Pemazyre（pemigatinib ）
用于治疗经治晚期胆管癌成年患者。这是全球首款胆管癌靶向疗法。
胆管癌是在将消化液从肝脏运送到胆囊和小肠的细长胆管里发生的一种罕见癌症。在诊断时，大多数胆管癌患者已经为晚期，这意味着他们无法接受手术治疗。对于这些患者，化疗组合药物已成为标准的初始治疗方法。约9％至14％的胆管癌患者的肿瘤中发现了纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合。今天的批准适用于局部晚期或转移性的的胆管癌患者，这些患者的肿瘤具有FGFR2基因融合或其它重排。Pemazyre片剂通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2而阻止肿瘤的生长和扩散。
Pemazyre作用机理:
1.Pemigatinib是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM。
2.Pemigatinib还在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。
3.Pemigatinib通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。
4.本构FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。培米替尼在具有FGFR1，FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，从而导致本构FGFR激活。
包括表达患者的胆管癌异种移植模型致癌性FGFR2-Transformer-2 beta同源物融合蛋白。
用于治疗经治晚期胆管癌成年患者。这是全球首款胆管癌靶向疗法。
胆管癌是在将消化液从肝脏运送到胆囊和小肠的细长胆管里发生的一种罕见癌症。在诊断时，大多数胆管癌患者已经为晚期，这意味着他们无法接受手术治疗。对于这些患者，化疗组合药物已成为标准的初始治疗方法。约9％至14％的胆管癌患者的肿瘤中发现了纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合。今天的批准适用于局部晚期或转移性的的胆管癌患者，这些患者的肿瘤具有FGFR2基因融合或其它重排。Pemazyre片剂通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2而阻止肿瘤的生长和扩散。
Pemazyre作用机理:
1.Pemigatinib是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM。
2.Pemigatinib还在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。
3.Pemigatinib通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。
4.本构FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。培米替尼在具有FGFR1，FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，从而导致本构FGFR激活。
包括表达患者的胆管癌异种移植模型致癌性FGFR2-Transformer-2 beta同源物融合蛋白。
【新分子！嘉晨西海自复制RNA新药（IL-12）获准开展临床】
药融云数据，www.pharnexcloud.com显示：近期，嘉晨西海生物技术有限公司（以下简称“嘉晨西海”）自主研发的创新药物JCXH-211注射液获得NMPA批准开展I期临床试验，用于晚期恶性实体瘤治疗。
JCXH-211是一款基于自复制RNA（srRNA）技术平台打造，编码人源白细胞介素-12（IL-12），由脂质纳米颗粒递送的，用于多种实体肿瘤治疗的新型药物。JCXH-211是全球首款进入临床试验的编码人白介素的自复制RNA药物。
IL-12是一种天然存在的细胞因子，在机体对癌症的免疫反应中起着关键作用。尽管在多项临床前研究中，IL-12始终显示出有效的抗肿瘤活性，但在人体可耐受剂量下，重组IL-12蛋白无法显示其应有的临床治疗效果。IL-12 疗法的关键性挑战在于其在人体内短的半衰期以及高频率重复给药所带来的全身系统免疫毒性。使用新的IL-12药物形式，如编码IL-12的srRNA，可以克服上述障碍，充分释放IL-12疗法的治疗潜力。JCXH-211在多项临床前动物源肿瘤模型以及人源性肿瘤异种移植模型给药试验中，均展现出良好的安全性和优异的肿瘤清除效力，明显优于使用其他分子形式的IL-12药物（重组蛋白，DNA质粒以及非自复制mRNA等）。
药融云数据，www.pharnexcloud.com显示：近期，嘉晨西海生物技术有限公司（以下简称“嘉晨西海”）自主研发的创新药物JCXH-211注射液获得NMPA批准开展I期临床试验，用于晚期恶性实体瘤治疗。
JCXH-211是一款基于自复制RNA（srRNA）技术平台打造，编码人源白细胞介素-12（IL-12），由脂质纳米颗粒递送的，用于多种实体肿瘤治疗的新型药物。JCXH-211是全球首款进入临床试验的编码人白介素的自复制RNA药物。
IL-12是一种天然存在的细胞因子，在机体对癌症的免疫反应中起着关键作用。尽管在多项临床前研究中，IL-12始终显示出有效的抗肿瘤活性，但在人体可耐受剂量下，重组IL-12蛋白无法显示其应有的临床治疗效果。IL-12 疗法的关键性挑战在于其在人体内短的半衰期以及高频率重复给药所带来的全身系统免疫毒性。使用新的IL-12药物形式，如编码IL-12的srRNA，可以克服上述障碍，充分释放IL-12疗法的治疗潜力。JCXH-211在多项临床前动物源肿瘤模型以及人源性肿瘤异种移植模型给药试验中，均展现出良好的安全性和优异的肿瘤清除效力，明显优于使用其他分子形式的IL-12药物（重组蛋白，DNA质粒以及非自复制mRNA等）。
