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【医保目录动态调整下，罕见病用药缘何一路“高歌猛进”？】

可用的药物种类少、用药贵等问题，一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道 “罕见病并不是一个简单的患者个人问题，它是整个社会、民生的问题。”北京五加和基因科技有限公司董事长董小岩博士日前在接受21世纪经济报道采访时指出。

近年来，国家医保药品目录调整备受关注。在2021年末国家医保谈判中的一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是引爆舆论，使得罕见病群体的用药需求被大众所知悉。而可用的药物种类少、用药贵等问题，一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

9月17日，国家医保局正式公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》，共343种药品正式通过形式审查。据21世纪经济报道记者梳理，其中涉及2022年6月30日前经国家药监部门批准上市，说明书适应症中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品共有19个，主要是目录外药品，其中包括治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)药物利司扑兰口服溶液用散、I型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶等。

当然，不少罕见病药物属于高值药物，年治疗费用达上百万。而国家医保基金有限并且功能定位为“保基本”，创新多样化支付保障模式对于解决罕见病支付困境将是关键。

对于高值药物进医保问题，国家医保局也表示要尽力而为、量力而行，实事求是地确定保障范围;坚持稳健可持续，将医保基金和参保群众的承受能力作为目录调整工作的基础，通过准入谈判等方式大幅降低独家药品的价格;聚焦群众基本医疗需求和临床技术进步间的平衡，提升可及性，维护公平性。

医保对罕见病用药倾斜

目前，全球已知的罕见病超过7000种。即便是在罕见病产业相对成熟的欧美市场，仍然有90%以上的疾病尚无治疗方案，有药可用的不到10%。

其中，我国有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万。董小岩指出，大多数罕见病是遗传病，患者面临的困境包括，疾病本身带来的痛苦、确诊后无药的绝望、国外有药国内没药的等待，以及药物进来后用不起等问题。

近年来，罕见病患者群体诊疗难题也引起了国家高度重视。2018年5月，国家卫健委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》，公布了121种罕见病，包括21-羟化酶缺乏症、白化病、血友病等。

业内人士指出，该罕见病目录的出台具有里程碑意义，其不仅是官方首次以目录的形式明确了“罕见病”的定义、诊疗规范、治疗药物，还极大推动了日后罕见病领域的公众传播、患者服务、调查研究，以及相关医保政策研究。

随后，自2018年11月开始，我国政府相继发布三批临床急需境外新药名单，其中，罕见病药物达到37个，占比超50%。到2021年，37个罕见病药物品种中，已有21个获批上市。整体来看，目前至少有60种可以治疗中国《第一批罕见病目录》内疾病的药物已经在国内上市。

与此同时，近年来国家医保目录调整也将罕见病药物作为重点之一。到2020年底，已有36种药品被纳入国家医保目录。而2021年国家医保目录中，有7个罕见病用药新增进入医保。

而在日前公布的《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》中，目录外药品中有19个相关罕见病用药入围。而《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》则明确提出“鼓励研发申报罕见病治疗药品”。实际上，早在今年启动医保目录调整工作时，国家医保局就明确，医保目录会向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。

此次，武?入围的两款罕见病药物分别为防遗传性?管性水肿的拉那利尤单抗注射液，1型戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶α;赛诺菲有4款产品入围，包括治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶α、法布雷病的注射用阿加糖酶β、黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液、戈谢病的注射用伊米苷酶等。

此外，协和发酵麒麟(中国)制药有限公司治疗低磷性佝偻病的布罗索尤单抗注射液，诺华治疗多发性硬化的奥法妥木单抗注射液，渤健治疗多发性硬化症的富马酸二甲酯肠溶胶囊也在名单上。

而本土药企也开始力推罕见病药物进医保。如诺爱药业治疗黏多糖贮积症II型的艾度硫酸酯酶?注射液，广州兆科联发医药研发治疗肌萎缩侧索硬化的利鲁唑口服混悬液，汉光药业治疗酪氨酸血症I型的尼替西农胶囊，兆科药业治疗尿素循环障碍的苯丁酸钠颗粒，万邦德制药治疗重症肌无力的石杉碱甲注射液，恒邦药业治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液等。

如何突破罕见病药物支付困境?

