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【医保目录动态调整下,罕见病用药缘何一路“高歌猛进”?】

可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道 “罕见病并不是一个简单的患者个人问题,它是整个社会、民生的问题。”北京五加和基因科技有限公司董事长董小岩博士日前在接受21世纪经济报道采访时指出。

近年来,国家医保药品目录调整备受关注。在2021年末国家医保谈判中的一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是引爆舆论,使得罕见病群体的用药需求被大众所知悉。而可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

9月17日,国家医保局正式公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》,共343种药品正式通过形式审查。据21世纪经济报道记者梳理,其中涉及2022年6月30日前经国家药监部门批准上市,说明书适应症中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品共有19个,主要是目录外药品,其中包括治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)药物利司扑兰口服溶液用散、I型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶等。

当然,不少罕见病药物属于高值药物,年治疗费用达上百万。而国家医保基金有限并且功能定位为“保基本”,创新多样化支付保障模式对于解决罕见病支付困境将是关键。

对于高值药物进医保问题,国家医保局也表示要尽力而为、量力而行,实事求是地确定保障范围;坚持稳健可持续,将医保基金和参保群众的承受能力作为目录调整工作的基础,通过准入谈判等方式大幅降低独家药品的价格;聚焦群众基本医疗需求和临床技术进步间的平衡,提升可及性,维护公平性。

医保对罕见病用药倾斜

目前,全球已知的罕见病超过7000种。即便是在罕见病产业相对成熟的欧美市场,仍然有90%以上的疾病尚无治疗方案,有药可用的不到10%。

其中,我国有2000多万罕见病患者,每年新增患者超20万。董小岩指出,大多数罕见病是遗传病,患者面临的困境包括,疾病本身带来的痛苦、确诊后无药的绝望、国外有药国内没药的等待,以及药物进来后用不起等问题。

近年来,罕见病患者群体诊疗难题也引起了国家高度重视。2018年5月,国家卫健委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,公布了121种罕见病,包括21-羟化酶缺乏症、白化病、血友病等。

业内人士指出,该罕见病目录的出台具有里程碑意义,其不仅是官方首次以目录的形式明确了“罕见病”的定义、诊疗规范、治疗药物,还极大推动了日后罕见病领域的公众传播、患者服务、调查研究,以及相关医保政策研究。

随后,自2018年11月开始,我国政府相继发布三批临床急需境外新药名单,其中,罕见病药物达到37个,占比超50%。到2021年,37个罕见病药物品种中,已有21个获批上市。整体来看,目前至少有60种可以治疗中国《第一批罕见病目录》内疾病的药物已经在国内上市。

与此同时,近年来国家医保目录调整也将罕见病药物作为重点之一。到2020年底,已有36种药品被纳入国家医保目录。而2021年国家医保目录中,有7个罕见病用药新增进入医保。

而在日前公布的《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》中,目录外药品中有19个相关罕见病用药入围。而《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》则明确提出“鼓励研发申报罕见病治疗药品”。实际上,早在今年启动医保目录调整工作时,国家医保局就明确,医保目录会向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。

此次,武?入围的两款罕见病药物分别为防遗传性?管性水肿的拉那利尤单抗注射液,1型戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶α;赛诺菲有4款产品入围,包括治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶α、法布雷病的注射用阿加糖酶β、黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液、戈谢病的注射用伊米苷酶等。

此外,协和发酵麒麟(中国)制药有限公司治疗低磷性佝偻病的布罗索尤单抗注射液,诺华治疗多发性硬化的奥法妥木单抗注射液,渤健治疗多发性硬化症的富马酸二甲酯肠溶胶囊也在名单上。

而本土药企也开始力推罕见病药物进医保。如诺爱药业治疗黏多糖贮积症II型的艾度硫酸酯酶?注射液,广州兆科联发医药研发治疗肌萎缩侧索硬化的利鲁唑口服混悬液,汉光药业治疗酪氨酸血症I型的尼替西农胶囊,兆科药业治疗尿素循环障碍的苯丁酸钠颗粒,万邦德制药治疗重症肌无力的石杉碱甲注射液,恒邦药业治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液等。

如何突破罕见病药物支付困境?

