【治疗戈谢病！天泽云泰基因替代疗法获认定】#医趋势超话# #天泽云泰# #FDA# #戈谢病#

10月24日，天泽云泰宣布，其自主研发的基因替代疗法VGN-R08b被美国FDA授予治疗神经病变型戈谢病的罕见儿科疾病认定（RPDD）。这也是天泽云泰第二个获得FDA RPDD认定的基因治疗产品。此前，该公司另一款代号为VGM-R02b的产品已于2022年5月获得FDA RPDD认证，用于治疗戊二酸血症I型。

戈谢病是常染色体隐性遗传病，为溶酶体贮积病。在中国，该病已被纳入《第一批罕见病目录》。戈谢病主要分为非神经病变型（I型）及神经病变型（Ⅱ型及Ⅲ型）。该病由于葡萄糖脑苷脂酶基因（GBA）突变导致机体葡萄糖脑苷脂酶（GCase）活性缺乏，造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺，甚至脑的巨噬细胞溶酶体中贮积，形成典型的贮积细胞即“戈谢细胞”，进而导致受累组织器官出现病变，并呈进行性加重。

#“美”天新药事# 2022年10月26号
医线药闻、投融药事、科技药研一网打尽！
10月25日，和誉医药的CSF-1R抑制剂ABSK021获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准可进入对腱鞘巨细胞瘤患者的关键临床III期试验。ABSK021是中国第一个自主研发并进入临床三期的CSF-1R抑制剂，同时也是中国第一个自主研发并进入临床三期的腱鞘巨细胞瘤药物。不久前该药物被CDE认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。
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【联想公布首款自主研发车计算产品】10月12日，联想旗下自有研发制造基地合肥联宝科技曝光了首款自主行驶领域控制器产品EA-R600。联想方面称，这是联宝科技自主研发的首款适用于智慧交通领域自动驾驶、自主行驶等场景的Edge AI系列产品。而这也意味着联想将在造车行业迈出具有重大意义的一步，即便并不是由联想亲自完成整车生产制造。