【中信医药】君实生物重点事项点评：FDA重新受理特瑞普利单抗BLA申请，有望2023Q1美国上市销售
FDA重新受理特瑞普利单抗BLA申请，PDUFA日期为2022年12月23日，有望2023Q1美国上市销售。预计特瑞普利单抗二季度销售环比提升超过60%，新适应症有望参加今年医保谈判。小分子新冠药VV116的III期临床已达到主要临床终点，潜在市场空间广阔。创新研发稳步推进，管线储备深厚
▍FDA重新受理特瑞普利单抗BLA申请，PDUFA日期为2022年12月23日，有望2023Q1美国上市销售。2022年7月6日晚公司发布公告，美国药监局FDA受理了公司重新提交的特瑞普利单抗用于一线治疗和二线及以上鼻咽癌的上市申请，处方药用户付费法案（PDUFA）目标评审日期定为2022年12月23日。此前新冠疫情限制了FDA前来中国完成必要的现场核查工作，原定PDUFA日期为2022年4月。特瑞普利单抗用于鼻咽癌治疗适应症已两次获得美国突破性疗法认定，充分展示出FDA对特瑞普利单抗优异临床疗效的肯定，我们认为成功获批概率较高。公司公告披露，如获批准，合作伙伴Coherus计划于2023年第一季度在美国推出特瑞普利单抗。目前美国尚未有免疫疗法获批用于治疗鼻咽癌，特瑞普利成功获批后有望为公司贡献较大利润弹性。
▍特瑞普利单抗预计二季度销售环比提升超过60%，新适应症有望参加今年医保谈判。2021年11月公司聘任李聪先生为公司联席首席执行官负责公司商业化领域相关工作，李聪先生曾担任诺和诺德（中国）上海销售主管和通化东宝华东大区经理，业内经验丰富，其加入将大大提升公司商业化能力，有望推动特瑞普利单抗快速放量。根据公司公告，特瑞普利单抗2022Q2销售环比提升63.59%-81.77%，预计2022Q2销售为1.8亿-2亿元（2022Q1为1.1亿元），环比显著改善。2021年底至今，特瑞普利单抗国内新增获批一线鼻咽癌及一线食管鳞癌新适应症，公司PD-1适应症正从后线疗法往患者人群更大的前线适应症推进。同时特瑞普利单抗在肺癌、肝癌、 胃癌及食管癌等瘤种都积极布局了围手术期的辅助/新辅助治疗，公司PD-1辅助/新辅助治疗适应症的进度领先，有望凭借差异化布局在后续商业化中取得竞争优势。
▍小分子新冠药VV116的III期临床已达到主要临床终点，潜在市场空间广阔。5月25日，公司公告VV116对比PAXLOVID用于轻中度新冠肺炎的高风险患者III期注册临床研究达到方案预设的主要终点和次要有效性终点。研究结果显示，相比PAXLOVID，患者接受VV116治疗的中位至持续临床恢复时间更短，达到统计学优效。目前公司已向国家药审中心递交新药上市申请前沟通交流会议申请，如药审中心认为现有研究数据满足上市许可的技术要求，公司将提出VV116上市申请。目前国内新冠疫情较3月-6月期间已有所缓和，但仍呈现区域性爆发态势，不容轻视。可见新冠小分子药具有广阔的潜在市场空间，VV116在国内新冠小分子药研发进度领先，有望贡献较大收入弹性。
▍创新研发稳步推进，管线储备深厚。公司2021年研发费用20.69亿元，同比增长16.35%，占营业收入51.40%，持续高水平的研发投入有力地支撑创新药项目的研究与开发。截至年报披露日，公司已经拥有超过51项在研产品，涉及单抗、双抗/多抗、融合蛋白、小分子、ADC、核酸药物、疫苗等多种药物形式，覆盖肿瘤、代谢、免疫、感染、神经5大治疗领域。其中商业化阶段产品3项（特瑞普利单抗、埃特司韦单抗及阿达木单抗）；23项在研产品处于临床试验阶段（其中昂戈瑞西单抗、VV116、贝伐珠单抗以及 PARP 抑制剂处于 III 期临床试验阶段），其中超过14个IND在2021年内获批；超过25 项在研产品处在临床前开发阶段。公司管线储备深厚，为后续发展提供强大支持。
FDA重新受理特瑞普利单抗BLA申请，PDUFA日期为2022年12月23日，有望2023Q1美国上市销售。预计特瑞普利单抗二季度销售环比提升超过60%，新适应症有望参加今年医保谈判。小分子新冠药VV116的III期临床已达到主要临床终点，潜在市场空间广阔。创新研发稳步推进，管线储备深厚
▍FDA重新受理特瑞普利单抗BLA申请，PDUFA日期为2022年12月23日，有望2023Q1美国上市销售。2022年7月6日晚公司发布公告，美国药监局FDA受理了公司重新提交的特瑞普利单抗用于一线治疗和二线及以上鼻咽癌的上市申请，处方药用户付费法案（PDUFA）目标评审日期定为2022年12月23日。此前新冠疫情限制了FDA前来中国完成必要的现场核查工作，原定PDUFA日期为2022年4月。特瑞普利单抗用于鼻咽癌治疗适应症已两次获得美国突破性疗法认定，充分展示出FDA对特瑞普利单抗优异临床疗效的肯定，我们认为成功获批概率较高。公司公告披露，如获批准，合作伙伴Coherus计划于2023年第一季度在美国推出特瑞普利单抗。目前美国尚未有免疫疗法获批用于治疗鼻咽癌，特瑞普利成功获批后有望为公司贡献较大利润弹性。
