美国是否会和伊朗大打出手，双方冲突将会以何种方式收场——
周二早间伊朗为报此前苏莱曼尼被美军空袭之仇，向伊拉克美军基地发动火箭弹袭击，据可靠消息巴格达亦遭到地对地导弹轰炸，目前白宫方面尚未作出回应，仅仅通报了美军暂无人员伤亡，但伊朗方面统计共炸死美军80人，特朗普总统将在周二晚十一点发表演讲，目前市场皆认为美国将展开全面报复。
李纾石个人认为今时不同往日，美国再想打一次海湾战争已经没有可能，当年可以对着伊拉克打一场灭国之战，有北约盟友力挺，沙特叙利亚约旦拳拳相助，占据了国际道义，师出有名，而伊拉克众叛亲离，中俄无力反对，美国在最合适的时间，最完美的盟友，最有利的地形下，打了一场完美的战争，即使如此，海湾战争依旧花费了美国十万亿军费，今天的伊拉克也依旧动荡不安，在当前国际局势下，奥巴马政府推行中东战略重心转移亚太，美国在中东已不具备当初的影响力，更无雄厚军力支持打一场大战，欧盟与美国貌合神离，北约内部也因为军费问题吵得不可开交，，且伊朗陆路背靠中俄，今日的中国已非吴下阿蒙，美国断然不会冒天下之大不韪，发动大规模地面战，我倾向于美军发动类似于对南联盟的空袭，持续空袭打击伊朗官方重要建筑，逼伊朗呼吁中俄出来斡旋，双方达成停火
总结：近期地缘局势必然还将继续升温，但局势仍旧会控制在一定范围内，不会演变为全面战争，黄金原油受此刺激还将继续上涨，但幅度不会出现大众期待中的暴涨。
#乌克兰客机在伊朗坠毁# #特朗普回应伊朗导弹袭击#
周二早间伊朗为报此前苏莱曼尼被美军空袭之仇，向伊拉克美军基地发动火箭弹袭击，据可靠消息巴格达亦遭到地对地导弹轰炸，目前白宫方面尚未作出回应，仅仅通报了美军暂无人员伤亡，但伊朗方面统计共炸死美军80人，特朗普总统将在周二晚十一点发表演讲，目前市场皆认为美国将展开全面报复。
李纾石个人认为今时不同往日，美国再想打一次海湾战争已经没有可能，当年可以对着伊拉克打一场灭国之战，有北约盟友力挺，沙特叙利亚约旦拳拳相助，占据了国际道义，师出有名，而伊拉克众叛亲离，中俄无力反对，美国在最合适的时间，最完美的盟友，最有利的地形下，打了一场完美的战争，即使如此，海湾战争依旧花费了美国十万亿军费，今天的伊拉克也依旧动荡不安，在当前国际局势下，奥巴马政府推行中东战略重心转移亚太，美国在中东已不具备当初的影响力，更无雄厚军力支持打一场大战，欧盟与美国貌合神离，北约内部也因为军费问题吵得不可开交，，且伊朗陆路背靠中俄，今日的中国已非吴下阿蒙，美国断然不会冒天下之大不韪，发动大规模地面战，我倾向于美军发动类似于对南联盟的空袭，持续空袭打击伊朗官方重要建筑，逼伊朗呼吁中俄出来斡旋，双方达成停火
总结：近期地缘局势必然还将继续升温，但局势仍旧会控制在一定范围内，不会演变为全面战争，黄金原油受此刺激还将继续上涨，但幅度不会出现大众期待中的暴涨。
#乌克兰客机在伊朗坠毁# #特朗普回应伊朗导弹袭击#
诗篇9篇9节“耶和华又要给受欺压的人作高台，在患难的时候作高台。”“信仰”有如“灵魂的锚”。若神要你体会信心的力量，就会许可你经历人生的重大急难。
人生最苦的不是“困难”本身，而是“焦虑的心情”。但“信心”并不是看我们自己的感觉如何，乃是看我们所信的神如何。“神同在”的确信，让我们知道，我们是住在全能者的荫下的。有主在我船上，我就可以不怕风浪。
