【海关总署：上半年东盟为我国第一大贸易伙伴 对美进出口下降6.6% | Valor de importaciones y exportaciones a la baja y comercio exterior aumenta en China】La Oficina de Información del Consejo de Estado sostuvo una conferencia de prensa sobre datos de importaciones y exportaciones de China durante la primera mitad de 2020. El valor total de las importaciones y exportaciones superó los 2 billones de dólares estadounidenses, con un descenso de 3,2 por ciento año con año, mientras que el comercio exterior aumentó un 5,1 por ciento interanual en junio, con un incremento de más de 4 por ciento para las exportaciones y de 6 por ciento para las importaciones. Más: https://t.cn/A6yCKWyE
#国际军情# 为应对中俄的军事压力，美加速旋翼机的研制】美国大型空军基地均在俄罗斯和中国的战斗机、导弹的攻击范围内，美国担心其基地在受到攻击时，无法正常将物资撤出，因而密切关注陆军的下一代旋翼机项目，以期可以填补快速空运的空白。
美国在与中国或者俄罗斯的军事对抗中，主要依靠盟国的军事基地，将大量的军事装备和物资储存在海外基地。在中国战斗机和导弹的威胁下，美国希望能将装备和物资进行快速调配，因此需要反应迅速的运载工具，而下一代旋翼机被期以厚望。
下一代旋翼机，对机场的起降要求低，速度比直升机快、载重高、比固定翼飞机油耗低，对地形的适应性好。图为美国贝尔公司的V-280 Valor陆军联合多角色技术演示项目的原型机。
美国在与中国或者俄罗斯的军事对抗中，主要依靠盟国的军事基地，将大量的军事装备和物资储存在海外基地。在中国战斗机和导弹的威胁下，美国希望能将装备和物资进行快速调配，因此需要反应迅速的运载工具，而下一代旋翼机被期以厚望。
下一代旋翼机，对机场的起降要求低，速度比直升机快、载重高、比固定翼飞机油耗低，对地形的适应性好。图为美国贝尔公司的V-280 Valor陆军联合多角色技术演示项目的原型机。
#罕闻药事# 治疗肌萎缩侧索硬化特定亚型，渤健反义寡核苷酸疗法1/2期临床结果积极
2020年7月8日，渤健（Biogen）宣布，已在《新英格兰医学杂志》发表了其治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的潜在疗法tofersen（BIIB067）在1/2期研究中的积极结果。研究结果表明，tofersen具有治疗超氧化物歧化酶1基因（SOD1）突变型ALS（SOD1-ALS）的潜力。
ALS是一种主要累及大脑皮质、脑干和脊髓运动神经元的神经系统变性疾病，临床上表现为骨骼肌肉萎缩和无力，患者可因呼吸麻痹而死亡。ALS在欧洲及美国年发病率约为2/10万～3/10万。新闻稿指出，约有2％的ALS病例为SOD1基因突变引发。Tofersen是一种反义寡核苷酸（ASO），可与编码SOD1的mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。渤健已自Ionis Pharmaceuticals公司获得了tofersen的开发许可。
这项1/2期研究是一项随机、安慰剂对照、单剂量和多剂量递增研究，评价了tofersen治疗SOD1-ALS患者的安全性、药代动力学、药效学和探索性疗效终点。在多剂量递增（MAD）部分研究中，SOD1-ALS受试者被随机分配接受12周不同剂量tofersen（20 mg、40 mg、60 mg或100 mg）或安慰剂治疗。
本研究MAD部分的主要目的是评价tofersen的安全性、耐受性和药代动力学。接受1剂或多剂tofersen治疗的患者（n=38）最常报告的不良事件为头痛、治疗后疼痛（procedural pain）、腰椎穿刺后综合征和跌倒。
研究的次要结局指标是脑脊液（CSF）SOD1蛋白浓度较基线的变化。在治疗3个月后，tofersen 100 mg治疗组患者（n=10）SOD1浓度降低36%，安慰剂组（n=12）为3%。
探索性指标显示，与安慰剂相比，ALS功能评分量表修订版（ALSFRS-R）测得的相关临床指标下降减缓，手持式测力器（handheld dynamometer）测得的肺活量和肌力下降呈减缓趋势。以48分制评分（48-point scale）时，第85天ALSFRS-R评分较基线的变化值为：tofersen 100 mg组-1.19；安慰剂组5.63。
目前，3期VALOR研究正在进行中，旨在评估tofersen相较安慰剂在成人SOD1-ALS患者中的疗效和安全性。
渤健副总裁兼神经肌肉领域研发负责人Toby Ferguson博士说：“通过评估特定人群中经过验证的靶标（如SOD1），我们相信可以更快地确定这种破坏性疾病的治疗策略。渤健致力于进一步推动ALS研究，努力为患者带来有效疗法。”
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料:
[1] The New England Journal of Medicine Publishes Final Results from Phase 1/2 Study of Tofersen for a Genetic Form of ALS. Retrieved 2020-07-09, from GlobeNewswire.