▍特瑞普利单抗预计二季度销售环比提升超过60%，新适应症有望参加今年医保谈判。2021年11月公司聘任李聪先生为公司联席首席执行官负责公司商业化领域相关工作，李聪先生曾担任诺和诺德（中国）上海销售主管和通化东宝华东大区经理，业内经验丰富，其加入将大大提升公司商业化能力，有望推动特瑞普利单抗快速放量。根据公司公告，特瑞普利单抗2022Q2销售环比提升63.59%-81.77%，预计2022Q2销售为1.8亿-2亿元（2022Q1为1.1亿元），环比显著改善。2021年底至今，特瑞普利单抗国内新增获批一线鼻咽癌及一线食管鳞癌新适应症，公司PD-1适应症正从后线疗法往患者人群更大的前线适应症推进。同时特瑞普利单抗在肺癌、肝癌、 胃癌及食管癌等瘤种都积极布局了围手术期的辅助/新辅助治疗，公司PD-1辅助/新辅助治疗适应症的进度领先，有望凭借差异化布局在后续商业化中取得竞争优势。
▍小分子新冠药VV116的III期临床已达到主要临床终点，潜在市场空间广阔。5月25日，公司公告VV116对比PAXLOVID用于轻中度新冠肺炎的高风险患者III期注册临床研究达到方案预设的主要终点和次要有效性终点。研究结果显示，相比PAXLOVID，患者接受VV116治疗的中位至持续临床恢复时间更短，达到统计学优效。目前公司已向国家药审中心递交新药上市申请前沟通交流会议申请，如药审中心认为现有研究数据满足上市许可的技术要求，公司将提出VV116上市申请。目前国内新冠疫情较3月-6月期间已有所缓和，但仍呈现区域性爆发态势，不容轻视。可见新冠小分子药具有广阔的潜在市场空间，VV116在国内新冠小分子药研发进度领先，有望贡献较大收入弹性。
▍创新研发稳步推进，管线储备深厚。公司2021年研发费用20.69亿元，同比增长16.35%，占营业收入51.40%，持续高水平的研发投入有力地支撑创新药项目的研究与开发。截至年报披露日，公司已经拥有超过51项在研产品，涉及单抗、双抗/多抗、融合蛋白、小分子、ADC、核酸药物、疫苗等多种药物形式，覆盖肿瘤、代谢、免疫、感染、神经5大治疗领域。其中商业化阶段产品3项（特瑞普利单抗、埃特司韦单抗及阿达木单抗）；23项在研产品处于临床试验阶段（其中昂戈瑞西单抗、VV116、贝伐珠单抗以及 PARP 抑制剂处于 III 期临床试验阶段），其中超过14个IND在2021年内获批；超过25 项在研产品处在临床前开发阶段。公司管线储备深厚，为后续发展提供强大支持。
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【一波三折！突破性疗法CD3单抗上市审批遭FDA延期】
近日，Provention宣布，美国FDA将该公司抗CD3单抗teplizumab用于延缓高危个体1型糖尿病(T1D)的生物制品许可申请（BLA）延期了3个月，新的PDUFA日期为2022年11月17日。FDA表示，Provention本月早些时候提交的额外信息是对BLA（生物制品许可申请）的重大修正，需要额外的时间来进行审查。
Provention还被告知，如果在审查期间没有发现重大缺陷，FDA计划在2022年10月17日前就拟议的适应症以及任何上市后要求或承诺要求(如有必要)进行沟通。
Teplizumab的上市之路可谓一波三折。去年7月6日，FDA拒绝批准teplizumab。原因是，在健康志愿者中进行的一项单剂、低剂量药代动力学/药理学(PK/PD)桥接研究中，拟上市的产品与之前用于临床试验产品进行比较，未能显示PK可比性。
由于PK仍然是证明两种产品可比性的主要终点，FDA要求该公司适当地建立拟上市产品和临床试验产品之间的PK可比性，或提供其他足以证明PK可比性没有必要的数据（详见：突破性疗法CD3单抗上市申请遭FDA拒绝）。
今年1月，Provention获得了FDA的批准，可以重新提交teplizumab的BLA申请。Provention当时表示，FDA关于可比性的担忧已经得到解决，FDA在3月份接受了该申请。 由于Provention此前曾获FDA突破性疗法资格，因此，审批时长可较正常的10个月缩短至6个月。
1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，其发病机制是免疫系统错误地攻击胰岛β细胞，导致胰岛素分泌不足，机体无法维持正常的血糖水平。对于1型糖尿病患者而言，长期注射胰岛素并配合血糖监控是必须的治疗手段。
