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【医保目录动态调整下,罕见病用药缘何一路“高歌猛进”?】

可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道 “罕见病并不是一个简单的患者个人问题,它是整个社会、民生的问题。”北京五加和基因科技有限公司董事长董小岩博士日前在接受21世纪经济报道采访时指出。

近年来,国家医保药品目录调整备受关注。在2021年末国家医保谈判中的一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是引爆舆论,使得罕见病群体的用药需求被大众所知悉。而可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

9月17日,国家医保局正式公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》,共343种药品正式通过形式审查。据21世纪经济报道记者梳理,其中涉及2022年6月30日前经国家药监部门批准上市,说明书适应症中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品共有19个,主要是目录外药品,其中包括治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)药物利司扑兰口服溶液用散、I型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶等。

当然,不少罕见病药物属于高值药物,年治疗费用达上百万。而国家医保基金有限并且功能定位为“保基本”,创新多样化支付保障模式对于解决罕见病支付困境将是关键。

对于高值药物进医保问题,国家医保局也表示要尽力而为、量力而行,实事求是地确定保障范围;坚持稳健可持续,将医保基金和参保群众的承受能力作为目录调整工作的基础,通过准入谈判等方式大幅降低独家药品的价格;聚焦群众基本医疗需求和临床技术进步间的平衡,提升可及性,维护公平性。

医保对罕见病用药倾斜

目前,全球已知的罕见病超过7000种。即便是在罕见病产业相对成熟的欧美市场,仍然有90%以上的疾病尚无治疗方案,有药可用的不到10%。

其中,我国有2000多万罕见病患者,每年新增患者超20万。董小岩指出,大多数罕见病是遗传病,患者面临的困境包括,疾病本身带来的痛苦、确诊后无药的绝望、国外有药国内没药的等待,以及药物进来后用不起等问题。

近年来,罕见病患者群体诊疗难题也引起了国家高度重视。2018年5月,国家卫健委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,公布了121种罕见病,包括21-羟化酶缺乏症、白化病、血友病等。

业内人士指出,该罕见病目录的出台具有里程碑意义,其不仅是官方首次以目录的形式明确了“罕见病”的定义、诊疗规范、治疗药物,还极大推动了日后罕见病领域的公众传播、患者服务、调查研究,以及相关医保政策研究。

随后,自2018年11月开始,我国政府相继发布三批临床急需境外新药名单,其中,罕见病药物达到37个,占比超50%。到2021年,37个罕见病药物品种中,已有21个获批上市。整体来看,目前至少有60种可以治疗中国《第一批罕见病目录》内疾病的药物已经在国内上市。

与此同时,近年来国家医保目录调整也将罕见病药物作为重点之一。到2020年底,已有36种药品被纳入国家医保目录。而2021年国家医保目录中,有7个罕见病用药新增进入医保。

而在日前公布的《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》中,目录外药品中有19个相关罕见病用药入围。而《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》则明确提出“鼓励研发申报罕见病治疗药品”。实际上,早在今年启动医保目录调整工作时,国家医保局就明确,医保目录会向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。

此次,武?入围的两款罕见病药物分别为防遗传性?管性水肿的拉那利尤单抗注射液,1型戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶α;赛诺菲有4款产品入围,包括治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶α、法布雷病的注射用阿加糖酶β、黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液、戈谢病的注射用伊米苷酶等。

此外,协和发酵麒麟(中国)制药有限公司治疗低磷性佝偻病的布罗索尤单抗注射液,诺华治疗多发性硬化的奥法妥木单抗注射液,渤健治疗多发性硬化症的富马酸二甲酯肠溶胶囊也在名单上。

而本土药企也开始力推罕见病药物进医保。如诺爱药业治疗黏多糖贮积症II型的艾度硫酸酯酶?注射液,广州兆科联发医药研发治疗肌萎缩侧索硬化的利鲁唑口服混悬液,汉光药业治疗酪氨酸血症I型的尼替西农胶囊,兆科药业治疗尿素循环障碍的苯丁酸钠颗粒,万邦德制药治疗重症肌无力的石杉碱甲注射液,恒邦药业治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液等。

如何突破罕见病药物支付困境?