图片来源：Unsplash
2020年7月8日，渤健（Biogen）宣布，已在《新英格兰医学杂志》发表了其治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的潜在疗法tofersen（BIIB067）在1/2期研究中的积极结果。研究结果表明，tofersen具有治疗超氧化物歧化酶1基因（SOD1）突变型ALS（SOD1-ALS）的潜力。
ALS是一种主要累及大脑皮质、脑干和脊髓运动神经元的神经系统变性疾病，临床上表现为骨骼肌肉萎缩和无力，患者可因呼吸麻痹而死亡。ALS在欧洲及美国年发病率约为2/10万～3/10万。新闻稿指出，约有2％的ALS病例为SOD1基因突变引发。Tofersen是一种反义寡核苷酸（ASO），可与编码SOD1的mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。渤健已自Ionis Pharmaceuticals公司获得了tofersen的开发许可。
这项1/2期研究是一项随机、安慰剂对照、单剂量和多剂量递增研究，评价了tofersen治疗SOD1-ALS患者的安全性、药代动力学、药效学和探索性疗效终点。在多剂量递增（MAD）部分研究中，SOD1-ALS受试者被随机分配接受12周不同剂量tofersen（20 mg、40 mg、60 mg或100 mg）或安慰剂治疗。
本研究MAD部分的主要目的是评价tofersen的安全性、耐受性和药代动力学。接受1剂或多剂tofersen治疗的患者（n=38）最常报告的不良事件为头痛、治疗后疼痛（procedural pain）、腰椎穿刺后综合征和跌倒。
研究的次要结局指标是脑脊液（CSF）SOD1蛋白浓度较基线的变化。在治疗3个月后，tofersen 100 mg治疗组患者（n=10）SOD1浓度降低36%，安慰剂组（n=12）为3%。
探索性指标显示，与安慰剂相比，ALS功能评分量表修订版（ALSFRS-R）测得的相关临床指标下降减缓，手持式测力器（handheld dynamometer）测得的肺活量和肌力下降呈减缓趋势。以48分制评分（48-point scale）时，第85天ALSFRS-R评分较基线的变化值为：tofersen 100 mg组-1.19；安慰剂组5.63。
目前，3期VALOR研究正在进行中，旨在评估tofersen相较安慰剂在成人SOD1-ALS患者中的疗效和安全性。
渤健副总裁兼神经肌肉领域研发负责人Toby Ferguson博士说：“通过评估特定人群中经过验证的靶标（如SOD1），我们相信可以更快地确定这种破坏性疾病的治疗策略。渤健致力于进一步推动ALS研究，努力为患者带来有效疗法。”
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料:
[1] The New England Journal of Medicine Publishes Final Results from Phase 1/2 Study of Tofersen for a Genetic Form of ALS. Retrieved 2020-07-09, from GlobeNewswire.
图片来源：Unsplash
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