#罕闻药事# 治疗常染色体显性多囊肾病，FDA授予寡核苷酸疗法RGLS4326孤儿药资格 #医疗资讯#

2020年7月29日，开发靶向microRNA创新疗法的生物医药公司Regulus Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予RGLS4326孤儿药资格，用于常染色体显性遗传多囊肾病（ADPKD）患者的治疗。

ADPKD是人类最常见的单基因疾病之一，该病由PKD1或PKD2基因突变引起，主要特征为在肾脏形成多个充满液体的囊肿，在肝脏和其他器官中程度较轻。肾囊肿细胞过度增殖是本病的重要病理特征，约50%的ADPKD患者在60岁时会发展为终末期肾病。

RGLS4326是一种新型寡核苷酸，旨在抑制miR-17，并优先靶向肾脏。临床前研究已证实，该疗法可直接调节PKD1和PKD2，减少人ADPKD体外模型中的囊肿生长，并可减弱小鼠模型中的囊肿增殖，并改善肾功能。

近期，该公司完成了RGLS4326在健康志愿者中的多剂量递增研究，显示该疗法耐受性良好，未报告严重不良事件。该公司正在ADPKD患者中启动一项1b期研究，旨在评估RGLS4326短期治疗的安全性、耐受性、药代动力学和疾病生物标志物的变化。

Regulus Therapeutics首席执行官Jay Hagan先生说：“我们很高兴RGLS4326获得FDA孤儿药资格，这是ADPKD研究计划中的一个重要里程碑。”

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料:
[1] Regulus Therapeutics Announces FDA Orphan Drug Designation of RGLS4326 for the Treatment of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). Retrieved 2020-07-30, from BioSpace

图片来源：包图网

#用药推荐# #RX# 博路定 恩替卡韦片
#功能主治#：本品适用于病毒复制活跃，血清丙氨酸氨基转移酶（ALT）持续升高或肝脏组织学显示有活动性病变的慢性成人乙型肝炎的治疗。
#用法用量#:1.推荐剂量：成人和16岁以上青年口服博路定，每天一次，每次0.5mg。拉米夫定治疗时病毒血症或出现拉米夫定耐药突变的患者为每天一次，每次1.0mg(0.5mg 两片)。
博路定应空腹服用(餐前或餐后至少2小时)。
2.肾功能不全
在肾功能不全的患者中，恩替卡韦的表现口服清除率随肌酐清除率的降低而降低(参见药代动力学：特殊人群)。肌酐清除率<50ml/分钟的患者(包括接受血液透析或CAPD治疗的患者)应调整用药剂量。 肾功能不全患者恩替卡韦推荐剂量
肌酐清除率(mL/min) 通常剂量(0.5mg) 拉米夫定治疗失效(1.0mg)
≥50 每日一次，每次0.5mg 每日一次，每次1.0mg
30到<50 每日一次，每次0.25mg 每日一次，每次0.5mg
10到<30 每日一次，每次0.15mg 每日一次，每次0.3mg
血液透析或CAPD 每日一次，每次0.15mg 每日一次，每次0.3mg
3.血液透析后用药
肝功能不全
肝功能不全患者无需调整用药剂量。
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孩子吃药吐了，需要补服吗？

除非明确要求和饭一起吃，一般不建议饭后用药。刚吃完饭，孩子很饱，一折腾就易呕吐。可以把吃药时间安排在饭前等相对空腹的情况下。有些药物空腹服用后，恶心呕吐等胃肠道不良反应明显，请在药师指导下，调整用药时间。

若喂药1小时以后吐，一般不用补服。

若喂药后1小时以内吐，补不补，要看专业资料。

如说明书中是否写明，药物口服后**分钟吸收、**分钟进入血液。有效成分都进血了，说明已被吸收，不用再补。但要注意，有些说明书只提供成年人的药代动力学数据，缺乏儿童相关数据，需要查阅其他途径专业资料。因此，要不要补服药物，建议咨询专业药师或医生后再做决定。#用药安全#