人心生欢畅，香格里拉松茸刨丝间或黑松露垫底，中间是混合野菌以及烤松茸相伴芬芳，咬下酥润面包的那一刻体力的多巴胺瞬间破防，唯有感叹，此物可以治愈任何沮丧，不由得开始吟唱：我像只鱼儿在你的荷塘/只为和你守候那皎白月光……
【琵琶虾】作为先导主菜，无疑是秋冬交错间最肥美的色彩，暖糯的山药泥辅以黏米与熬制的虾汤粘稠适度自成基底，如海，沙棘果熬制成酱后微妙的香气和轻盈的酸度与之像是完成了一次精妙的挡拆，使得琵琶虾愈发饱满甜美，谁能不爱？
【竹枝烧】，如名，以竹为器，更是与院落中的竹林相得益彰地点题，香螺与爆腌后的东海鲜鱼肉各自成串儿，前者配野韭酱，后者辅蛤蜊汁，是视觉和味觉上的双重惊喜，个人尤爱野韭酱的气息，是那种舔盘而食的着迷；
【柔鱼包鸡】，据说这道菜的创意来自于猪肚包鸡。曲廊院则更是将这道菜的内涵延伸至包裹艺术，“当我们送出礼物，或精心珍藏一件东西的时候就会对它进行包裹。这包裹和拥抱一样，充满着温情。”这句话是包裹了巴黎凯旋门的艺术家珍妮·克劳德在解释自己的包裹艺术时说的话，那么，包裹成菜，是不是也会蕴含着着为家人亲朋制作食物的满腹柔情呢。
柔鱼，即小管，小巧而鲜美，裹入150天的山地散养去骨土鸡，松露、红薯泥润物无声般地增添了些许浓郁， 鸡肉汁调味，自然而和谐，在脆、爽、鲜、嫩中迷醉，拢共就三块，此等美味，除了我妈或媳妇肯定谁也不给；
【茶道牛肉】的登场，可以说热烈而隆重，雪花丰富入口即化的M12和牛，汁水与鲜香度无以复加，加入了远年陈皮的白牡丹茶倾入滚烫的牛清汤后，致香扑鼻，轻饮润口，与齿间的牛肉相得益彰，忍不住回望曲廊，将餐单悄悄收藏；
看见【有机鱼饭】，只叹一碗未满，五常米饭泡入黑鱼和鲫鱼汤如烟波轻泛，秋日熟络的南瓜增添了米饭的鲜甜，鱼皮至酥脆是不经意抖落的浪漫，饱和着汤饭的香气，更丰富着口感，最后的那一抹藜蒿如同渔舟唱晚，夜色阑珊，幸福满满。
因为开车，错过了餐配酒，值得一提的是，此次配酒有李美玉团队操盘，全部是国产酒。据懂酒的朋友讲，这是国产酒的春天，优秀、丰满。
PS：我看某评有对套餐主食的“吐槽”，大意是好吃但似乎量不足。那我必须告诉你个小秘密，别客气，曲廊院套餐里的主食是可以无限量添加的，如我，两碗，肚圆滚滚。
但我想我们对待美好的事物都还是会有一个共同的认知的，譬如在这样的一个胡同内，偶遇到一个令人豁然开朗，心绪笃定的院落，在喧嚣里隔墙而驻的静谧，是连呼吸都可以听得到的欢喜。
从东四十一条的东口步入，大约100米北侧，若不是仔细留意，若不是“曲廊院”三个大字略显醒目，估计这份美好很轻易就会错过。其实也无碍，有时候转身之后的探究亦会更加多的停留在记忆最深处。
这就是摘得了2021年北京米其林指南“米其林餐盘奖”和2020黑珍珠“一钻餐厅”的曲廊院，一家作为精致茶社及餐厅的功能设置地，其实我一直不知道该如何形容它，但步入门廊的那一刻脑海里突然冒出个词组：隐秘而伟大。
未来之前，单看名字，以为与宋代词人翁元龙有染，但其诗词意境又感觉与之不大贴合，也是从门廊而入之后才发现，擅自揣测为一大忌啊。
青砖、原木、绿竹等元素将一个并不规整的L型院落用玻璃连廊将东、西、南、北四个房间巧妙地链接在一起，简单又时尚地呈现出怡人的气质，这才是“曲廊院”名字的初始动机，难怪得以在设计界屡获大奖，无疑是需要跨界后的交融欣赏。
