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【医保目录动态调整下,罕见病用药缘何一路“高歌猛进”?】

可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道 “罕见病并不是一个简单的患者个人问题,它是整个社会、民生的问题。”北京五加和基因科技有限公司董事长董小岩博士日前在接受21世纪经济报道采访时指出。

近年来,国家医保药品目录调整备受关注。在2021年末国家医保谈判中的一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是引爆舆论,使得罕见病群体的用药需求被大众所知悉。而可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

9月17日,国家医保局正式公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》,共343种药品正式通过形式审查。据21世纪经济报道记者梳理,其中涉及2022年6月30日前经国家药监部门批准上市,说明书适应症中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品共有19个,主要是目录外药品,其中包括治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)药物利司扑兰口服溶液用散、I型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶等。

当然,不少罕见病药物属于高值药物,年治疗费用达上百万。而国家医保基金有限并且功能定位为“保基本”,创新多样化支付保障模式对于解决罕见病支付困境将是关键。

对于高值药物进医保问题,国家医保局也表示要尽力而为、量力而行,实事求是地确定保障范围;坚持稳健可持续,将医保基金和参保群众的承受能力作为目录调整工作的基础,通过准入谈判等方式大幅降低独家药品的价格;聚焦群众基本医疗需求和临床技术进步间的平衡,提升可及性,维护公平性。

医保对罕见病用药倾斜

目前,全球已知的罕见病超过7000种。即便是在罕见病产业相对成熟的欧美市场,仍然有90%以上的疾病尚无治疗方案,有药可用的不到10%。

其中,我国有2000多万罕见病患者,每年新增患者超20万。董小岩指出,大多数罕见病是遗传病,患者面临的困境包括,疾病本身带来的痛苦、确诊后无药的绝望、国外有药国内没药的等待,以及药物进来后用不起等问题。

近年来,罕见病患者群体诊疗难题也引起了国家高度重视。2018年5月,国家卫健委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,公布了121种罕见病,包括21-羟化酶缺乏症、白化病、血友病等。

业内人士指出,该罕见病目录的出台具有里程碑意义,其不仅是官方首次以目录的形式明确了“罕见病”的定义、诊疗规范、治疗药物,还极大推动了日后罕见病领域的公众传播、患者服务、调查研究,以及相关医保政策研究。

随后,自2018年11月开始,我国政府相继发布三批临床急需境外新药名单,其中,罕见病药物达到37个,占比超50%。到2021年,37个罕见病药物品种中,已有21个获批上市。整体来看,目前至少有60种可以治疗中国《第一批罕见病目录》内疾病的药物已经在国内上市。

与此同时,近年来国家医保目录调整也将罕见病药物作为重点之一。到2020年底,已有36种药品被纳入国家医保目录。而2021年国家医保目录中,有7个罕见病用药新增进入医保。

而在日前公布的《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》中,目录外药品中有19个相关罕见病用药入围。而《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》则明确提出“鼓励研发申报罕见病治疗药品”。实际上,早在今年启动医保目录调整工作时,国家医保局就明确,医保目录会向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。

此次,武?入围的两款罕见病药物分别为防遗传性?管性水肿的拉那利尤单抗注射液,1型戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶α;赛诺菲有4款产品入围,包括治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶α、法布雷病的注射用阿加糖酶β、黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液、戈谢病的注射用伊米苷酶等。

此外,协和发酵麒麟(中国)制药有限公司治疗低磷性佝偻病的布罗索尤单抗注射液,诺华治疗多发性硬化的奥法妥木单抗注射液,渤健治疗多发性硬化症的富马酸二甲酯肠溶胶囊也在名单上。

而本土药企也开始力推罕见病药物进医保。如诺爱药业治疗黏多糖贮积症II型的艾度硫酸酯酶?注射液,广州兆科联发医药研发治疗肌萎缩侧索硬化的利鲁唑口服混悬液,汉光药业治疗酪氨酸血症I型的尼替西农胶囊,兆科药业治疗尿素循环障碍的苯丁酸钠颗粒,万邦德制药治疗重症肌无力的石杉碱甲注射液,恒邦药业治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液等。

如何突破罕见病药物支付困境?