罕见病药物在医保谈判中一路“高歌猛进”离不开国家的支持与重视。

董小岩指出,国家对罕见病用药的重视,将更好地帮助罕见病患者解决用药、治疗等问题。实际上,目前我国罕见病用药还存在一些待解决的问题,如罕见病种类太多,目前在研的孤儿药品种相对较少;其次是费用太高,对很多患者而言负担不轻。

近年来随着政策支持,罕见病治疗药物,尤其是罕见病基因治疗药物领域迅速发展。但不可否认的是,国内罕见病用药的可及性依然很低。

其中,价格是主要影响因素之一。目前我国罕见病用药市场以外资药物占主导,其价格异常昂贵,例如治疗SMA的基因药Zolgensma的价格是212.5万美元/人的单次治疗费用,合计人民币达1380万,面对如此高昂的药价,普通患者只能望而却步。

在董小岩看来,将罕见病药物纳入医保目录有助于缓解患者用不起药的问题。“根据我国人口工资收入、社会支付能力的分析,理论上,绝大多数患者家庭客观上是需要国家医保支持和承担大部分支付的,患者家庭需要支付的是小头。”

但目前医保基金有限,商业保险等创新支付保障模式对于解决罕见病高值用药支付困境很关键。比如,国家鼓励地方积极探索创新罕见病医疗保障模式,通过建立罕见病专项基金、大病医保、政策性商业保险、医疗救助等方式,化解部分罕见病患者用药贵的困境。同时,地方罕见病医疗保障模式的实践,也为罕见病立法提供了参考。

针对相关罕见病用药支付困境,各地都在探索可行的落地保障模式,目前也已经拥有多个落地经验。

据21世纪经济报道记者了解,在浙江、江苏等地,采取的便是专项基金模式。以江苏省为例,去年7月,戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等超罕见病病种被纳入了江苏省医保报销范围。符合条件者最高可获得90%的报销比例,大大减轻了患者和家庭的用药负担;此外,山东采取的是大病保险,配合惠民保、商保、企业援助,即1+N多层次保障模式,探索实行了针对罕见病患者的特殊用药保障制度。

中山大学附属第一医院东院院长、神经科黄海威教授对21世纪经济报道记者指出,在支付保障方面,1+N多方的保障模式非常必要。“有些基本医保可以做支撑,但是还要有针对罕见病的专项支付方式,配合社会各种公益组织、个人、商保方面的支持。如果一方支付难以维系,多方模式很重要。”

【喜迎二十大·我与大道这十年】 亿元楼集聚 创楼宇经济新高度

大道,记录着城市发展的轨迹,擎起城市发展的脊梁。沿江大道、中山大道、解放大道、建设大道、后湖大道......这些横穿江岸的大道,也是武汉最具代表性的大道。它们与城区共生长,承载着城区腾飞的梦想。

为迎接党的二十大胜利召开,今年5月中共江岸区委宣传部联合长江日报推出“我与大道这十年”图文征集活动,引发社会各界广泛关注参与。大家纷纷以图文形式,从大道沿线历史文化建筑修缮、商圈集聚、产业发展、美好生活等角度,讲述江岸发展故事,体现城市发展历程。

即日起《我与大道这十年》专栏启动,将集中展示优秀投稿作品,展现江岸十年高质量发展。

汉口沿江大道长江二桥片,一栋376米高的船帆型大楼矗立城市之上,作为长江北岸沿江第一高楼,刷新武汉天地商务集群天际线。

自“我与大道这十年”图文征集活动启动以来,我们收集到大量与江岸域内大道相关的图片、文字资料以及各式物件,无一不体现着经济发展与城市变迁。

这栋船帆型大楼被命名为“企业天地1号”,与几步之遥的平安金融中心、中信泰富大厦、环球智慧中心等“重量极”楼宇在十年里拔地而起,聚集在大道,它们也是此次众多征集作品中的“主角儿”。

