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科学家发现阿尔茨海默病保护基因并开发快速药物检测平台

伦敦玛丽女王大学(Queen Mary University of London)领导的一项研究发现,一种基因可以自然抑制人脑细胞中阿尔茨海默病的症状。科学家们还开发了一种新的快速药物筛选系统,可能用于治疗延缓或预防这种疾病。

在临床试验中测试老年痴呆症药物的主要挑战是参与者需要有症状。但一旦人们出现症状,治疗通常就太迟了,无法产生显著效果,因为许多脑细胞已经死亡。

目前测试潜在预防性治疗的唯一方法是确定患老年痴呆症风险较高的受试者,并观察治疗是否能阻止其发病。这包括患有唐氏综合症(DS)的人,他们一生中有大约70%的机会患上老年痴呆症。这是因为它们携带的额外的21号染色体包含淀粉样前体蛋白的基因,而淀粉样蛋白在过量或突变时会导致早期阿尔茨海默氏症。

在这项发表在《自然》杂志《分子精神病学》上的研究中,研究人员从患有DS的人身上收集了毛细胞,并对它们进行了重新编程,使其成为干细胞,然后在培养皿中被引导成脑细胞。

在这些脑样细胞中,研究人员发现类似阿尔茨海默氏症的病理学发展迅速,包括阿尔茨海默氏症进展的标志性三重征——淀粉样斑块样病变、进行性神经元死亡和神经元内一种名为TAU的蛋白异常积聚。

“了不起的成就”

首席研究员,来自玛丽女王的布利扎德研究所的迪恩·尼耶蒂奇教授评论说:“这项工作代表了一项了不起的成就,因为这是第一个基于细胞的系统,它具有阿尔茨海默病的全部三种病理学,没有任何人工基因过度表达。这一系统为筛选新药开辟了前景,目的是在神经元死亡开始之前延缓甚至预防阿尔茨海默氏症。”

研究人员表明,该系统可以作为早期预防性药物检测平台。他们服用了两种已知能抑制β-淀粉样蛋白生成的药物,并在这些脑细胞上进行了测试,结果在六周内证明了它们能够阻止阿尔茨海默病的发病。

尽管这两种特殊的药物由于其他原因未能通过临床试验,因此不适合治疗老年痴呆症,但研究小组证明了该系统可用于任何药物复合物的原理性证据,并在6周内证明了该系统是否有进一步研究的潜力。

研究小组还发现了一种自然功能的阿尔茨海默氏症抑制基因(BACE2基因)存在的证据。与癌症中的肿瘤抑制基因的作用方式相似,该基因活性的增强有助于预防/减缓人类大脑组织中的阿尔茨海默氏症,并可能在未来作为一种生物标记物来确定人们患这种疾病的风险,或通过增强其作用作为一种新的治疗方法。

关于康民国际医院

康民国际医院(Bumrungrad International Hospital)成立于 1980 年,近 40 年来一直提供世界级医疗服务,向广大国际患者给予支持,是名符其实的全球先驱。医院位于国际大都会、享有“天使之城”美誉的泰国曼谷市中心,这里也以热情的待客之道和独具风味的美味佳肴而闻名。康民是一家得到国际认可的多专科医院,1989 年在泰国证券交易所挂牌上市。

康民国际医院是亚洲首家荣获JCI认证的世界顶级医疗机构,拥有270间诊疗室、580张病床和30多个专科中心。由美国专家带领的国际医疗管理团队,拥有1300多位受过欧美培训并获得国际认证的执业医师,提供诊断、治疗和护理等一站式服务。作为东南亚规模数一数二的私立医院,每年康民医院吸引了超过130万次来此就诊,其中有超过52万人次是来自190多个国家和地区的国际病人(美国,日本,阿联酋位居前3名)。

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