主没有说有祂同在，我们就可以“不遇风浪”。不是！回想主耶稣在加利利海平静风浪的事迹。当主要门徒“渡到那边去”的时候，门徒遇到了忽然而来的狂风巨浪。船被波浪掩盖，波浪打入船内，甚至船要满了水。危险的不得了！马太说：“耶稣却睡着了。”马可说：“耶稣在船尾上，枕着枕头睡觉。”
要知道门徒里面很多是老练的渔夫，比如彼得、安得烈、雅各、约翰....，但他们都吓坏了。门徒之所以在加利利海上胆怯，是因为对耶稣的认识够不深。若是他们知道，这吩咐他们“渡到湖那边去”的是谁，面对狂风巨浪他们就无须害怕。路加福音8章24节，路加记载：“门徒来叫醒了他，说：“夫子，我们丧命啦”！”门徒认定他们会丧命，怀疑耶稣不顾他们。
主耶稣会“不顾门徒”吗？绝对不会。事实上主是特意借着环境，考验门徒的信心。祂既吩咐门徒“渡到那边去吧！”就不会让门徒中途遇难。请留意，主耶稣并不是说：“我们到湖中心去一起被淹死吧！”祂说的是：“我们渡到那边去吧！”清楚明了。
结果他们到底有没有“渡到那边去”？有。哪里有记载？马太福音8章28节，经文说：“耶稣既渡到那边去，来到加大拉人的地方。”主按着祂既定的计划，带着门徒来到了格拉森，就是加大拉人的地方，他们“渡到那边去”了。但是门徒却在过程中，因为没有信心，以致在惊涛骇浪中胆怯。大水的响声会让我们惊慌，海里的巨浪会让我们害怕。但诗篇93篇4节，诗人说：“耶和华在高处大有能力，胜过诸水的响声，洋海的大浪。”
神知道我们在风暴中当行的路，正如祂知道亿万英哩远的星宿的轨迹。以赛亚书40章26节，神说：“你们向上举目，看谁创造这万象，按数目领出，他一一称其名；因他的权能，又因他的大能大力，连一个都不缺。”
创造宇宙和其中万物的神，在每一件事上，都会正确无误地引导祂的儿女。所以要对神的信实和大能有信心。在人生的风暴中不要靠“感觉”，而要信靠神的话，专心仰望祂。约伯记9章4节，约伯说：“他心里有智慧，且大有能力。”
我们的安全感并不是来自于“无风无浪的环境”，而是因为认识神，知道祂在掌管一切。诗篇61篇1-4节，大卫逃避他儿子押沙龙的时候，说：“神啊，求你听我的呼求，侧耳听我的祷告。我心里发昏的时候，我要从地极求告你。求你领我到那比我更高的盘石。因为你作过我的避难所，作过我的坚固台，脱离仇敌。我要永远住在你的帐幕里，我要投靠在你翅膀下的隐密处。”
主已经应许：“我总不撇下你，也不丢弃你。”既然主对门徒说：“我们可以渡到湖那边去。”那么，遇到了“人无法控制的风浪”，代表什么呢？代表这是我们“认识祂、 经历祂”的机会。诗篇107篇25节，诗人说：“因他一吩咐，狂风就起来，海中的波浪也扬起。”27-32节，诗人又说：“他们摇摇晃晃，东倒西歪，好像醉酒的人；他们的智慧无法可施。于是，他们在苦难中哀求耶和华，他从他们的祸患中领他们出来。他使狂风止息，波浪就平静。风息浪静，他们便欢喜；他就引他们到所愿去的海口。但愿人因耶和华的慈爱和他向人所行的奇事，都称赞他。愿他们在民的会中尊崇他，在长老的位上赞美他。”
神许可风暴临到我们、许可波浪翻腾，不是要把我们淹没，而是要展现祂的大能。祂与我们同在船上，我们必然会经历祂的保护。门徒不用惧怕，因为与他们同在的是“在万有之上永远可称颂的神”。他们大可抓住主的应许，在忽然而来的暴风面前夸胜。以赛亚书41章10节，神说：“你不要害怕，因为我与你同在；不要惊惶，因为我是你的神。我必坚固你，我必帮助你；我必用我公义的右手扶持你。”