罕见病药物在医保谈判中一路“高歌猛进”离不开国家的支持与重视。

董小岩指出,国家对罕见病用药的重视,将更好地帮助罕见病患者解决用药、治疗等问题。实际上,目前我国罕见病用药还存在一些待解决的问题,如罕见病种类太多,目前在研的孤儿药品种相对较少;其次是费用太高,对很多患者而言负担不轻。

近年来随着政策支持,罕见病治疗药物,尤其是罕见病基因治疗药物领域迅速发展。但不可否认的是,国内罕见病用药的可及性依然很低。

其中,价格是主要影响因素之一。目前我国罕见病用药市场以外资药物占主导,其价格异常昂贵,例如治疗SMA的基因药Zolgensma的价格是212.5万美元/人的单次治疗费用,合计人民币达1380万,面对如此高昂的药价,普通患者只能望而却步。

在董小岩看来,将罕见病药物纳入医保目录有助于缓解患者用不起药的问题。“根据我国人口工资收入、社会支付能力的分析,理论上,绝大多数患者家庭客观上是需要国家医保支持和承担大部分支付的,患者家庭需要支付的是小头。”

但目前医保基金有限,商业保险等创新支付保障模式对于解决罕见病高值用药支付困境很关键。比如,国家鼓励地方积极探索创新罕见病医疗保障模式,通过建立罕见病专项基金、大病医保、政策性商业保险、医疗救助等方式,化解部分罕见病患者用药贵的困境。同时,地方罕见病医疗保障模式的实践,也为罕见病立法提供了参考。

针对相关罕见病用药支付困境,各地都在探索可行的落地保障模式,目前也已经拥有多个落地经验。

据21世纪经济报道记者了解,在浙江、江苏等地,采取的便是专项基金模式。以江苏省为例,去年7月,戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等超罕见病病种被纳入了江苏省医保报销范围。符合条件者最高可获得90%的报销比例,大大减轻了患者和家庭的用药负担;此外,山东采取的是大病保险,配合惠民保、商保、企业援助,即1+N多层次保障模式,探索实行了针对罕见病患者的特殊用药保障制度。

中山大学附属第一医院东院院长、神经科黄海威教授对21世纪经济报道记者指出,在支付保障方面,1+N多方的保障模式非常必要。“有些基本医保可以做支撑,但是还要有针对罕见病的专项支付方式,配合社会各种公益组织、个人、商保方面的支持。如果一方支付难以维系,多方模式很重要。”

#沈阳疫情# 【沈阳通报最新疫情防控情况 9月16日区域全员核酸检测结果均为阴性】9月17日,市卫健委、市疾控中心通报了最新疫情防控情况。2022年9月16日0时至24时,我市无新增本土新冠肺炎确诊病例,无新增本土新冠病毒无症状感染者。

一、目前工作情况

一是快速度阻断传播链条。卫健(疾控)、公安、工信“三公(工)”流调队伍持续加大流调溯源工作力度,紧紧围绕阳性感染者行动轨迹和活动范围,依托大数据手段,开展密切接触者、次级密切接触者和涉疫场所暴露人员的再排查、再追踪、再核实,第一时间落实闭环转运、隔离医学观察、核酸检测等管控措施,严格做到应查尽查、应隔尽隔、应隔快隔、不漏一人。截至9月17日16时,3名阳性感染者关联的密切接触者153人、次级密切接触者1046人,已全部落实了分级管控措施。

二是严格风险区域管控。落实《新型冠状病毒肺炎防控方案(第九版)》,按照高风险区“足不出户、上门服务”,中风险区“人不出区、错峰取物”,低风险区“个人防护、避免聚集”的要求,对我市已划定的高、中、低风险区从严落实人员摸排、健康监测、核酸检测等分类管控措施,坚决防止疫情外溢。

三是对涉疫场所进行严格管控,实施终末消毒。截至9月17日16时,根据流行病学调查结果及感染者的行动轨迹,累计划定疫点12个,已全部完成终末消毒,累计完成终末消毒面积达5730平方米。环境核酸采集样品数1850份,其中阴性1842份,阳性8份。

四是开展核酸检测工作。根据我市当前疫情防控形势,按照市疫情防控指挥部要求,9月16日全市开展区域全员核酸检测工作,截至9月17日8时30分,累计检测696.5万人,检测结果均为阴性。9月17日6时我市开展新一轮区域全员核酸检测工作,共设置核酸检测点位7171个,采样台数9247台,投入核酸采样医务人员12190人次。截至9月17日18时,累计采样684.5万人,累计检测265.8万人,检测结果均为阴性,其余结果待回报。