罕见病药物在医保谈判中一路“高歌猛进”离不开国家的支持与重视。

董小岩指出，国家对罕见病用药的重视，将更好地帮助罕见病患者解决用药、治疗等问题。实际上，目前我国罕见病用药还存在一些待解决的问题，如罕见病种类太多，目前在研的孤儿药品种相对较少;其次是费用太高，对很多患者而言负担不轻。

近年来随着政策支持，罕见病治疗药物，尤其是罕见病基因治疗药物领域迅速发展。但不可否认的是，国内罕见病用药的可及性依然很低。

其中，价格是主要影响因素之一。目前我国罕见病用药市场以外资药物占主导，其价格异常昂贵，例如治疗SMA的基因药Zolgensma的价格是212.5万美元/人的单次治疗费用，合计人民币达1380万，面对如此高昂的药价，普通患者只能望而却步。

在董小岩看来，将罕见病药物纳入医保目录有助于缓解患者用不起药的问题。“根据我国人口工资收入、社会支付能力的分析，理论上，绝大多数患者家庭客观上是需要国家医保支持和承担大部分支付的，患者家庭需要支付的是小头。”

但目前医保基金有限，商业保险等创新支付保障模式对于解决罕见病高值用药支付困境很关键。比如，国家鼓励地方积极探索创新罕见病医疗保障模式，通过建立罕见病专项基金、大病医保、政策性商业保险、医疗救助等方式，化解部分罕见病患者用药贵的困境。同时，地方罕见病医疗保障模式的实践，也为罕见病立法提供了参考。

针对相关罕见病用药支付困境，各地都在探索可行的落地保障模式，目前也已经拥有多个落地经验。

据21世纪经济报道记者了解，在浙江、江苏等地，采取的便是专项基金模式。以江苏省为例，去年7月，戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等超罕见病病种被纳入了江苏省医保报销范围。符合条件者最高可获得90%的报销比例，大大减轻了患者和家庭的用药负担;此外，山东采取的是大病保险，配合惠民保、商保、企业援助，即1+N多层次保障模式，探索实行了针对罕见病患者的特殊用药保障制度。

中山大学附属第一医院东院院长、神经科黄海威教授对21世纪经济报道记者指出，在支付保障方面，1+N多方的保障模式非常必要。“有些基本医保可以做支撑，但是还要有针对罕见病的专项支付方式，配合社会各种公益组织、个人、商保方面的支持。如果一方支付难以维系，多方模式很重要。”

#沈阳疫情# 【沈阳通报最新疫情防控情况 9月16日区域全员核酸检测结果均为阴性】9月17日，市卫健委、市疾控中心通报了最新疫情防控情况。2022年9月16日0时至24时，我市无新增本土新冠肺炎确诊病例，无新增本土新冠病毒无症状感染者。

一、目前工作情况

一是快速度阻断传播链条。卫健（疾控）、公安、工信“三公（工）”流调队伍持续加大流调溯源工作力度，紧紧围绕阳性感染者行动轨迹和活动范围，依托大数据手段，开展密切接触者、次级密切接触者和涉疫场所暴露人员的再排查、再追踪、再核实，第一时间落实闭环转运、隔离医学观察、核酸检测等管控措施，严格做到应查尽查、应隔尽隔、应隔快隔、不漏一人。截至9月17日16时，3名阳性感染者关联的密切接触者153人、次级密切接触者1046人，已全部落实了分级管控措施。

二是严格风险区域管控。落实《新型冠状病毒肺炎防控方案（第九版）》，按照高风险区“足不出户、上门服务”，中风险区“人不出区、错峰取物”，低风险区“个人防护、避免聚集”的要求，对我市已划定的高、中、低风险区从严落实人员摸排、健康监测、核酸检测等分类管控措施，坚决防止疫情外溢。

三是对涉疫场所进行严格管控，实施终末消毒。截至9月17日16时，根据流行病学调查结果及感染者的行动轨迹，累计划定疫点12个，已全部完成终末消毒，累计完成终末消毒面积达5730平方米。环境核酸采集样品数1850份，其中阴性1842份，阳性8份。

四是开展核酸检测工作。根据我市当前疫情防控形势，按照市疫情防控指挥部要求，9月16日全市开展区域全员核酸检测工作，截至9月17日8时30分，累计检测696.5万人，检测结果均为阴性。9月17日6时我市开展新一轮区域全员核酸检测工作，共设置核酸检测点位7171个，采样台数9247台，投入核酸采样医务人员12190人次。截至9月17日18时，累计采样684.5万人，累计检测265.8万人，检测结果均为阴性，其余结果待回报。

为进一步加强新冠病毒核酸采样质量管理，提高核酸采样的规范性和准确性，将通过自觉接受社会监督、开展自查自检、持续督导、建立追踪机制等方式，确保核酸采样质量。各地区核酸采样点要在显著位置张贴咽拭子采集标准、单位名称、人员姓名、检测机构名称、监督电话等内容，设置核酸采样点统一编号，接受社会监督。对投诉较多、群众反映不好的采样人员予以更换，并对采样人及所属单位予以处罚。存在采样不规范等问题的采样人员将重新培训，考核合格后方可再次参加核酸采样工作。各地区、各单位加强对采样人员的组织管理，高度重视核酸采样工作，按照“谁派遣、谁负责”的原则，建立自查、自检制度，及时发现本辖区、本单位内采样不规范现象，及时整改。

沈阳市卫生健康委员会将持续开展核酸采样督导工作，选派100名监督员，以“四不两直”方式每天对全市所有核酸检测点位公示内容、采样质量、采样点的组织管理等情况进行抽查，发现问题将全市通报。