神知道人生的风暴越强劲，我们灵命的根就扎得越深。神许可我们受苦，是要我们晓得祂是信实的。约伯记42章5节，约伯说：“我从前风闻有你，现在亲眼看见你。”
主许可我们受苦，不单使我们灵命成长，更让我们明白祂同在的真实，也更有信心去面对将来的挑战。要知道，神并不甘心使人受苦，使人忧愁，祂看我们有需要受苦，为了我们日后的好处，才许可我们遇到重重阻碍，心灵受压。神从不作没有意义的事，祂所作的、所许可的每一件事都是有目的的。祂刻意安排环境，把重担放在我们身上，叫我们认识自己，仰望祂的帮助。
神不照我们期待的方式回应我们的祷告，而是按祂自己的美意，借着环境唤醒我们里面的力量。祂使我们的信心受到考验，是为了将来的荣耀；当神为了在我们身上发展出于“爱”的改变，祂使我们经历“不舒服”的恩典时。这时，我们要靠着主，倚赖祂的大能大力，作刚强的人。
要等候神，看祂怎样使众山成为大道。不由“环境”来决定你的心情，而要让“主的话”建立你，成为你心里的力量。你说：“我“感觉”耶稣好像没有在顾我。”那是你的“感觉”，不要被“感觉”牵着走。主爱你，祂为你舍命，想到主长阔高深的爱，就足以制止我们浮现“在危难时祂会不顾我”的这种负面想法。不要长久忧愁沮丧，而要仰望神的信实与慈爱。当我们的注意力集中在神的身上，然后透过衪去看四周的事物，那些让我们忧虑的事，就显得不再可怕。诗篇112篇4节，诗人说：“正直人在黑暗中，有光向他发现；他有恩惠，有怜悯，有公义。”7节：“他必不怕凶恶的信息；他心坚定，倚靠耶和华。”
神要我们在“平静安稳”中得力。感谢神，离主越近，方向越明。“信靠的人必不着急。”（以赛亚书28章16节）
申命记33章25节，神说：“你的门闩是铜的、铁的。你的日子如何，你的力量也必如何。”这节经文也可以翻译作：“你的鞋是铜的、铁的。你的日子如何，你的力量也必如何。”
弟兄姐妹，若没有走过艰难走的路，怎么知道你的鞋是铜的、铁的？当把平安的福音，当作预备走路的鞋穿在脚上，站稳在福音的真理上，你才知道你的人生是何等稳妥。神许可生命中的风暴突然来到，为的是验证你灵魂的锚有多坚固，祂要你体会祂的同在和祂的应许是多么真实。当年门徒在加利利海上若不遇见风浪，就不知道耶稣能够“平静风浪”。而且是用一句话，就让风“瞬间”止住，海浪“马上”平静。这叫什么？这叫“权能的命令”。
因为基督是神荣耀所发的光辉，是神本体的真像，常用祂权能的命令托住万有。诗篇89篇8-9节，诗人说：“耶和华万军之神阿，那一个大能者像你耶和华？你的信实，是在你的四围。你管辖海的狂傲，波浪翻腾，你就使他平静了。”
过去门徒只知道耶稣有赦罪的权柄，祂是安息日的主，就是鬼也服了祂。而如今，竟然“连”风和海也听从祂了，他们对主的认识随着试炼逐渐加深。耶稣胁迫风，吩咐海，但是“温和的”责备门徒，说：“你们还没有信心么？”那个“还”字就表示照着门徒对祂的认识，应当已经有充足的信心了，但是结果还没有。今天我们是否也是如此呢？
神是大有能力的创造主，也是大有能力的救赎主。在经历重大急难的时候，不要凭眼见，而要运用信心；不要中了魔鬼的诡计，让忧虑在你心里肆虐，而要将一切的忧虑卸给神。越是有重大急切的需要，就越要信靠全能的神。《旷野吗哪》
人生最苦的不是“困难”本身，而是“焦虑的心情”。但“信心”并不是看我们自己的感觉如何，乃是看我们所信的神如何。“神同在”的确信，让我们知道，我们是住在全能者的荫下的。有主在我船上，我就可以不怕风浪。