全球新药进展早知道11.12
药物研发进展
1.基石药业抗PD-L1单抗3期注册临床研究达主要终点
11月11日，基石药业宣布，择捷美（舒格利单抗注射液）联合化疗一线治疗无法手术切除的PD-L1表达≥5%的局部晚期或转移性胃/胃食管结合部腺癌的GEMSTONE-303研究达到主要终点之一：无进展生存期（PFS）。数据显示，择捷美联合化疗一线治疗将患者的疾病进展或死亡风险降低34%。此外，患者的总生存期也呈现明显获益的趋势。在所有预设亚组中均观察到临床获益。
2.一线治疗NSCLC，LAG-3疗法/Keytruda组合显著改善缓解率
11月11日，Immutep宣布其在研疗法LAG-3融合蛋白eftilagimod alpha（efti，又名IMP321）与PD-1抗体Keytruda联用，一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）患者的临床2期试验积极结果。中期分析数据显示，无论患者肿瘤的PD-L1表达水平为何，接受此组合疗法的NSCLC患者总缓解率（ORR）可达40.4%！详细数据公布于2022年第37届癌症免疫治疗学会年会（SITC）当中。
3.礼新医药治疗用生物制品注射用LM-305临床申请获CDE默示许可
11月11日，据CDE官网最新公示，礼新医药的注射用LM-305获得NMPA批准临床，适应症为多发性骨髓瘤及其他浆细胞疾病。LM-305为全球首款进入临床阶段的GPRC5D-ADC。
4.博安生物地舒单抗生物类似药获批上市
11月10日，绿叶制药宣布，其控股子公司博安生物研发的地舒单抗注射液（LY06006/BA6101）正式获得中国国家药监局（NMPA）上市批准，用于骨折高风险的绝经后妇女的骨质疏松症，在绝经后妇女中可显著降低椎体、非椎体和髋部骨折的风险。根据绿叶制药新闻稿，LY06006为普罗力（地舒单抗）的生物类似药，为一款重组抗RANKL全人单克隆抗体注射液，博安生物也在欧洲、美国同步进行该药的国际临床和注册。
5.兆科眼科抗感染滴眼液在华申报上市
11月10日，CDE官网显示，兆科眼科创新药物左氧氟沙星地塞米松滴眼液（NTC010）的上市申请已获受理。
6.阿斯利康三重组合疗法获FDA批准
美国时间11月10日，FDA宣布，已批准阿斯利康（AstraZeneca）抗CTLA-4抗体tremelimumab（Imjudo）与抗PD-L1单克隆抗体durvalumab（Imfinzi，度伐利尤单抗）联合化疗构成的三重组合疗法，用于不携带表皮生长因子受体（EGFR）突变或间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。
合作动态
Moderna获得和铂医药HCAb技术授权
11月11日，和铂医药宣布与mRNA龙头公司Moderna签订合作协议，后者获得和铂医药重链抗体HCAb技术平台的授权，针对一组靶点用于开发基于核酸的免疫疗法。
情报来源：智慧芽新药情报库，每日更新全球新药资讯1000条+，精选50条，获取以上免费详细资讯情报及更多详细资讯，请私信或评论留言。
药物研发进展
1.基石药业抗PD-L1单抗3期注册临床研究达主要终点
11月11日，基石药业宣布，择捷美（舒格利单抗注射液）联合化疗一线治疗无法手术切除的PD-L1表达≥5%的局部晚期或转移性胃/胃食管结合部腺癌的GEMSTONE-303研究达到主要终点之一：无进展生存期（PFS）。数据显示，择捷美联合化疗一线治疗将患者的疾病进展或死亡风险降低34%。此外，患者的总生存期也呈现明显获益的趋势。在所有预设亚组中均观察到临床获益。
2.一线治疗NSCLC，LAG-3疗法/Keytruda组合显著改善缓解率
11月11日，Immutep宣布其在研疗法LAG-3融合蛋白eftilagimod alpha（efti，又名IMP321）与PD-1抗体Keytruda联用，一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）患者的临床2期试验积极结果。中期分析数据显示，无论患者肿瘤的PD-L1表达水平为何，接受此组合疗法的NSCLC患者总缓解率（ORR）可达40.4%！详细数据公布于2022年第37届癌症免疫治疗学会年会（SITC）当中。
3.礼新医药治疗用生物制品注射用LM-305临床申请获CDE默示许可
11月11日，据CDE官网最新公示，礼新医药的注射用LM-305获得NMPA批准临床，适应症为多发性骨髓瘤及其他浆细胞疾病。LM-305为全球首款进入临床阶段的GPRC5D-ADC。
4.博安生物地舒单抗生物类似药获批上市
11月10日，绿叶制药宣布，其控股子公司博安生物研发的地舒单抗注射液（LY06006/BA6101）正式获得中国国家药监局（NMPA）上市批准，用于骨折高风险的绝经后妇女的骨质疏松症，在绝经后妇女中可显著降低椎体、非椎体和髋部骨折的风险。根据绿叶制药新闻稿，LY06006为普罗力（地舒单抗）的生物类似药，为一款重组抗RANKL全人单克隆抗体注射液，博安生物也在欧洲、美国同步进行该药的国际临床和注册。
5.兆科眼科抗感染滴眼液在华申报上市
11月10日，CDE官网显示，兆科眼科创新药物左氧氟沙星地塞米松滴眼液（NTC010）的上市申请已获受理。
6.阿斯利康三重组合疗法获FDA批准
美国时间11月10日，FDA宣布，已批准阿斯利康（AstraZeneca）抗CTLA-4抗体tremelimumab（Imjudo）与抗PD-L1单克隆抗体durvalumab（Imfinzi，度伐利尤单抗）联合化疗构成的三重组合疗法，用于不携带表皮生长因子受体（EGFR）突变或间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。
合作动态
Moderna获得和铂医药HCAb技术授权
11月11日，和铂医药宣布与mRNA龙头公司Moderna签订合作协议，后者获得和铂医药重链抗体HCAb技术平台的授权，针对一组靶点用于开发基于核酸的免疫疗法。
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