沿江大道,一条充满着传奇色彩的大道,优雅端庄的欧式建筑与时尚新锐的高楼交相辉映。十年抑或百年,楼高了,地宽了,但大道沿线先进的产业形态和创领城市发展的地位依旧未改变。

“楼宇群的十年,就是城市十年发展最好的印记。”谈到江岸“我与大道这十年”,瑞安新天地武汉项目总经理谢荣鑫认为:“这个话题绕不开武汉天地商务集群。”

这片楼宇坐落在中山大道两旁,前行不到一公里,便是沿江大道。从平安金融中心(原武汉天地企业中心5号)投用,到2021年企业天地1号入市,刚好十年。而这十年,也是江岸经济飞速发展的黄金时期。

沿江大道 十年变迁

2011年10月,平安金融中心正式启幕,国际甲A级写字楼概念首次被引入武汉。

这一年,“亿元楼宇”的概念在武汉还陌生。更少有人预见,短短几年时间,这栋楼就成为全省首栋纳税超10亿元楼宇。

如今,江岸已竖起21栋纳税亿元楼宇,2栋纳税超10亿元楼宇。

“它的配置刷新了当时武汉写字楼的办公标准。”回想当年楼宇启用,平安金融中心运营总监宋欢记忆犹新。这栋楼的投用,被看作提升了武汉国际化城市形象。

事实上,“国际化”这个标签于沿江并不陌生。19世纪上半叶,位于地域之要的汉口沿江早已帆樯林立,商贾云集,这里进入最早的国际商埠时期。在当时的夷玛街,即如今的黎黄陂路,周边近3平方公里区域内,就有近30家外资金融机构和100多家洋行。

资料显示2012年前后,武汉经济快速发展,跨国巨头、国内名企纷纷抢滩武汉,并将其作为华中总部,其中尤以商业银行、保险机构居多。

平安金融中心

应需而生的平安金融中心一入市,租金就比一般甲级写字楼高不少,却依然有15家国内外金融及咨询机构要求租用千平米以上的办公场地,在业内轰动一时。

“首批入驻的企业如平安人寿、百胜餐饮、东亚银行、三菱日联银行等,主要是金融、保险、服务等行业,其中近四成企业已陪着楼宇走过10年。”宋欢介绍。时至今日,入驻大楼的金融企业占到35%以上,合资或外资企业占比50%左右,世界500强企业10余家。

经济飞速发展,总是超乎人们的预期。很快,新的亿元楼、10亿元楼就在咫尺之地出现。

武汉天地片 十年变迁

2015年,与平安金融中心隔路对望的环球智慧中心投入使用;次年,隔路比肩的中信泰富大楼启用,吸引了中信泰富、渣打银行、香港贸发局等知名企业和机构入驻,并很快跨过亿元大关。

“中信泰富大厦今年纳税额预计也将超10亿元。”届时,步行5分钟的距离,将有两栋10亿元楼宇并肩而立。

现在的武汉天地商务集群已是全市金融服务业、世界500强企业、国际人群最集中的区域之一。

楼宇经济往往通过龙头企业的吸引,把产业链上不同类型的企业和信息、人才等集聚一起,形成业务互补的产业链条,是名副其实的高收入、高质量经济发展模式。

武汉企业天地1号入市后实力“抢眼”。“目前大楼已招租超3万方,如友邦保险、奥林巴斯等世界500强企业,以及WeWork、植徳律师事务所、霍普建筑设计、西马克德马格等多家国内外头部企业已陆续入驻。”谢荣鑫说。