为进一步加强新冠病毒核酸采样质量管理,提高核酸采样的规范性和准确性,将通过自觉接受社会监督、开展自查自检、持续督导、建立追踪机制等方式,确保核酸采样质量。各地区核酸采样点要在显著位置张贴咽拭子采集标准、单位名称、人员姓名、检测机构名称、监督电话等内容,设置核酸采样点统一编号,接受社会监督。对投诉较多、群众反映不好的采样人员予以更换,并对采样人及所属单位予以处罚。存在采样不规范等问题的采样人员将重新培训,考核合格后方可再次参加核酸采样工作。各地区、各单位加强对采样人员的组织管理,高度重视核酸采样工作,按照“谁派遣、谁负责”的原则,建立自查、自检制度,及时发现本辖区、本单位内采样不规范现象,及时整改。

沈阳市卫生健康委员会将持续开展核酸采样督导工作,选派100名监督员,以“四不两直”方式每天对全市所有核酸检测点位公示内容、采样质量、采样点的组织管理等情况进行抽查,发现问题将全市通报。

同时,大规模核酸检测期间,向承担任务的检测机构派驻临床检验质控专家,对实验室工作进行全程监督并记录。对于假阳性,我委将追踪调查,若为实验室操作不当导致,将追究相关人员责任。医学检验实验室要安装视频监控设备,全程记录重点环节,影像资料至少保存一个月备查。对存在未开展室内质控、在核酸检测中弄虚作假、使用未经培训合格的专业技术人员等情形的核酸检测机构,将依法依规从严处理,责令其停止核酸检测服务或者吊销其医疗机构执业许可证。

二、疾控专家的健康提醒

当前,国内新冠肺炎疫情呈现点多面广、局部多发态势,疫情防控形势严峻复杂。为坚决贯彻落实“外防输入、内防反弹”的总策略和“动态清零”总方针,尽快阻断疫情的传播和蔓延,沈阳市疾控中心提醒广大市民朋友:

一是严格遵守防疫规定。密切关注官方发布的疫情通告,不信谣、不传谣、不造谣,对无法甄别真伪的疫情信息不转发、不传播。严格遵守疫情防控规定,主动减少聚集性活动。提倡各类社会组织通过线上方式举办会议、培训等活动。

二是主动及时参加核酸检测。核酸检测是发现新冠病毒感染的最有效手段,请大家密切关注属地核酸检测安排,及时就近高质量完成核酸检测,重点行业、重点场所从业人员必须严格按照要求的频次进行核酸检测,超过48小时未做核酸检测的人员限制进入公共场所。

三是持续增强个人防护意识。鉴于奥密克戎变异株BA.2.76传染性更强,同住、同餐、同行、同事、同学、同乘(电梯、交通工具)、同伴、同游、同工、同厕都有可能被传染,请务必做好个人防护。科学佩戴口罩,勤洗手、常消毒、多通风、用公筷,避免在通风不良、空间密闭的场所长时间停留。一旦出现发热、咳嗽、乏力等症状,在做好个人防护的前提下,立即到医疗机构发热门诊就诊,就医途中避免乘坐公共交通工具。

四是积极完成新冠疫苗全程接种工作。接种新冠病毒疫苗是预防新冠肺炎最经济、最有效的办法,也是每一位公民应尽的义务和责任。请广大群众积极配合完成新冠病毒疫苗的全程接种,特别是无接种禁忌症的3-11岁儿童和60岁以上老年人。18岁及以上人群已完成2剂次新冠疫苗接种且满6个月的,请尽快进行1剂次加强免疫接种。

上下同欲者胜,同舟共济者兴。让我们携手继续努力,当好个人健康第一责任人,保护好自己,呵护好家人,守护好家园,共同筑就更加牢固的疫情防控屏障,全面打赢这场疫情防控歼灭战!保护自己,保卫城市,爱城如家、护城如家。

指尖沈阳、沈报全媒体记者 刘东

#简阳播报# 【疫情最新形势如何?全员核酸检测期间是否需要继续居家?这场发布会重点聚焦→】关注市政府新闻办新闻发布会

9月4日晚,成都市举行疫情防控工作新闻发布会。成都市人民政府副秘书长、市卫健委主任杨小广,市委社治委副主任李军 ,市经信局副局长朱健,市商务局副局长李晓勇,通报当前疫情防控工作的最新情况,并回答记者提问。