罕见病药物在医保谈判中一路“高歌猛进”离不开国家的支持与重视。

董小岩指出,国家对罕见病用药的重视,将更好地帮助罕见病患者解决用药、治疗等问题。实际上,目前我国罕见病用药还存在一些待解决的问题,如罕见病种类太多,目前在研的孤儿药品种相对较少;其次是费用太高,对很多患者而言负担不轻。

近年来随着政策支持,罕见病治疗药物,尤其是罕见病基因治疗药物领域迅速发展。但不可否认的是,国内罕见病用药的可及性依然很低。

其中,价格是主要影响因素之一。目前我国罕见病用药市场以外资药物占主导,其价格异常昂贵,例如治疗SMA的基因药Zolgensma的价格是212.5万美元/人的单次治疗费用,合计人民币达1380万,面对如此高昂的药价,普通患者只能望而却步。

在董小岩看来,将罕见病药物纳入医保目录有助于缓解患者用不起药的问题。“根据我国人口工资收入、社会支付能力的分析,理论上,绝大多数患者家庭客观上是需要国家医保支持和承担大部分支付的,患者家庭需要支付的是小头。”

但目前医保基金有限,商业保险等创新支付保障模式对于解决罕见病高值用药支付困境很关键。比如,国家鼓励地方积极探索创新罕见病医疗保障模式,通过建立罕见病专项基金、大病医保、政策性商业保险、医疗救助等方式,化解部分罕见病患者用药贵的困境。同时,地方罕见病医疗保障模式的实践,也为罕见病立法提供了参考。

针对相关罕见病用药支付困境,各地都在探索可行的落地保障模式,目前也已经拥有多个落地经验。

据21世纪经济报道记者了解,在浙江、江苏等地,采取的便是专项基金模式。以江苏省为例,去年7月,戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等超罕见病病种被纳入了江苏省医保报销范围。符合条件者最高可获得90%的报销比例,大大减轻了患者和家庭的用药负担;此外,山东采取的是大病保险,配合惠民保、商保、企业援助,即1+N多层次保障模式,探索实行了针对罕见病患者的特殊用药保障制度。

中山大学附属第一医院东院院长、神经科黄海威教授对21世纪经济报道记者指出,在支付保障方面,1+N多方的保障模式非常必要。“有些基本医保可以做支撑,但是还要有针对罕见病的专项支付方式,配合社会各种公益组织、个人、商保方面的支持。如果一方支付难以维系,多方模式很重要。”

#喜迎二十大# 【“我们对这里未来的发展非常看好”——中国(河北)自由贸易试验区大兴机场片区廊坊区域设立3周年记】3年来,中国(河北)自由贸易试验区大兴机场片区廊坊区域新增内资企业1794家,新增外资企业14家,实现进出口1.63亿元,实际利用外资入统1.33亿美元。临空经济区累计开工产业项目51个,总投资674.8亿元,其中自贸试验区大兴片区廊坊区域落地项目11个,投资规模138.66亿元。
在建重点项目工地上,塔吊高悬,机器声不绝于耳,往来的工人挥汗如雨;
综合保税区海关通道,满载货物的集装箱车辆经过智能识别排队驶入;
政务服务中心大厅里,工作人员耐心为区内企业办理入驻后一应事宜……
这是中国(河北)自由贸易试验区大兴机场片区廊坊区域里普通的一天,3年来的每一天,也都是这样有序而忙碌。
2019年8月31日,中国(河北)自由贸易试验区大兴机场片区挂牌成立,总面积19.97平方公里,位于北京大兴国际机场临空经济区航空物流区起步区范围内,其中廊坊区域占10平方公里。
彼时,那里还是一片荒凉。3年来,自贸试验区大兴片区廊坊区域新增内资企业1794家,新增外资企业14家,实现进出口1.63亿元,实际利用外资入统1.33亿美元。临空经济区累计开工产业项目51个,总投资674.8亿元,其中自贸试验区大兴片区廊坊区域落地项目11个,投资规模138.66亿元。