“曲廊院”的餐单应时应季，且按“套”而为。这也是我吃过的为数不多只售位上&套餐的餐厅，且餐中每道菜即可全程配最适宜的酒，亦可全程与不同的茶相伴。
此次的餐单，未至十一月（农历），在【惜春】【度夏】之后，依旧延续【赏秋】主题，新意频出。我觉得“曲廊院”的餐食最大的特色除了四季不时不食的理念，还有就是其食材的选搭上更多地趋向于本土的精致食材，可谓是风物尽显，游刃有余。
首道菜，【鱼子酱】，由 10年海博瑞鲟鱼子和红菇娘果、蛏子、沙葱组合而成，红姑娘果还是第一次吃，一口吞下，几种食材的复合滋味叠加，鱼子酱淡淡的咸鲜滋味圆润着蛏子的鲜，回口微甜，沙葱抵落舌尖，姑娘果的微酸适口生津，爽朗开胃；
【秋蟹】而至，密云水库青鱼和大闸蟹、青萝卜、葡萄以及藜麦的巧妙组合，卷起鱼蟹之美的同时，只以青萝卜与葡萄调味，可以说肥美鲜甜之间是绝妙的巧思以对；
【油莎豆羹】的出现，真是暖心暖胃的缠绵。作为油莎草的块茎，我也是第一次感受这等尤物的甜。绵润的坚果香，在银耳、灰枣和枸杞的陪伴下，一口卷入舌尖，轻抿双唇，甜润回旋；
跟至而来的【双脆】真是深得我心，猪脸肉部位的稀珍，必须是不紧不慢地细品，略带烟熏气质地与唇齿亲近，以及肥瘦配比恰到好处和不硌齿脆骨的索引，加之茭白和佛手“双脆”的相辅沉浸，再有18年达氏鳇鲟鱼子的点缀似锦，如此脂香漫溢，无疑是滋味与造型都别致且令人念念不忘的记忆犹新；
【松茸三明治】这道菜此刻端上，真是令人心生欢畅，香格里拉松茸刨丝间或黑松露垫底，中间是混合野菌以及烤松茸相伴芬芳，咬下酥润面包的那一刻体力的多巴胺瞬间破防，唯有感叹，此物可以治愈任何沮丧，不由得开始吟唱：我像只鱼儿在你的荷塘/只为和你守候那皎白月光……
【琵琶虾】作为先导主菜，无疑是秋冬交错间最肥美的色彩，暖糯的山药泥辅以黏米与熬制的虾汤粘稠适度自成基底，如海，沙棘果熬制成酱后微妙的香气和轻盈的酸度与之像是完成了一次精妙的挡拆，使得琵琶虾愈发饱满甜美，谁能不爱？
【竹枝烧】，如名，以竹为器，更是与院落中的竹林相得益彰地点题，香螺与爆腌后的东海鲜鱼肉各自成串儿，前者配野韭酱，后者辅蛤蜊汁，是视觉和味觉上的双重惊喜，个人尤爱野韭酱的气息，是那种舔盘而食的着迷；
【柔鱼包鸡】，据说这道菜的创意来自于猪肚包鸡。曲廊院则更是将这道菜的内涵延伸至包裹艺术，“当我们送出礼物，或精心珍藏一件东西的时候就会对它进行包裹。这包裹和拥抱一样，充满着温情。”这句话是包裹了巴黎凯旋门的艺术家珍妮·克劳德在解释自己的包裹艺术时说的话，那么，包裹成菜，是不是也会蕴含着着为家人亲朋制作食物的满腹柔情呢。
柔鱼，即小管，小巧而鲜美，裹入150天的山地散养去骨土鸡，松露、红薯泥润物无声般地增添了些许浓郁， 鸡肉汁调味，自然而和谐，在脆、爽、鲜、嫩中迷醉，拢共就三块，此等美味，除了我妈或媳妇肯定谁也不给；
【茶道牛肉】的登场，可以说热烈而隆重，雪花丰富入口即化的M12和牛，汁水与鲜香度无以复加，加入了远年陈皮的白牡丹茶倾入滚烫的牛清汤后，致香扑鼻，轻饮润口，与齿间的牛肉相得益彰，忍不住回望曲廊，将餐单悄悄收藏；