Teplizumab是一种靶向T细胞表面CD3抗原的单克隆抗体，主要通过与效应T细胞表面的CD3结合，抑制其对胰岛β-细胞的攻击，从而降低对胰岛β-细胞的破坏作用。teplizumab的Fc区域通过氨基酸修饰被设计成了Fc受体非结合(FNB)结构，从而减少了其与补体和Fc受体的结合，降低了相关毒性反应。
Provention曾基于一项II期临床试验（NCT01030861）结果向FDA滚动递交了teplizumab的上市申请，并获得了优先审评资格，FDA专家委员会以10：7的投票结果支持teplizumab的BLA申请。teplizumab有望成为首个改变1型糖尿病疾病进程的获批疗法（相关阅读：治疗14天，1型糖尿病风险降低59%！突破性疗法teplizumab获FDA优先审评资格）。
Teplizumab最初由MacroGenics开发，2007年，礼来从MacroGenics手中以4100万美元和2亿美元里程金获得了teplizumab，但在2011年开展的一项III期试验中，teplizumab未能达到主要终点宣告临床失败。于是礼来中止并放弃teplizumab的进一步开发。2018年，Provention从MacroGenics手中拿到teplizumab开发权，并在试验中取得了积极结果。
近日，Provention宣布，美国FDA将该公司抗CD3单抗teplizumab用于延缓高危个体1型糖尿病(T1D)的生物制品许可申请（BLA）延期了3个月，新的PDUFA日期为2022年11月17日。FDA表示，Provention本月早些时候提交的额外信息是对BLA（生物制品许可申请）的重大修正，需要额外的时间来进行审查。
Provention还被告知，如果在审查期间没有发现重大缺陷，FDA计划在2022年10月17日前就拟议的适应症以及任何上市后要求或承诺要求(如有必要)进行沟通。
Teplizumab的上市之路可谓一波三折。去年7月6日，FDA拒绝批准teplizumab。原因是，在健康志愿者中进行的一项单剂、低剂量药代动力学/药理学(PK/PD)桥接研究中，拟上市的产品与之前用于临床试验产品进行比较，未能显示PK可比性。
由于PK仍然是证明两种产品可比性的主要终点，FDA要求该公司适当地建立拟上市产品和临床试验产品之间的PK可比性，或提供其他足以证明PK可比性没有必要的数据（详见：突破性疗法CD3单抗上市申请遭FDA拒绝）。
今年1月，Provention获得了FDA的批准，可以重新提交teplizumab的BLA申请。Provention当时表示，FDA关于可比性的担忧已经得到解决，FDA在3月份接受了该申请。 由于Provention此前曾获FDA突破性疗法资格，因此，审批时长可较正常的10个月缩短至6个月。
1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，其发病机制是免疫系统错误地攻击胰岛β细胞，导致胰岛素分泌不足，机体无法维持正常的血糖水平。对于1型糖尿病患者而言，长期注射胰岛素并配合血糖监控是必须的治疗手段。
Teplizumab是一种靶向T细胞表面CD3抗原的单克隆抗体，主要通过与效应T细胞表面的CD3结合，抑制其对胰岛β-细胞的攻击，从而降低对胰岛β-细胞的破坏作用。teplizumab的Fc区域通过氨基酸修饰被设计成了Fc受体非结合(FNB)结构，从而减少了其与补体和Fc受体的结合，降低了相关毒性反应。
Provention曾基于一项II期临床试验（NCT01030861）结果向FDA滚动递交了teplizumab的上市申请，并获得了优先审评资格，FDA专家委员会以10：7的投票结果支持teplizumab的BLA申请。teplizumab有望成为首个改变1型糖尿病疾病进程的获批疗法（相关阅读：治疗14天，1型糖尿病风险降低59%！突破性疗法teplizumab获FDA优先审评资格）。
Teplizumab最初由MacroGenics开发，2007年，礼来从MacroGenics手中以4100万美元和2亿美元里程金获得了teplizumab，但在2011年开展的一项III期试验中，teplizumab未能达到主要终点宣告临床失败。于是礼来中止并放弃teplizumab的进一步开发。2018年，Provention从MacroGenics手中拿到teplizumab开发权，并在试验中取得了积极结果。
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