●汇聚合力、集聚动能,打造协同发展示范样板

9月1日,在北京大兴国际机场综合保税区(以下简称“大兴机场综保区”)河北侧3号主卡口,几辆满载货物的大型集装箱车辆依次通过——这是诚融科技有限公司从世界各国进口的红酒。
“几乎每天都有我们的货柜进关,我们累计与20多个主要葡萄酒产酒国的500余家知名企业建立了战略合作伙伴关系。”诚融科技有限公司董事长姚振海介绍。
诚融科技的母公司——北京挖玖电子商务有限公司是全国葡萄酒进口量最大的企业,是国内跨境酒水B2B贸易平台,通过直接对接海外酒庄,利用跨境供应链和仓储物流,为海外酒庄和国内酒水经销渠道搭建供需平台。
“大兴机场综保区同时享有北京市、河北省两地自贸试验区政策,对企业有巨大的吸引力。依托大兴机场联通全世界,在这里外贸企业可以实现所有商业模式,我们对这里未来的发展非常看好!”姚振海说,他们还计划在自贸试验区大兴片区廊坊区域建一个12万至15万平方米的葡萄产业基地作为集团总部中心,逐步把集团全球业务向综保区迁移。
作为我国首个跨省级行政区域设立的自贸试验区片区,中国(河北)自由贸易试验区大兴机场片区在双方共同成立的推进工作领导小组指导下,坚持一体规划、一体建设、一体管理,推动联动机制创新,汇聚加快发展合力,打造京津冀协同发展的示范样板。
自贸试验区中设有4.35平方公里的大兴机场综保区,于2022年4月25日正式运行,并创新实施“一个海关监管机构全权负责,一个管委会统筹管理,一个平台统筹运营、分建统管、协商分配”的跨省市运营管理新机制。京冀两地共同引进了保税物流、保税服务、保税研发、保税加工等领域30余个外向型发展项目,并就项目未来的发展配套达成了统一的管理思路。
第一届北京大兴国际机场临空经济区京冀联合推介会、第四届中国国际临空经济区发展高端会议、临空经济区第二届全球招商伙伴大会……自贸试验区成立以来,大兴机场片区廊坊区域和大兴区域联合举办了一系列招商活动,提升了对外整体影响力,吸引了海内外大批投资者的关注。
9月2日,在华芯无限航空亚太地区航材保障中心项目现场,4栋高标准物流仓储中心正在施工中。该项目旨在打造高标准的航材仓储物流中心、新零售供应链管理中心、中央智能分拨中心、互联网物流中心等。
“这4栋仓库全部为两层,每栋总高度22.5米,目前正在进行楼面混凝土浇筑,工程整体进度已完成55%。”项目经理王小松介绍,这是自贸试验区大兴片区廊坊区域较早开工的项目之一,预计明年4月底建成投产。
目前,在这片区域中,熙麦(廊坊)智联网航空供应链项目、国药科技城·医药供应链CSO中心项目、华芯无限航空亚太地区航材保障中心项目等一批高端高新项目正在建设,产业集聚效应逐步明显,发展能级进一步提升。
●改革破题、创新探路,集中释放硬核红利