近三天日新增病例维持在120—160人 ,较前期有所下降,疫情进入平台期

会上,市卫健委主任杨小广通报:9月3日0—24时,我市新增本土确诊病例72例,其中2例为省外来(返)蓉闭环管理人员。新增本土无症状感染者52例,其中4例为省外来(返)蓉闭环管理人员。8月12日以来,全市累计报告本土病例1332例,其中确诊952例,无症状感染者380例。我市新增感染者人数自8月26日开始呈现上升趋势,近三天日新增病例数维持在120—160人之间,较前期有所下降,目前疫情进入平台期。

坚持“非必要不离蓉” ,请市民继续按要求完成3轮全员核酸检测

会上,杨小广表示:自9月1日18时以来,在广大市民的大力支持和积极配合下,全体居民原则居家,并完成了3轮全员核酸检测工作,3轮采样分别达到1931万、2000万和2012万人,近3日全市单日新增阳性病例数有所下降,核酸检测社会面检出阳性病例有所减少,为跑赢病毒、阻断疫情传播链赢得了宝贵时间。但可以看到,我市单日新增阳性病例数依然在100例以上,社会面尚未清零。我市疫情防控正处在关键期,防控措施仍不能松懈。

经国家、省、市专家联合研判,市疫情防控指挥部决定,自2022年9月5日0时至9月7日24时,在全市范围内继续开展全员核酸检测,全市人员按照“应检必检”要求,完成3轮全员核酸检测;坚持“非必要不离蓉”,确需离蓉的须持24小时内核酸检测阴性证明;全市学校、幼儿园暂缓返校,实行在线教育;校外培训机构暂停线下培训活动。

新津区、邛崃市逐步有序恢复正常生产生活秩序,其他区(市)县居民原则居家,非本小区居民不得进入

会上,杨小广介绍,综合考虑新津区、邛崃市多日未出现阳性病例,疫情风险减小,新津区、邛崃市在科学评估本辖区疫情防控形势基础上,逐步有序恢复正常生产生活秩序,外出和上岗须凭24小时内核酸检测阴性证明,相关社会面防控措施请关注两地通告。

除新津、邛崃之外的其他区(市)县继续按照《成都市新型冠状病毒肺炎疫情防控指挥部关于在全市开展全员核酸检测的通告》(2022年第5号)规定执行防控措施,居民原则居家,非本小区居民不得进入;农村地区严格控制人员出入,外来人员必须报备;每户居民每天可安排1人凭24小时内核酸阴性证明外出1次就近采买生活物资。有外出就医和其他特殊需求的居民,经居住地社区同意可以出入小区。

彭州市等连续多日无新增病例的区(市)县 ,综合考虑仍实施社会面防控

杨小广介绍,近几日,也有像彭州市等区(市)县连续多日无新增病例,但综合考虑交通、物流、农贸等复杂形势,为防止疫情反弹,仍实施社会面防控。后期,市指挥部会根据疫情防控情况动态调整。

成都市将如何进一步做好全市生活物资保供工作?

会上,市商务局副局长李晓勇介绍,本次成都市开展全员核酸检测以来,按照市疫情防控指挥部安排部署,我们迅速启动相关应急保供方案,加强市场监测预警和运行调度,全力保障全市生活物资供应。目前,全市生活必需品市场供应充足、总体平稳有序。下一步,将着力从三个方面做好工作。

一是进一步丰富市场供应。针对前期出现的生鲜农产品短暂抢购情况,引导组织我市批发市场、农贸市场、生鲜超市和电商平台等加大生鲜农产品直采、直购和调运力度,加强与省外、市外蔬菜产区的沟通衔接,建立完善企业基地联供联储机制,增加省外市外蔬菜上市品种和数量,丰富全市生鲜农产品市场供应。

二是进一步畅通销售渠道。加强上下游企业产销对接,拓宽货源渠道,增加粮油、肉菜和蛋奶等生活必需品企业库存数量。在符合疫情防控要求的情况下,全力推动全市重点保供企业48个配送中心、6000多个营业门店、300多个电商配送站点(前置仓)正常营业,组织保障近5万名网购配送人员参与“最后一公里”配送,全力保障全市生活必需品销售稳定、货源充足、价格平稳。

