第二批临床急需境外新药名单公布，含17个罕见病药物

3月28日，国家药品监督管理局药品审评中心公示了第二批临床急需境外新药名单，此名单涵盖治疗高苯丙氨酸血症、Noonan 综合症、Prader-Willi综合症（普拉德-威利综合征）、X连锁低磷佝偻病、黏多糖贮积症I型、II型（MPS）、法布雷病（Fabry）、乙型血友病、高胆固醇血症、肺动脉高压、克罗恩病（CD）、多发性硬化（MS）、遗传性血管性水肿、肌萎缩侧索硬化（ALS）在内13种罕见病的17个临床急需药品。

生长激素治疗矮小靠谱吗？有副作用吗？

在很多家长眼中，谈激素色变，一提到激素就想到身体发胖，骨质疏松，肝肾毒性等副作用。对生长激素的误解，已成为影响孩子及时治疗矮小的重要原因。

其实此激素非彼激素矣！人们常说的副作用很大的激素指的是“糖皮质激素”，治疗矮小症的激素指的是“重组人生长激素（rhGH）”。这两种激素完全不是一种！

但生长激素也不是随便用的，您的孩子是否需要以及能否使用“重组人生长激素”治疗矮小症，要经过专业医生全面的检查才能决定。
“注射用重组人生长激素”是采用现代基因技术生产的特殊蛋白质，由191个氨基酸组成，氨基酸含量，空间构象及序列与人体自身产生的“生长激素”完全相同。经过多年的临床应用和研究发现，“重组人生长激素”副作用非常小，是相当安全的药物。

目前国内市场生长激素主要有默克雪兰诺(进口)、 LG life(进口)、长春金赛(国产)、安科生物(国产)、上海联合赛尔(国产)、中山海之元(国产) 6 家。

一般采用的生长激素主要来自：安科生物(国产)、中山海之元(国产)、上海联合赛尔(国产)。

哪些疾病可用重组人生长激素治疗？

生长激素是目前唯一治疗矮小儿童的药物，可以应用生长激素治疗的疾病有：1、生长激素缺乏症；2、慢性肾功能衰竭；3、先天性卵巢发育不全；4、Prader-Willi综合征；5、小于胎龄儿；6、特发性矮身材。

生长激素治疗矮小靠谱吗？有副作用吗？

在很多家长眼中，谈激素色变，一提到激素就想到身体发胖，骨质疏松，肝肾毒性等副作用。对生长激素的误解，已成为影响孩子及时治疗矮小的重要原因。

其实此激素非彼激素矣！人们常说的副作用很大的激素指的是“糖皮质激素”，治疗矮小症的激素指的是“重组人生长激素（rhGH）”。这两种激素完全不是一种！

但生长激素也不是随便用的，您的孩子是否需要以及能否使用“重组人生长激素”治疗矮小症，要经过专业医生全面的检查才能决定。
“注射用重组人生长激素”是采用现代基因技术生产的特殊蛋白质，由191个氨基酸组成，氨基酸含量，空间构象及序列与人体自身产生的“生长激素”完全相同。经过多年的临床应用和研究发现，“重组人生长激素”副作用非常小，是相当安全的药物。

目前国内市场生长激素主要有默克雪兰诺(进口)、 LG life(进口)、长春金赛(国产)、安科生物(国产)、上海联合赛尔(国产)、中山海之元(国产) 6 家。

我院采用的生长激素主要来自：安科生物(国产)、中山海之元(国产)、上海联合赛尔(国产)。

哪些疾病可用重组人生长激素治疗？

生长激素是目前唯一治疗矮小儿童的药物，可以应用生长激素治疗的疾病有：1、生长激素缺乏症；2、慢性肾功能衰竭；3、先天性卵巢发育不全；4、Prader-Willi综合征；5、小于胎龄儿；6、特发性矮身材。