【#铜娃娃救命药停产#,原材料断供,无法确定复产时间】
虽然二巯丙磺钠注射液是小众药,但却是这些罕见病患者的救命药。
家住湖北的李女士母女俩,接连被确诊患上同一种罕见遗传病——肝豆状核变性,因药厂暂停生产,治疗该病的二巯丙磺钠注射液出现断货,母女俩已无法按正当剂量注射。
“如果货源供应不足,不仅会影响患者治疗,严重的还可能威胁到患者的生命。”6月2日,安徽中医药大学神经病学研究所所长韩永升表示,二巯丙磺钠注射液可以说是肝豆状核变性患者唯一的救命药。
对于何时能恢复生产,该注射液国内仅有的生产商上海禾丰制药有限公司质量部门相关负责人回应称,因原材料断供及后续检验问题,暂时无法确定此药恢复生产时间。“公司今年7月排期中,没有安排生产二巯丙磺钠注射液。”该负责人称。(上游新闻)
虽然二巯丙磺钠注射液是小众药,但却是这些罕见病患者的救命药。
家住湖北的李女士母女俩,接连被确诊患上同一种罕见遗传病——肝豆状核变性,因药厂暂停生产,治疗该病的二巯丙磺钠注射液出现断货,母女俩已无法按正当剂量注射。
“如果货源供应不足,不仅会影响患者治疗,严重的还可能威胁到患者的生命。”6月2日,安徽中医药大学神经病学研究所所长韩永升表示,二巯丙磺钠注射液可以说是肝豆状核变性患者唯一的救命药。
对于何时能恢复生产,该注射液国内仅有的生产商上海禾丰制药有限公司质量部门相关负责人回应称,因原材料断供及后续检验问题,暂时无法确定此药恢复生产时间。“公司今年7月排期中,没有安排生产二巯丙磺钠注射液。”该负责人称。(上游新闻)
跟大家聊聊什么是孤儿药,这可不是给孤儿用的药。孤儿药更准确的说法叫罕见性病药。
大家知道制药是一个非常成熟,也是一个非常市场驱动的行业。制药行业研发的特点是投入大、周期长,通常我们叫10年10亿美金吧,而且失败率非常高。
所以如果你是药企老板,你会优先研发哪类药?当然是患者多、市场空间大的药了,对吧。那么小众疾病患者怎么办,难道就没人管吗?
所以美国FDA,针对美国患病人数小于20万的小众病患者,推出了一套特殊的激励机制:包括7年市场的独占权、税收的优惠、快速审批通道等一系列配套措施,目的就是刺激药厂开发出更多针对小众疾病的药品,这些就是孤儿药。
大家知道制药是一个非常成熟,也是一个非常市场驱动的行业。制药行业研发的特点是投入大、周期长,通常我们叫10年10亿美金吧,而且失败率非常高。
所以如果你是药企老板,你会优先研发哪类药?当然是患者多、市场空间大的药了,对吧。那么小众疾病患者怎么办,难道就没人管吗?
所以美国FDA,针对美国患病人数小于20万的小众病患者,推出了一套特殊的激励机制:包括7年市场的独占权、税收的优惠、快速审批通道等一系列配套措施,目的就是刺激药厂开发出更多针对小众疾病的药品,这些就是孤儿药。
#第八届罕见病高峰论坛[超话]#
【#第八届罕见病高峰论坛# 专题预告|罕见病领域国际合作】
罕见病,并非孤立的医学领域,对罕见病药物的研发和生产,也并非局限于小众的市场,有助于营造鼓励创新的行业环境,最终促进整个生物医药行业的创新发展。
罕见病领域还存在诸多问题:针对罕见病患者的医疗社会保障制度尚不完善;目前对绝大多数罕见病的发病机制、诊断方法和治疗手段等没有答案,需要加以研究;罕见病药物缺乏认证制度、药品匮乏、可及性低和制度保障不全等;缺乏全国流行病学调查数据;缺乏临床诊治规范等等。
罕见病是人类面临的重大共同挑战,全球都面临着巨大困境。要解决罕见病领域存在的这些问题,应对罕见病这一巨大挑战,仅凭各国一己之力是不可能快速高效解决的,罕见病必须要纳入到全球公共健康优先考虑的社会议题中。因此,各方面都迫切需要加强国际合作。
2019#第八届罕见病高峰论坛# 特以“罕见病领域国际合作”为主题开展专题演讲,大会主办方特邀请国内外罕见病资深专家,相互分享各国罕见病领域的优秀成果,促进国际交流合作。
【#第八届罕见病高峰论坛# 专题预告|罕见病领域国际合作】
罕见病,并非孤立的医学领域,对罕见病药物的研发和生产,也并非局限于小众的市场,有助于营造鼓励创新的行业环境,最终促进整个生物医药行业的创新发展。
罕见病领域还存在诸多问题:针对罕见病患者的医疗社会保障制度尚不完善;目前对绝大多数罕见病的发病机制、诊断方法和治疗手段等没有答案,需要加以研究;罕见病药物缺乏认证制度、药品匮乏、可及性低和制度保障不全等;缺乏全国流行病学调查数据;缺乏临床诊治规范等等。
罕见病是人类面临的重大共同挑战,全球都面临着巨大困境。要解决罕见病领域存在的这些问题,应对罕见病这一巨大挑战,仅凭各国一己之力是不可能快速高效解决的,罕见病必须要纳入到全球公共健康优先考虑的社会议题中。因此,各方面都迫切需要加强国际合作。
2019#第八届罕见病高峰论坛# 特以“罕见病领域国际合作”为主题开展专题演讲,大会主办方特邀请国内外罕见病资深专家,相互分享各国罕见病领域的优秀成果,促进国际交流合作。
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