三是进一步细化保供措施。继续落实好市场应急保供相关方案,密切关注市场供应情况,及时掌握市场消费需求,细化完善相关措施,用心用情做好全市生活必需品保供工作,更好地满足广大市民生活需求。

从五个方面做好工业企业的疫情防控和闭环生产工作

会上,市经信局副局长朱健介绍,本轮全员核酸检测以来,全市经信系统按照市疫情防控总体部署,认真落实《应对疫情工业企业稳产保产闭环生产工作指南》要求,部分工业企业启动闭环生产模式,在各区(市)县、企业的共同努力下,闭环生产企业总体运行平稳有序。

下一步,将按照成都市新型冠状病毒肺炎疫情防控指挥部9月4日通告要求,进一步压紧压实责任,从五个方面做好工业企业的疫情防控和闭环生产工作。

一是督促指导工业企业严格服从属地疫情防控指挥部的统一管理,分类有序做好疫情防控和企业生产工作。

二是严格执行《应对疫情工业企业稳产保产闭环生产工作指南》,压实属地、部门、单位、个人四方责任,落实工作指挥体系到位、制度规范到位、防疫物资准备到位、生活保障到位、人员培训到位、应急处置措施到位“六到位”要求。

三是组织做好企业员工换班工作,对返家员工实施闭环“点对点”转运后,将其纳入社区管理。对进入闭环生产的员工,要求提供3天24小时核酸阴性证明,且没有中高风险地区旅居史。

四是加强闭环企业动态调整。按照申请、审核流程严格闭环企业准入,对不符合“六到位”要求的企业撤销闭环生产资格。

五是严格“白名单”企业管理。倡导“防疫泡泡”等闭环生产模式,严格落实“卫生健康官”制度,强化车辆和人员出入管理,确保不出安全事故、不出疫情、不出舆情。

我们将进一步深化专员专班服务制度,27个防疫专班坚守一线,会同区(市)县一道,共同做好工业企业疫情防控和闭环生产服务,确保“疫情要防住、经济要稳住、发展要安全”。

疫情防控正处于十分关键的时期 ,呼吁市民朋友继续保持警惕

杨小广介绍,在未来的三天中,将始终与市民朋友站在一起,竭尽全力为市民朋友做好生活、就医等保障。同时,我们将通过12345热线等各种渠道收集市民朋友的诉求和意见,持续为市民朋友分忧解惑。

目前,我市的疫情防控正处于十分关键的时期。我们呼吁市民朋友继续保持警惕,希望广大市民朋友主动落实疫情防控要求,坚持做好勤洗手、戴口罩、常通风、公筷制、“一米线”、咳嗽礼仪、清洁消毒等防疫基本行为,继续配合全市开展的核酸检测、隔离管控等防疫措施,守护自身健康安全。

今天的不便,是为了明天的更方便。面对目前严峻的疫情防控形势,我们相信,在国家工作组的有力指导下,在省委、省政府的坚强领导下,在市民朋友的默默支持下,我们一定能够心手相牵战胜病毒,一定能用双手和汗水守护成都。

支持抗疫 作为市民请您这样做

会上,市委社治委副主任李军表示,高风险区内的市民朋友,请继续严格执行“足不出户、上门服务”,切忌人员外出流动,我们将竭尽全力保障大家的基本生活、物资和就医需求;中风险区内的市民朋友,请继续严格执行“人不出区、错峰取物”,落实好个人防护措施,按照工作人员的提示引导,每天每户安排1人,“分时有序、分区限流”,到小区内指定区域无接触式领取网购物品;低风险区内的市民朋友,请继续做好“个人防护,避免聚集”,减少外出、不聚集、不扎堆,外出时做好个人防护。

在此,特别提醒大家,要做好自我和家人的健康监测,保证规律作息,丰富居家生活,坚持适量运动,保持心情愉悦。同时,密切关注本区域发布的核酸检测时间,按所在街镇、社区通知,分时段有序参加核酸检测并做好个人防护,检测完毕立即回家、不要在小区逗留扎堆。检测期间要听从社区、小区工作人员引导,严格落实1米间距、全程佩戴口罩,共同维护现场秩序,确保核酸检测快速有序。

最后,李军表示,短暂的“静”是为了更快的“动”,只要每位市民朋友当好自己的健康第一责任人,就能以“空间”换“时间”,达到疫情防控“以快制快”“动态清零”“决战决胜”的目标。(成都发布)


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