#罕闻药事# 【治疗多发性骨髓瘤，双特异性T细胞衔接蛋白疗法获美国FDA授予的孤儿药资格】

2021年1月13日，抗肿瘤靶向疗法研发公司Harpoon Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予HPN217孤儿药资格，用于治疗多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）。#肿瘤#

MM属于恶性肿瘤，多发于老年，随着中国老龄人口的逐年增加，其发病率已达到2/10万左右。常见的症状包括骨髓瘤相关器官功能损伤的表现，即“CRAB”症状（血钙增高、肾功能损害、贫血、骨病），以及淀粉样变性等靶器官损害相关表现。#科普#

HPN217是基于Harpoon公司T细胞活化构建平台TriTAC（Tri-specific T cell Activating Construct）开发的，靶向BCMA阳性肿瘤细胞的双特异性T细胞衔接蛋白（BiTE），2020年4月，该疗法治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RR MM）的一项1/2期临床试验完成首例患者给药。临床数据显示，HPN217的耐受性良好，预计年内公布临床中期数据，并于今年下半年启动剂量扩展研究。目前，该疗法由Harpoon与艾伯维（Abbvie）公司共同开发。

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料:

[1] Harpoon Therapeutics Granted Orphan Drug Designation from FDA for HPN217 for Treatment of Multiple Myeloma. Retrieved 2021-01-14, from GlobeNewswire
[2] ASH Poster HPN217 Final1. Retrieved 2021-01-14, from Harpoon Therapeutics官网

图片说明：HPN217，来源：Harpoon Therapeutics官网

#和小青梅一起学##四六级#

【海有关的动物英语小词汇】

clams 蛤蚌；crab 螃蟹； fish 鱼；seal 海豹；
dolphin 海豚；shells 贝壳；oyster 牡蛎；
shrimp 虾；sea urchin 海胆；
octopus 章鱼；cormorant 鸬鹚；
seahorse 海马；otter 水獭；
pelican 鹈鹕；lobster 龙虾；
sea turtle 海龟；shark 鲨鱼；walrus 海象 ​​​​

（via.VOA英语口语）

告诉我的心已经过去了！第一个问题要好一点，从现在开始， 我真的每次都无法入睡。直到三点或四点失眠。我记得这似乎是一个偶数期。。。。许多事情不方便抱怨，后来， 我停止观看直播，并等待剪辑。该编辑确实有毒。但，不管过程如何后来的螃蟹仍然不得不承认哈哈，小螃蟹无处不在，每次都在同一帧中观看Little Crab和Junkai真的很有趣。很高兴，似乎先前的呼吸并不那么重要。算了吧。 我在这里做完了结束了，感谢大家，特别感谢小琳海路师姊照顾俊凯