8月31日,洛兮医疗科技有限公司正式签约落户自贸试验区大兴片区廊坊区域。“事实上,8月20日就已经在廊坊这边注册了公司,距离8月初双方第一次见面不到20天,我们就敲定了合作!”洛兮公司执行董事、总经理吴柏旭说。
洛兮医疗科技有限公司依托中科院等国内外知名机构开展生命科技相关领域的研究,目前肿瘤基因检测和感染基因检测业务年度收入超2亿元,业务布局全国400余家医院,技术水平位列国际国内第一梯队。
“我们看重大兴片区的区位优势和自贸试验区的优惠政策,计划把公司基因检测的北方业务中心落在这里,未来还将在这里建立全国新药物的研发总部。”吴柏旭介绍,公司正在着手筹划厂房装修,预计春节前投产。
“以商招商,随着国亦生科、武汉光谷等龙头生物医药企业的入驻,生命健康板块目前已吸引十几家上下游相关企业落户,集群效应明显。”河北临空集团有限公司副总经理耿少林介绍,自贸试验区重点发展航空物流、航空科技、生命健康等产业。
“在洽谈过程中我们了解到,许多北京外迁医药研发类企业想在这里孵化、中试,他们最大的诉求是借助自贸试验区的优惠政策,实现落地快、转化快,早生产、早达效。”耿少林说,目前他们正在和省药监局协商,帮助意向企业在注册审批方面开通绿色通道,同时在这里开辟试点,对医药领域的创新政策先行先试。
大胆试、大胆闯、自主改,着力打造更具国际市场影响力和竞争力的特殊经济功能区,是廊坊谋划和推进自贸试验区大兴片区廊坊区域高质量发展的生动注脚。
跨省市行政界线与土地权属界线的不一致,往往导致土地征收时农民诉求难以充分解决,地跨两省市的大兴片区便遇到这个问题。如何及时解决相关矛盾,切实保障被征地农民利益、确保后续供地用地进程顺利?
在大兴机场综保区土地征收工作中,京冀两地打破“一亩三分地”的固化思维,通过土地征收协商共享联动机制,探索实施了“综合保税区土地组卷工作按照地籍库数据界线组卷、依据实际权属界线补偿”的模式,仅用90余天就完成跨省地块的全部征收工作,确保了综合保税区顺利封关验收运营。
“廊坊自贸片区坚持以制度创新为核心,以可复制可推广为基本要求,全面落实京津冀协同发展战略,积极在探索体制机制创新、促进投资贸易便利化、加快政府职能转变等方面开展先行先试,形成了一批成效较为突出的制度创新成果,在全省乃至全国复制推广。”廊坊自贸区建设局副局长杨长东介绍。
深化改革探索,推动首创性、差别化制度创新,自贸试验区大兴片区廊坊区域围绕推动产业聚集发展进行制度创新,研究推进航空科创服务、生命健康、现代商贸物流三大主产业链及新一代信息技术等四条辅链发展的制度创新政策。
“例如探索开展航空保税维修业务,促进航材贸易业务创新,调整出入境特殊物品的检验检疫流程,打造国际生物试剂通关绿色通道,支持跨境电商企业开展保税备货业务,扶持跨境电商监管中心建设等等,都是我们下一步的重点工作。”杨长东说。
●简政放权、体验优化,提供“国际头等舱”式服务

“了解到自贸试验区内有一些支持企业开展跨境电商进出口业务的政策,契合我们公司的发展,所以打算陆续把进出口业务往这边迁移。”说起落户自贸试验区大兴片区廊坊区域的缘由,廊坊悦明祺商贸有限公司总经理徐伟开门见山。
该公司是一家主营家具出口的企业,去年落户自贸试验区大兴片区廊坊区域,成为该区内首家开展跨境电商B2B出口海外仓的企业。自去年5月设立以来,该公司累计出口销售额达1600万元。
今年,自贸试验区大兴片区廊坊区域根据《北京大兴国际机场临空经济区(自贸试验区)产业发展与科技创新专项规划》等相关规定,制定了产业、人才发展和中介机构招商引资奖励暂行办法等系列政策文件,对航空科创、生命健康、总部经济、跨境电商等产业出台了专项政策。
围绕“三主四辅”产业链条,自贸试验区大兴片区廊坊区域高标准建成智能运营管理中心,制定出台“黄金三十条”政策,主动对标国际先进水平,探索先行先试路径,推动简政放权再深化、服务体验再优化、枢纽能级再提升,全力打造“多快好省安”的“国际头等舱”服务体系。
同时,该区域按照产业功能分区定位,联合头部企业和行业定标企业,加快建设元宇宙信息港、芯航制造港、生命细胞科技港、兴航全球物流港四大产业平台,多点布局承接京津外溢产业,有效破解起步初期产业承载能力不足的问题。
“过去企业要自己编一本报告,如今只需要填统一的制式表格就行了,大大节约了时间和费用。”日前,华芯智能无人机华北制造产业园项目经理王小松到中国(河北)自由贸易试验区大兴机场片区(廊坊)政务服务中心办理节能审查业务,只提交了一份固定资产投资项目节能承诺备案表,当天便办结。
这是廊坊临空经济区创新试行的“区域能评+分类管理+能效标准”节能审查管理模式,该模式同样适用于自贸试验区大兴片区廊坊区域。他们委托具备相应资质的第三方机构编制了统一的《区域节能报告》,区内项目不再单独编制报告,改为承诺备案管理。
在这个特殊区域里,类似的事项都像节能审查一样,由“单独评价”变为“整体评价”,共包括地震安全性评价、压覆重要矿产资源评估、地质灾害危险性评估、节能评估、气候可行性论证、考古调查勘探、规划水资源论证等7项区域评估事项。
“这7项评估事项形成整体性的区域性评估评审结果,对入驻区域内符合整体规划和功能定位、属于主导产业并在负面清单外的企业投资项目,原则上可不再进行单独评价,加快建设项目落地和高效有序实施,有效解决建设项目审批手续繁琐、时间过长等问题。”政务服务中心负责人彰美景介绍。
下一步,自贸试验区大兴片区廊坊区域将围绕优化营商环境进行制度创新,深入调研企业和项目需求,发掘制约企业、产业发展的难点、赌点问题,积极协调解决,加快政府职能转变、流程再造,以促进区内经济发展,增强制度创新工作的针对性和实效性,提高市场主体的幸福感和满意度。