主没有说有祂同在，我们就可以“不遇风浪”。不是！回想主耶稣在加利利海平静风浪的事迹。当主要门徒“渡到那边去”的时候，门徒遇到了忽然而来的狂风巨浪。船被波浪掩盖，波浪打入船内，甚至船要满了水。危险的不得了！马太说：“耶稣却睡着了。”马可说：“耶稣在船尾上，枕着枕头睡觉。”
要知道门徒里面很多是老练的渔夫，比如彼得、安得烈、雅各、约翰....，但他们都吓坏了。门徒之所以在加利利海上胆怯，是因为对耶稣的认识够不深。若是他们知道，这吩咐他们“渡到湖那边去”的是谁，面对狂风巨浪他们就无须害怕。路加福音8章24节，路加记载：“门徒来叫醒了他，说：“夫子，我们丧命啦”！”门徒认定他们会丧命，怀疑耶稣不顾他们。
主耶稣会“不顾门徒”吗？绝对不会。事实上主是特意借着环境，考验门徒的信心。祂既吩咐门徒“渡到那边去吧！”就不会让门徒中途遇难。请留意，主耶稣并不是说：“我们到湖中心去一起被淹死吧！”祂说的是：“我们渡到那边去吧！”清楚明了。
结果他们到底有没有“渡到那边去”？有。哪里有记载？马太福音8章28节，经文说：“耶稣既渡到那边去，来到加大拉人的地方。”主按着祂既定的计划，带着门徒来到了格拉森，就是加大拉人的地方，他们“渡到那边去”了。但是门徒却在过程中，因为没有信心，以致在惊涛骇浪中胆怯。大水的响声会让我们惊慌，海里的巨浪会让我们害怕。但诗篇93篇4节，诗人说：“耶和华在高处大有能力，胜过诸水的响声，洋海的大浪。”
神知道我们在风暴中当行的路，正如祂知道亿万英哩远的星宿的轨迹。以赛亚书40章26节，神说：“你们向上举目，看谁创造这万象，按数目领出，他一一称其名；因他的权能，又因他的大能大力，连一个都不缺。”
创造宇宙和其中万物的神，在每一件事上，都会正确无误地引导祂的儿女。所以要对神的信实和大能有信心。在人生的风暴中不要靠“感觉”，而要信靠神的话，专心仰望祂。约伯记9章4节，约伯说：“他心里有智慧，且大有能力。”
我们的安全感并不是来自于“无风无浪的环境”，而是因为认识神，知道祂在掌管一切。诗篇61篇1-4节，大卫逃避他儿子押沙龙的时候，说：“神啊，求你听我的呼求，侧耳听我的祷告。我心里发昏的时候，我要从地极求告你。求你领我到那比我更高的盘石。因为你作过我的避难所，作过我的坚固台，脱离仇敌。我要永远住在你的帐幕里，我要投靠在你翅膀下的隐密处。”
主已经应许：“我总不撇下你，也不丢弃你。”既然主对门徒说：“我们可以渡到湖那边去。”那么，遇到了“人无法控制的风浪”，代表什么呢？代表这是我们“认识祂、 经历祂”的机会。诗篇107篇25节，诗人说：“因他一吩咐，狂风就起来，海中的波浪也扬起。”27-32节，诗人又说：“他们摇摇晃晃，东倒西歪，好像醉酒的人；他们的智慧无法可施。于是，他们在苦难中哀求耶和华，他从他们的祸患中领他们出来。他使狂风止息，波浪就平静。风息浪静，他们便欢喜；他就引他们到所愿去的海口。但愿人因耶和华的慈爱和他向人所行的奇事，都称赞他。愿他们在民的会中尊崇他，在长老的位上赞美他。”
神许可风暴临到我们、许可波浪翻腾，不是要把我们淹没，而是要展现祂的大能。祂与我们同在船上，我们必然会经历祂的保护。门徒不用惧怕，因为与他们同在的是“在万有之上永远可称颂的神”。他们大可抓住主的应许，在忽然而来的暴风面前夸胜。以赛亚书41章10节，神说：“你不要害怕，因为我与你同在；不要惊惶，因为我是你的神。我必坚固你，我必帮助你；我必用我公义的右手扶持你。”
