【Haematologica：揭示一种突变DNA与人类获得性再生障碍性贫血之间的神秘关联】在对免疫抑制性疗法（IST）产生反应的获得性再生障碍性贫血（AA）患者机体中经常能检测到缺乏HLA等位基因表达的白细胞，然而目前关于HLA缺失的确切机制以及可能获得功能缺失突变的HLA等位基因复合物，研究人员都知之甚少。获得性再生障碍性贫血是一种罕见的血液障碍，其会导致机体造血干祖细胞的水平受到抑制，最终成熟为多种类型的血细胞，在很多患者中，这就会导致患者机体骨髓衰竭；近日，一篇发表在国际杂志Haematologica上题为“A frequent nonsense mutation in exon 1 across certain HLA-A and -B alleles in leukocytes of patients with acquired aplastic anemia”的研究报告中，来自日本金泽大学等机构的科学家们通过研究分析了获得性再生障碍性贫血患者机体血细胞的分子和遗传特性，旨在理解引发该病的生物学机制。https://t.cn/A6MVA9RH

WCLC 2021 DZD9008数据更新】
DZD9008是江苏迪哲药业研发的针对EGFR/HER2 20 号外显子插入突变设计的全球首创（First-in-class）小分子化合物，正在进行两项1/2期研究（NCT03974022和CTR20192097），目的是评估DZD9008在EGFR或HER2突变的NSCLC患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤疗效。两项研究均包括剂量递增和扩展队列。（#OA15.02）
今年的WCLC 2021大会上，报道了截止2021年4月3日102例EGFR或HER2突变阳性的NSCLC患者接受了DZD9008治疗的研究结果数据，DZD9008剂量范围：50mg至400mg，每日一次。DZD9008的PK大致与剂量成比例，半衰期约为50小时。
56例携带16种以上不同EGFR exon20ins亚型的患者接受至少1次治疗后疗效评估。在300 mg每日一次的剂量水平下，ORR为41.9%(13/31），DCR为90.3%(28/31)。2例既往接受过JNJ-61186372治疗的患者出现缓解。在不同EGFR exon20ins突变亚型中观察到抗肿瘤活性。在高达400 mg(MTD)每日一次的剂量下，DZD9008的耐受性良好。剂量限制性毒性(DLTs)为腹泻和心律失常。最常见的TEAE为腹泻(3级，5.2%)和皮疹(3级，1%)。

#肺癌# 2021年9月15日，武田制药宣布其肺癌创新产品Mobocertinib（EXKIVITY）TAK788获得美国食品药物管理局（FDA）批准，适应症为用于治疗在含铂化疗治疗期间或治疗后进展的局部晚期或转移性的，表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。EXKIVITY是第一个被批准的专门针对EGFR Exon20插入突变的口服治疗药物。【NCT02716116】Mobocertinib治疗已经接受过铂类化疗且疾病进展的EGFR ex20ins突变非小细胞肺癌患者，整体缓解率(ORR)为28%，中位缓解持续时间17.5个月，中位无进展生存期（PFS）为7.3个月，中位总生存期(OS)24.0个月。