楼宇发展离不开入驻企业, 优质企业的集聚有效带动相关配套产业的聚集,从而促进区域经济发展和产业转型升级。

北京植德(武汉)律师事务所是首批入驻武汉企业天地1号的企业。让事务所合伙人张萍没想到的是,企业当时还没正式进驻,就已与楼上的设计公司达成合作协议,上演了一出大道上的新故事。

北京植德(武汉)律师事务所位于企业天地1号45楼,楼上便是北京都市霍普建筑设计有限公司武汉分公司。

张萍告诉记者,45楼和46楼都是空中大堂,由于户型结构相同,设计装修时她曾向装修较早的霍普建筑设计取经。

“霍普建筑设计在法律服务方面有需求,在瑞安的引荐下,我们为其提供了一次专业的法律咨询服务。”在服务的过程中,张萍和设计公司运营中心主管都觉得两家企业在价值观上非常契合,于是设计公司聘请事务所作为公司的常年法律顾问单位,开展长期合作,为公司发展保驾护航。

“我们非常看好江岸,看好这片区域,植德正着手将这里作为第二总部、人才基地来打造。”张萍告诉记者,除了现在的办公场所,事务所力争两年内租下预留的剩余单元,到时办公面积将扩大近一倍。

无独有偶,以证券、投资、金融业务为主体的北京通商律师事务所,于今年入驻平安金融中心。“我们看好沿江一带独特的地理优势和文化底蕴,我们更看好这片楼宇群内一大批行业领先的优质企业。”谈及落户江岸的初衷,通商合伙人郑东平直言,“良禽择木而栖,我们想给律所选一个最好的发展环境,选一帮好邻居。”

“世界500强、金融总部、知名企业、律所中介机构扎堆,更加坚定了入驻企业的发展信心。”宋欢说。产业迭代升级,集聚带来强磁场效应,“如今整个武汉天地商务集群,包括紧邻的汉口国际滨江商务区,集聚效应越来越大,楼内的产业链也更加完备,这也是越来越多的链上名企选择落户的原因。”

开放包容是沿江大道的底色,求新求变的基因,一直流淌在江岸的血液里。依江而建的武汉天地商务集群,延续了“汉口之心”的核心地位。在这里,新经济、新业态的发展正带来新的故事。

WeWork企业天地1号社区坐落于武汉企业天地1号11F、12F和15F,是WeWork中国本年度首批开幕的办公空间之一。“招商态势非常好,在预售阶段,我们就已经成功与目标的中大型企业成功签约。截至目前,项目入住率达到预期。”WeWork中国新一线城市总负责人白蕊信心十足。

据介绍,WeWork在全球拥有 700 多个办公地点,在中国市场完成了120个社区网点、12个城市的部署。“我们的会员群体主要分为成熟型企业和成长型企业。”白蕊说,WeWork可提供1人灵活工位、50—100人专属办公室、1000人+大企业个性化高质量办公空间。“我们能在会员企业成长的各个阶段全方位提供个性化解决方案,助力企业发展。”

新兴业态为楼宇经济提供了不竭的发展动力,也激发了城市发展潜力。

作为武汉最早大力发展楼宇经济的城区之一,江岸区始终把做强总部经济、楼宇经济作为突破空间制约的重点,不断优化楼宇经济布局,提升商务楼宇品质,加快头部“招引行动”,制定精准政策,持续优化服务。

2017年,江岸区成立全市首个楼宇经济服务局。次年,江岸率先出台《促进楼宇经济发展奖励办法》。此外,江岸还陆续在楼宇打造经济服务站,开展政务、招商等“八进服务”。预计到2025年,该区纳税亿元楼宇将突破30栋、10亿元楼宇超5栋,将向国内一线城市的“经济首区”对标对表。

发展的故事每天都在大道上演,未来这里还将续写更加精彩的故事,为城市高质量发展增添浓墨重彩的一笔。


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