神知道人生的风暴越强劲，我们灵命的根就扎得越深。神许可我们受苦，是要我们晓得祂是信实的。约伯记42章5节，约伯说：“我从前风闻有你，现在亲眼看见你。”
主许可我们受苦，不单使我们灵命成长，更让我们明白祂同在的真实，也更有信心去面对将来的挑战。要知道，神并不甘心使人受苦，使人忧愁，祂看我们有需要受苦，为了我们日后的好处，才许可我们遇到重重阻碍，心灵受压。神从不作没有意义的事，祂所作的、所许可的每一件事都是有目的的。祂刻意安排环境，把重担放在我们身上，叫我们认识自己，仰望祂的帮助。
神不照我们期待的方式回应我们的祷告，而是按祂自己的美意，借着环境唤醒我们里面的力量。祂使我们的信心受到考验，是为了将来的荣耀；当神为了在我们身上发展出于“爱”的改变，祂使我们经历“不舒服”的恩典时。这时，我们要靠着主，倚赖祂的大能大力，作刚强的人。
要等候神，看祂怎样使众山成为大道。不由“环境”来决定你的心情，而要让“主的话”建立你，成为你心里的力量。你说：“我“感觉”耶稣好像没有在顾我。”那是你的“感觉”，不要被“感觉”牵着走。主爱你，祂为你舍命，想到主长阔高深的爱，就足以制止我们浮现“在危难时祂会不顾我”的这种负面想法。不要长久忧愁沮丧，而要仰望神的信实与慈爱。当我们的注意力集中在神的身上，然后透过衪去看四周的事物，那些让我们忧虑的事，就显得不再可怕。诗篇112篇4节，诗人说：“正直人在黑暗中，有光向他发现；他有恩惠，有怜悯，有公义。”7节：“他必不怕凶恶的信息；他心坚定，倚靠耶和华。”
神要我们在“平静安稳”中得力。感谢神，离主越近，方向越明。“信靠的人必不着急。”（以赛亚书28章16节）
申命记33章25节，神说：“你的门闩是铜的、铁的。你的日子如何，你的力量也必如何。”这节经文也可以翻译作：“你的鞋是铜的、铁的。你的日子如何，你的力量也必如何。”
弟兄姐妹，若没有走过艰难走的路，怎么知道你的鞋是铜的、铁的？当把平安的福音，当作预备走路的鞋穿在脚上，站稳在福音的真理上，你才知道你的人生是何等稳妥。神许可生命中的风暴突然来到，为的是验证你灵魂的锚有多坚固，祂要你体会祂的同在和祂的应许是多么真实。当年门徒在加利利海上若不遇见风浪，就不知道耶稣能够“平静风浪”。而且是用一句话，就让风“瞬间”止住，海浪“马上”平静。这叫什么？这叫“权能的命令”。
因为基督是神荣耀所发的光辉，是神本体的真像，常用祂权能的命令托住万有。诗篇89篇8-9节，诗人说：“耶和华万军之神阿，那一个大能者像你耶和华？你的信实，是在你的四围。你管辖海的狂傲，波浪翻腾，你就使他平静了。”
过去门徒只知道耶稣有赦罪的权柄，祂是安息日的主，就是鬼也服了祂。而如今，竟然“连”风和海也听从祂了，他们对主的认识随着试炼逐渐加深。耶稣胁迫风，吩咐海，但是“温和的”责备门徒，说：“你们还没有信心么？”那个“还”字就表示照着门徒对祂的认识，应当已经有充足的信心了，但是结果还没有。今天我们是否也是如此呢？
神是大有能力的创造主，也是大有能力的救赎主。在经历重大急难的时候，不要凭眼见，而要运用信心；不要中了魔鬼的诡计，让忧虑在你心里肆虐，而要将一切的忧虑卸给神。越是有重大急切的需要，就越要信靠全能的神。《旷野吗哪》
【八成医疗开支需要自费 罕见病患者陷“医保困局” | 关注】
