复旦团队重大突破，破纪录复活“冰封”了18个月的人脑！相关成果已发表在国际顶刊《Cell》杂志上。三体云天明计划将会真的来临？要知道，脑细胞是非常脆弱，对压力极其敏感的。而团队采用的方法却可以成功防止细胞死亡，甚至让它们保留功能，这不得不说是一项奇迹。对此，英国伯明翰大学的João Pedro Magalhães教授表示，自己被震撼到了。Magalhães教授大胆预言，我们现在完全可以想象这样的场景——几十年或几个世纪后，绝症患者可以被冷冻保存，等待有治愈方法的那天。宇航员可以被冷冻，醒来时就已经被送到了其他星系。总的来说，这个研究的亮点就是——团队开发了一种全新的冷冻保存方法（MEDY）MEDY不会破坏神经细胞结构或功能MEDY可用于保存各种脑类器官和人类脑组织有趣的问题来了——大脑解冻后，脑中所有的信息/记忆也会被完好无损地保存吗？所以，我们究竟有没有灵魂？复旦大学团队利用人类胚胎干细胞，在三周时间内培育出了大脑类器官，这些自组织脑细胞的小簇，就可以发育成各种类型的脑细胞。然后，研究人员将这些类器官浸入不同的化合物中，包括糖和防冻液，这样就可以让它们在液氮中冷冻至少24小时。样本解冻后，他们在接下来的两周内，监测它们的生长和细胞死亡情况。尝试了各种不同化合物的组合之后，研究者发现了一种理想组合，可以让组织解冻后死亡的细胞最少、生长得更多。这种组合，就是由甲基纤维素、乙二醇、DMSO和Y27632组成的化学混合物，被研究者命名为「MEDY」。为何MEDY能保存脆弱的脑组织细胞呢？研究者认为，这是因为MEDY干扰了一个通常会导致脑细胞死亡的路径。随后，团队对MEDY进行了一系列测试，实验对象包括从28天到超过100天的脑类器官。这些器官在冷冻前，都会被放入MEDY中冷冻48小时，然后再解冻。团队惊喜地发现，解冻后的类器官，在外观、生长和功能上与从未冷冻过的同龄类器官非常相似！即使是在MEDY中冷冻了18个月的类器官，也依然如此。他们甚至创造了一项纪录——在解冻后，大脑类器官可以继续生长，存活长达150天！这种组合的有效性已经得到了证明：研究者从一名9个月大、患有癫痫的女孩身上取出了3立方毫米的脑组织，脑组织在解冻后至少两周内，仍然保持着活跃状态。为了进一步验证MEDY冷冻保存是否可以用于维持各种脑区特异性类器官，团队分别诱导了GABA类器官、SP类器官和OVB类器官。结果显示，每个类器官的轴突在第6天左右开始生长，且在MEDY冷冻保存后几乎没有细胞碎片从类器官中释放出来。此外，解冻后的GABA类器官中，GAD67+抑制性神经元得到了良好的保护，NKX2.1+抑制性祖细胞也处在相似的水平。在SP类器官中，Hoxc9+细胞显示出与人类胸椎SP相同的结构特征，并在两组中具有相似的丰度。NKX6.1+腹侧运动神经元祖细胞和Pax6+细胞同样聚集，且丰度相似。在OVB类器官中，Pax6+和RX+视泡样结构在冷冻保存过程中也得到了保护，与正常相似。总的来说，各种脑区特异性类器官的细胞多样性和结构得到了良好的保存，这表明MEDY冷冻保存技术可以广泛应用于不同的神经类器官。结果显示，与未冷冻保存的类器官相比，MEDY在四个基因（APOL1、IL11、ULBP1、ULBP2）上的表达水平相似（图 7G），进一步表明MEDY可以通过在冷冻保存或解冻过程中抑制这些基因的表达来防止类器官细胞的凋亡。这些结果表明，MEDY冷冻保存可以通过抑制内质网介导的细胞凋亡途径来维持类器官的存活和神经功能。

脐带间充质干细胞治疗血小板减少症18例安全有效

免疫性血小板减少症（ITP）是一种以孤立性血小板减少为特征的获得性自身免疫性出血性疾病，是由于免疫耐受失衡导致血小板破坏加速和血小板生成受损所致。ITP 最常见的临床表现包括巨核细胞成熟停滞和血小板计数减少。成人 ITP 患者的治疗包括糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白、TPO 受体激动剂 (TPO-RA)、利妥昔单抗、脾切除术和免疫抑制剂。难治性ITP是指多次治疗（包括TPO-RA和利妥昔单抗）失败和/或脾切除后无反应或复发的患者。这些患者往往出血症状加重，生活质量严重下降，死亡率增加。
近期，中国医学科学院血液病医院等机构的临床研究团队，对人脐带间充质干细胞治疗难治性免疫性血小板减少症的疗效和安全性完成了临床观察。18名难治性血小板减少症（ITP）患者被纳入研究，患者为发病15～360个月的慢性ITP患者，中位年龄44岁，其中女性患者15名。所有患者中，15名患者接受过5种或更多种独特的既往治疗，10名和13名患者此前分别接受过脾切除术和利妥昔单抗治疗，处于剂量递增阶段并多数出现耐药现象。参与研究的18名患者均成功完成了人脐带间充质干细胞的全部疗程（四次输注）。经过四周的干细胞治疗后，每组患者的出血症状均有所改善。在所有入组患者中，总有效率为44.4%。在28周的治疗和随访期内，13例患者在治疗中发生了一次或多次轻微不良事件，所有患者均自行恢复或在短期干预后恢复。
脐带间充质干细胞是具有再生和免疫调节特性的多能祖细胞。许多临床前和临床研究已证实，间充质干细胞可以通过旁分泌或细胞间接触机制影响先天性和适应性免疫反应。目前，全球已有十多种间充质干细胞产品获批上市，主要用于移植物抗宿主病（GVHD）、克罗恩病、心肌梗死、骨关节炎等疾病的免疫调节和损伤修复。
本研究发表在2024年4月23日的《Signal Transduct Target Ther.》题为“Efficacy and safety of human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in the treatment of refractory immune thrombocytopenia: a prospective, single arm, phase I trial”。

《急性髓系白血病患者的“守护神”：恩西地平在中国上市了吗？》 #掌上药店app##恩西地平##白血病#

​​​
https://t.cn/A6HxhAcl
​​急性髓系白血病是中国最常见的白血病亚型，占所有白血病患者的一半以上。AML在30岁以下的人群中发病率比较低，之后随年龄逐渐升高，在70岁以上的老年人群中发病率最高，中位发病年龄68岁。AML进展快速，如不接受有效治疗，患者生存期仅为6-10 个月，是死亡率最高的白血病亚型。
对于明确诊断为急性髓系白血病的患者一般采用先诱导治疗，缓解后再给予巩固、强化治疗或造血干细胞移植治疗治疗模式。
其中靶向治疗：针对突变基因的靶向抑制剂，包括FLT3抑制剂，BCL-2抑制剂、IDH抑制剂等；诊断白血病细胞表面抗原的治疗，如CD33单抗。那么靶向药物就是精准地将有虫害的杂草铲除的方法。