【Biden dice que Trump le dejó una carta 'muy generosa' | 拜登：特朗普离任前留了一封“非常慷慨的信”】"El presidente me dejó una carta muy generosa", dijo Biden a los periodistas en la Casa Blanca. Debido a que Trump anunció que no asistiría a la ceremonia de traspaso del mando y nunca felicitó a su rival demócrata, se generó mucha expectativa sobre si cumpliría con el rito de dejar un mensaje para su sucesor. "Debido a que es algo privado, no voy a hablar del tema hasta que hable con él", afirmó a los periodistas.
#罕闻药事# 【治疗成人严重#血友病#A，BioMarin基因疗法在3期研究中达一年随访期内所有主次要疗效终点】
2021年1月10日，BioMarin公司宣布，其血友病A基因疗法valoctocogene roxaparvovec在全球3期GENEr8-1研究中获得积极顶线数据，显示在一年随访期内，该疗法单次给药达到了所有主要和次要疗效终点。Valoctocogene roxaparvovec是一种试验性基因疗法，已获美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，以及FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗重度血友病A。
3期GENEr8-1研究评估了valoctocogene roxaparvovec（6e13 vg/kg）与现行标准预防性治疗方案相比，在治疗严重血友病A患者中的优效性。该研究共入组134例重度血友病A患者（FVIII表达量≤1 IU/dL），患者均接受单剂量valoctocogene roxaparvovec治疗，随后完成至少一年的随访。
GENEr8-1研究的数据显示，在平均时长71.6周的随访周期内，对预设的年出血次数（ABR）的初步分析中，与未干预的基线观察性研究数据相比，单剂量的valoctocogene roxaparvovec治疗后平均年化出血次数显著降低84%（n=112，p<0.0001），由基线的每年4.8次（中位数2.8次）降低至每年0.8次（中位数0.0次）。80％的患者在治疗第五周后未再经历出血事件。在入组患者中，valoctocogene roxaparvovec治疗使平均年化FVIII输注次数由此前的135.9次（中位数128.6次）降至每年2.0次（中位数0.0次），降幅达99%（p<0.0001）。
给药后一年时，对改良意向治疗（modified intent-to-treat，mITT）组132例患者的数据分析显示，以显色底物法（chromogenic substrate）测得的平均内源性FVIII表达水平为42.9 IU/dL（标准偏差SD 45.5 IU/dL，中位数23.9 IU/dL），这些数据支持研究中观察到的出血事件减少和FVIII输注降低的临床获益。与1/2期研究相比，3期研究中FVIII的表达水平下降更为缓慢，并维持在可实现有效止血的范围内。在数据截止日期前已给药达2年的mITT患者子集（n=17）中，FVIII表达量从第1年末的平均值42.2 IU/dL（SD 50.9 IU/dL，中位数23.9 IU/dL）下降至第2年末的平均值24.4 IU/dL（SD 29.2 IU/dL，中位数14.7 IU/dL），年均出血事件发生次数为0.9次（中位数0.0次）。
安全性方面，在3期研究中，134例接受6e13 vg/kg单次给药的患者对valoctocogene roxaparvovec耐受良好。没有患者产生FVIII抑制物或出现血栓栓塞事件。
#生命医学#
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料:
[1] BioMarin Announces Positive Phase 3 Gene Therapy Trial Results in Adults with Severe Hemophilia A; Study Met All Primary and Secondary Efficacy Endpoints in One-Year Data Set. Retrieved 2021-01-11, from PR Newswire
图片来源：123RF
2021年1月10日，BioMarin公司宣布，其血友病A基因疗法valoctocogene roxaparvovec在全球3期GENEr8-1研究中获得积极顶线数据，显示在一年随访期内，该疗法单次给药达到了所有主要和次要疗效终点。Valoctocogene roxaparvovec是一种试验性基因疗法，已获美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，以及FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗重度血友病A。
3期GENEr8-1研究评估了valoctocogene roxaparvovec（6e13 vg/kg）与现行标准预防性治疗方案相比，在治疗严重血友病A患者中的优效性。该研究共入组134例重度血友病A患者（FVIII表达量≤1 IU/dL），患者均接受单剂量valoctocogene roxaparvovec治疗，随后完成至少一年的随访。
GENEr8-1研究的数据显示，在平均时长71.6周的随访周期内，对预设的年出血次数（ABR）的初步分析中，与未干预的基线观察性研究数据相比，单剂量的valoctocogene roxaparvovec治疗后平均年化出血次数显著降低84%（n=112，p<0.0001），由基线的每年4.8次（中位数2.8次）降低至每年0.8次（中位数0.0次）。80％的患者在治疗第五周后未再经历出血事件。在入组患者中，valoctocogene roxaparvovec治疗使平均年化FVIII输注次数由此前的135.9次（中位数128.6次）降至每年2.0次（中位数0.0次），降幅达99%（p<0.0001）。
给药后一年时，对改良意向治疗（modified intent-to-treat，mITT）组132例患者的数据分析显示，以显色底物法（chromogenic substrate）测得的平均内源性FVIII表达水平为42.9 IU/dL（标准偏差SD 45.5 IU/dL，中位数23.9 IU/dL），这些数据支持研究中观察到的出血事件减少和FVIII输注降低的临床获益。与1/2期研究相比，3期研究中FVIII的表达水平下降更为缓慢，并维持在可实现有效止血的范围内。在数据截止日期前已给药达2年的mITT患者子集（n=17）中，FVIII表达量从第1年末的平均值42.2 IU/dL（SD 50.9 IU/dL，中位数23.9 IU/dL）下降至第2年末的平均值24.4 IU/dL（SD 29.2 IU/dL，中位数14.7 IU/dL），年均出血事件发生次数为0.9次（中位数0.0次）。
安全性方面，在3期研究中，134例接受6e13 vg/kg单次给药的患者对valoctocogene roxaparvovec耐受良好。没有患者产生FVIII抑制物或出现血栓栓塞事件。
#生命医学#
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料:
[1] BioMarin Announces Positive Phase 3 Gene Therapy Trial Results in Adults with Severe Hemophilia A; Study Met All Primary and Secondary Efficacy Endpoints in One-Year Data Set. Retrieved 2021-01-11, from PR Newswire
图片来源：123RF
#知行之声#
今天台台推荐的是一部电影名叫《放牛班的春天》。
讲述的是一位怀才不遇的音乐老师马修来到辅育院，面对的不是普通学生，而是一群被大人放弃的野男孩，马修改变了孩子以及他自己的命运的故事。
就像电影中马修老师说的“Every heart need love, need to be gentle, generous, need to understand. Every child comes from the pure innocence of place, never should be the very cherish the treasure.”
每一颗心都需要爱，需要温柔，需要宽容，需要理解。每一个孩子都来自纯净无邪的地方，永远都应该是人间万分疼惜的珍宝。
今天台台推荐的是一部电影名叫《放牛班的春天》。
讲述的是一位怀才不遇的音乐老师马修来到辅育院，面对的不是普通学生，而是一群被大人放弃的野男孩，马修改变了孩子以及他自己的命运的故事。
就像电影中马修老师说的“Every heart need love, need to be gentle, generous, need to understand. Every child comes from the pure innocence of place, never should be the very cherish the treasure.”
每一颗心都需要爱，需要温柔，需要宽容，需要理解。每一个孩子都来自纯净无邪的地方，永远都应该是人间万分疼惜的珍宝。
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