看见【有机鱼饭】，只叹一碗未满，五常米饭泡入黑鱼和鲫鱼汤如烟波轻泛，秋日熟络的南瓜增添了米饭的鲜甜，鱼皮至酥脆是不经意抖落的浪漫，饱和着汤饭的香气，更丰富着口感，最后的那一抹藜蒿如同渔舟唱晚，夜色阑珊，幸福满满。
因为开车，错过了餐配酒，值得一提的是，此次配酒有李美玉团队操盘，全部是国产酒。据懂酒的朋友讲，这是国产酒的春天，优秀、丰满。
PS：我看某评有对套餐主食的“吐槽”，大意是好吃但似乎量不足。那我必须告诉你个小秘密，别客气，曲廊院套餐里的主食是可以无限量添加的，如我，两碗，肚圆滚滚。
人生不易，
辛辛苦苦，累的是自己，
省吃省喝，苦的是自己。
活着活着，没有了热情，
走着走着，剩下了回忆，
有些人，不知道为什么就散了，
有些事，不知道为什么就变了。
曾经无话不说的朋友，
到最后也会无话可说。
太多问题，
没有答案，不了了之，
太多事情，
纠缠不清，糊里糊涂。
想得多太累，计较多太烦，
提醒自己，放下吧，忘记吧，
怎么开心就怎么过。
人生，就是一生一死，
感情，就是一聚一散，
心情，就是一好一坏，
生活，就是一苦一甜。
想开了，
其实没什么大不了。
该过去的，就让它过去，
该忘记的，就别再惦记。
饿了就吃，困了就睡，
累了就歇，醒了就笑。
生命只有一次，
人生只此一回。
不求活得风风光光，
只求活得实实在在；
不求过得大富大贵，
只求过得内心无愧。
烦恼都是自己想出来的，
压力都是自己给自己的。
是你的，不会离开，
不是的，莫要强求。
你认为快乐的，就去寻找；
你认为值得的，就去守候；
你认为幸福的，就去珍惜。
做最真实最朴实的自己，
轻轻松松的过好这一生。
人这一辈子，
是酸甜苦辣的一辈子，
是喜怒哀乐的一辈子。
不管多苦多难，都要好好活着，
不管多痛多累，都要坚强面对。
人生，要自己掌控，
不求完美，但求真实，
不求富贵，但求平安。
#励志人生感悟##人生建议#
辛辛苦苦，累的是自己，
省吃省喝，苦的是自己。
活着活着，没有了热情，
走着走着，剩下了回忆，
有些人，不知道为什么就散了，
有些事，不知道为什么就变了。
曾经无话不说的朋友，
到最后也会无话可说。
太多问题，
没有答案，不了了之，
太多事情，
纠缠不清，糊里糊涂。
想得多太累，计较多太烦，
提醒自己，放下吧，忘记吧，
怎么开心就怎么过。
人生，就是一生一死，
感情，就是一聚一散，
心情，就是一好一坏，
生活，就是一苦一甜。
想开了，
其实没什么大不了。
该过去的，就让它过去，
该忘记的，就别再惦记。
饿了就吃，困了就睡，
累了就歇，醒了就笑。
生命只有一次，
人生只此一回。
不求活得风风光光，
只求活得实实在在；
不求过得大富大贵，
只求过得内心无愧。
烦恼都是自己想出来的，
压力都是自己给自己的。
是你的，不会离开，
不是的，莫要强求。
你认为快乐的，就去寻找；
你认为值得的，就去守候；
你认为幸福的，就去珍惜。
做最真实最朴实的自己，
轻轻松松的过好这一生。
人这一辈子，
是酸甜苦辣的一辈子，
是喜怒哀乐的一辈子。
不管多苦多难，都要好好活着，
不管多痛多累，都要坚强面对。
人生，要自己掌控，
不求完美，但求真实，
不求富贵，但求平安。
#励志人生感悟##人生建议#
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