【十年磨剑大国重器 中国高分首发数字藏品】2022年9月21日,由国家航天局对地观测与数据中心独家授权,北京天译科技有限公司联合鲸探推出的“大国重器之中国高分之眼探秘地球”系列数字藏品将重磅发售,藏品还原了高分一号卫星和高分七号卫星全貌,“太空天眼”从此将成为独属于你的数字收藏!

山有多高?江水有多长?风从何起?海之彼端又是何方?数千年来中国人脚踩大地,仰望星空,对天地自然迸发出了无数疑问。深植于这片土地里的探索基因最终培育出一株伸向太空的参天之树,而高分系列卫星正是这棵树上俯望大地的重要枝桠。

此次“大国重器之中国高分之眼探秘地球”系列数字藏品的发售,为公众揭开了我国高分辨率对地观测系统重大科技专项(高分专项)工程的神秘面纱。

高分辨率对地观测系统重大科技专项(高分专项)作为“创新工程、天眼工程、应用工程、民生工程”,由天基系统、临近空间系统、航空系统、地面系统和应用系统构成。自2010年立项实施以来,经过10余年艰苦攻关,构建了我国稳定运行的高分辨率对地观测系统,国土覆盖率达到100%,全球覆盖率达到98%,并建设了完善的数据共享分发网络,在28个行业、31个省域、2000余家单位得到广泛应用,数据自给率达90%以上。

该工程是建设科技强国、航天强国的战略部署,也是促进数字经济迅猛发展的战略性、基础性工程,对促进国民经济、社会发展、国家安全,带动科技进步,增强国际竞争力,具有重大意义。

此次重磅发布的数字藏品包含了高分专项工程中的两个重要成果:高分一号卫星和高分七号卫星。

高分专项的“排头兵”——高分一号卫星。 2013年4月发射,已在轨稳定工作9年,极大突破3-5年的传输型遥感卫星设计寿命,星上配置2台全色2米分辨率相机,幅宽60千米;4台多光谱16米分辨率相机,幅宽800千米,实现了中高分辨率与大幅宽相结合的观测能力,对大面积普查观测独具特色。

高分专项的“游标卡尺”——高分七号卫星。可对地球进行立体测量,配置1台双线阵相机和1台激光测高仪,测高精度和定位精度目前国内最高,使我国首次实现全球1:10000比例尺卫星立体测图,从此高山、河谷、城市建筑等都能以3D影像跃然图上,看地球我们有了新视野。

藏品将于2022年09月21日12:00准时开售,高分一号卫星数字藏品共计10000份,售价18元/份;高分七号卫星数字藏品共计10000份,售价18元/份。公众可以打开鲸探App,查看宝藏计划国之风华专题系列藏品-“高分卫星一号“、“高分卫星七号”,进行购买收藏。

鲸探数字藏品是一种数字文创商品,它使用蚂蚁的区块链技术生成唯一数字凭证,对应特定的作品、艺术品,在保护其数字版权的基础上,实现真实可信的数字化发行、购买、收藏和使用,不可分拆、不可复制、不可篡改。

数字藏品与虚拟货币等同质化代币存在本质不同,有特定作品、艺术品和商品的实际价值做支撑,也不具备支付功能等任何货币属性。

目前仅支持在鲸探购买、收藏、分享和使用,且数字藏品不支持任何炒作、欺诈、违规交易等任何非法方式进行使用。(来源: 中国天气网)


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