同时，大规模核酸检测期间，向承担任务的检测机构派驻临床检验质控专家，对实验室工作进行全程监督并记录。对于假阳性，我委将追踪调查，若为实验室操作不当导致，将追究相关人员责任。医学检验实验室要安装视频监控设备，全程记录重点环节，影像资料至少保存一个月备查。对存在未开展室内质控、在核酸检测中弄虚作假、使用未经培训合格的专业技术人员等情形的核酸检测机构，将依法依规从严处理，责令其停止核酸检测服务或者吊销其医疗机构执业许可证。

二、疾控专家的健康提醒

当前，国内新冠肺炎疫情呈现点多面广、局部多发态势，疫情防控形势严峻复杂。为坚决贯彻落实“外防输入、内防反弹”的总策略和“动态清零”总方针，尽快阻断疫情的传播和蔓延，沈阳市疾控中心提醒广大市民朋友：

一是严格遵守防疫规定。密切关注官方发布的疫情通告，不信谣、不传谣、不造谣，对无法甄别真伪的疫情信息不转发、不传播。严格遵守疫情防控规定，主动减少聚集性活动。提倡各类社会组织通过线上方式举办会议、培训等活动。

二是主动及时参加核酸检测。核酸检测是发现新冠病毒感染的最有效手段，请大家密切关注属地核酸检测安排，及时就近高质量完成核酸检测，重点行业、重点场所从业人员必须严格按照要求的频次进行核酸检测，超过48小时未做核酸检测的人员限制进入公共场所。

三是持续增强个人防护意识。鉴于奥密克戎变异株BA.2.76传染性更强，同住、同餐、同行、同事、同学、同乘（电梯、交通工具）、同伴、同游、同工、同厕都有可能被传染，请务必做好个人防护。科学佩戴口罩，勤洗手、常消毒、多通风、用公筷，避免在通风不良、空间密闭的场所长时间停留。一旦出现发热、咳嗽、乏力等症状，在做好个人防护的前提下，立即到医疗机构发热门诊就诊，就医途中避免乘坐公共交通工具。

四是积极完成新冠疫苗全程接种工作。接种新冠病毒疫苗是预防新冠肺炎最经济、最有效的办法，也是每一位公民应尽的义务和责任。请广大群众积极配合完成新冠病毒疫苗的全程接种，特别是无接种禁忌症的3-11岁儿童和60岁以上老年人。18岁及以上人群已完成2剂次新冠疫苗接种且满6个月的，请尽快进行1剂次加强免疫接种。

上下同欲者胜，同舟共济者兴。让我们携手继续努力，当好个人健康第一责任人，保护好自己，呵护好家人，守护好家园，共同筑就更加牢固的疫情防控屏障，全面打赢这场疫情防控歼灭战！保护自己，保卫城市，爱城如家、护城如家。

指尖沈阳、沈报全媒体记者 刘东

#日剧资讯速递##町田启太##白石麻衣# 由演员町田启太主演、佐野勇斗共演富士台水10剧《Teppachi!铁帽》最终回第11集将于9月14日今晚22:20播出。

本作品是完全原创的企划，描绘了以陆上自卫队为舞台的青年们的成长和热情的想法的故事。尚未成熟的年轻人面对现实的残酷、梦想和希望、友情和恋爱、汗水和泪水……等等，每天碰壁的同时，“为了谁能拼上性命吗”、“自己想做的真正的事情是……”一边烦恼一边奋斗。町田饰演的自卫官候补生·国生宙，佐野饰演宙的自卫官候补生的伙伴·马场良成。

白石麻衣、北村一辉、佐藤宽太、时任勇气、一之濑飒、坂口凉太郎、池田永吉、藤冈真威人、工藤阿须加、桐山涟、久保田悠来、结木滉星、水泽林太郎等人也将出演

最终回剧情介绍:樱间冬美(白石麻衣)收到了请病假的马场良成(佐野)的辞职申请。不知道该为马场做些什么而苦恼的国生宙(町田)。八女纯一(北村一辉)正担心着宙他们，冬美告诉她马场现在还在休病假。八女和宙取得联系，告诉她马场的辞职申请还没有被受理。接着，八女告诉他虽然没有什么可做的，但他可以相信马场到最后。“这就是同伴吧，所以你先振作起来。”八女对着天空说道。八女的这句话让宙变得更积极了，他去探望住院中的芝山胜也(水泽林太郎)。继续进行复健的芝山，一看到宙的脸就对他产生了敌意。这时风间速人(工藤阿须加)出现了，并低下头说:“希望你能听一听宙的故事。”因此，宙得到了和芝山说话的机会，却被芝山激烈地拒绝了:“你拼命去做点什么吧。”几天后，宙等人接到出动请求，前往受大雨影响发生的泥石流灾害现场。第一次进行沙土清理工作，虽然感觉到宙救人的重量而努力……。