#罕闻药事# 【治疗骨髓增生异常综合征，口服低甲基化药物Inqovi纳入NCCN指南】
2020年11月23日，大冢（Otsuka）集团旗下Taiho Oncology公司宣布，其低甲基化获批疗法Inqovi（地西他滨+cedazuridine）35 mg/100 mg口服片剂已被纳入最新的美国国家综合癌症网络骨髓增生异常综合征（MDS）肿瘤学临床实践指南（NCCN Guidelines）。NCCN指南2a类建议指出，可考虑以口服地西他滨+cedazuridine（DEC-C）替代静脉注射地西他滨，用于治疗成人MDS患者。
具体而言，治疗指南允许以Inqovi替代静脉注射地西他滨，用于出现临床显著血细胞减少/骨髓原始细胞增加、严重贫血或移植候选的MDS患者。美国FDA于2020年7月7日批准Inqovi作为中高危MDS患者的口服低甲基化药物。今年9月，由美国30家领先癌症中心组成的联盟NCCN更新了其MDS指南。
#科普一下# MDS是由于无效造血作用引发血细胞减少的恶性克隆性异质性疾病，起源于造血干、祖细胞，并有发展为急性髓系白血病（AML）的高风险。患者多存在较高的症状负担，血细胞减少和AML等并发症是患者死亡的高风险因素。成年患者确诊时的中位年龄约为70岁，常伴多种合并症及基础疾病。MDS的儿童亚型少见，与成年人MDS表现有较大差异。本病的主要特征是骨髓衰竭和向AML转化，骨髓一系或多系病态造血，对应用铁剂、叶酸、维生素B12治疗时不出现血液学不良反应。儿童型患者几乎均存在外周血细胞减少，多为中性粒细胞、血小板减少，偶有单系减少，程度不一。
Inqovi由化疗药物地西他滨和cedazuridine构成。地西他滨是一款已经获批的DNA去甲基化药物，而cedazuridine能够抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶，避免地西他滨降解，从而使Inqovi能够通过口服方式给药。
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料:
[1] National Comprehensive Cancer Network® Adds INQOVI® (decitabine and cedazuridine) Tablets to its Clinical Practice Guidelines in Oncology for Myelodysplastic Syndromes. Retrieved 2020-11-24, from PR Newswire
图片来源：包图网
2020年11月23日，大冢（Otsuka）集团旗下Taiho Oncology公司宣布，其低甲基化获批疗法Inqovi（地西他滨+cedazuridine）35 mg/100 mg口服片剂已被纳入最新的美国国家综合癌症网络骨髓增生异常综合征（MDS）肿瘤学临床实践指南（NCCN Guidelines）。NCCN指南2a类建议指出，可考虑以口服地西他滨+cedazuridine（DEC-C）替代静脉注射地西他滨，用于治疗成人MDS患者。
具体而言，治疗指南允许以Inqovi替代静脉注射地西他滨，用于出现临床显著血细胞减少/骨髓原始细胞增加、严重贫血或移植候选的MDS患者。美国FDA于2020年7月7日批准Inqovi作为中高危MDS患者的口服低甲基化药物。今年9月，由美国30家领先癌症中心组成的联盟NCCN更新了其MDS指南。
#科普一下# MDS是由于无效造血作用引发血细胞减少的恶性克隆性异质性疾病，起源于造血干、祖细胞，并有发展为急性髓系白血病（AML）的高风险。患者多存在较高的症状负担，血细胞减少和AML等并发症是患者死亡的高风险因素。成年患者确诊时的中位年龄约为70岁，常伴多种合并症及基础疾病。MDS的儿童亚型少见，与成年人MDS表现有较大差异。本病的主要特征是骨髓衰竭和向AML转化，骨髓一系或多系病态造血，对应用铁剂、叶酸、维生素B12治疗时不出现血液学不良反应。儿童型患者几乎均存在外周血细胞减少，多为中性粒细胞、血小板减少，偶有单系减少，程度不一。
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注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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[1] National Comprehensive Cancer Network® Adds INQOVI® (decitabine and cedazuridine) Tablets to its Clinical Practice Guidelines in Oncology for Myelodysplastic Syndromes. Retrieved 2020-11-24, from PR Newswire
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