27岁的成骨不全症患者欢颜还保持着一个六七岁小女孩的身高。18岁之前，她平均每年骨折两次。“在路上走着走着突然就骨折了，小时候只能在家躺着，一个房间一台电视机就是我的世界。”欢颜告诉《华夏时报》记者。
据了解，成骨不全症是一种遗传性结缔组织病，也称“瓷娃娃”病，可以视为从幼年开始的骨质疏松。患者往往身材矮小，伴有肌肉力量弱、牙齿发育不全、蓝巩膜、脊柱侧弯等症状。
另一位轮椅上的9岁小孩叫子扬，他患有进行性肌营养不良（DMD）。子扬妈妈告诉《华夏时报》记者，在6岁的时候，子扬开始频繁摔跟头，经常摔的鼻青脸肿，后来就不能行走了。
DMD临床表现为缓慢进行性的肌肉萎缩、肌无力，以及不同程度的运动障碍。患有DMD的孩子一般在八九岁还和正常孩子一样，但是发病之后，很快就会失去行动能力。“这种病让一个健康的孩子一点点地失去健康，慢慢发展到坐轮椅，带给家长和孩子的痛苦很大。”子扬妈妈说。
欢颜与子扬，他们都有一个共同的名字——罕见病患者。罕见病指的是发病率很低的一类疾病，这些疾病往往严重致残致畸，甚至危及生命，是人类医学面临的最大挑战之一。
罕见病其实并不“罕见”。虽然每个病种的患病人数并不多，汇聚在一起却成为一个庞大的群体。他们的诊断与治疗成为难题，普遍面临着频繁误诊、无特效药可用、无法承担治疗费用的困境。复旦大学出生缺陷研究中心数据显示，2016年，我国罕见病群体已达到1680万人，其中能得到明确诊断的患者不足40%，平均确诊时间超5年，确诊费用高达5万元。
2018年，国家相关部委联合制定并发布了《第一批罕见病目录》，以“发病率相对较高、疾病负担较重、可治性较强”为优先标准，收录了白化病、ALS、戈谢氏病、卡尔曼综合征、马凡综合征、法布雷病、血友病等121种疾病。瓷娃娃罕见病关爱中心、病痛挑战基金会项目总监孙荣甲向《华夏时报》记者表示：“这是具有标志性的一个里程碑，中国的罕见病被正名。在那之前，中国对罕见病没有明确的定义。”
如今，随着罕见病群体引发关注，逐渐有多方力量参与推动诊疗、药物、就业等问题的解决，越来越多在美上市的特效药物进入中国。但是，国家医保局尚未出台针对罕见病的统一政策，罕见病患者身处“用不起药”的困境之中。2018年，病痛挑战基金会对全国2040个病友的调研显示，对于成年罕见病患者来说，76.4%的医疗开支需要自费，对于未成年的罕见病患者，这个数字上升到了80.37%。
>>>药监局加快审批
罕见病药物又称“孤儿药”，由于患者数量少，研发难度高，少有药企愿意涉足，因此，治疗罕见病的药物普遍稀少且昂贵。数据显示，仅有不到5%的罕见病能够找到特效药物。
此前，这些药物基本都在美国上市，国内买不到。这也导致很多罕见病“药神”的出现，他们非法为患者家庭带来欧美的原研药、印度的仿制药，并赚取一定的差价。
这种状况正在改变。“现在药监局对于罕见病药物的审批已经是神速了，在全球都是最快的。此前在美国等海外地区上市的药物正在加速进入中国。”孙荣甲说。
2018年10月30日，国家药监局网站发布消息称，为加快临床急需的境外上市新药审评审批，国家药品监督管理局会同国家卫生健康委员会组织起草了《临床急需境外新药审评审批工作程序》及申报资料要求。文件规定，对罕见病治疗药品，药审中心在受理后3个月内完成技术审评；对其他境外新药，药审中心在受理后6个月内完成技术审评。国家药品监督管理局在接到药审中心报送的审核材料后10个工作日作出审批决定。
当这些药物越来越快地进入中国，罕见病患者能够“买得到药”时，另一个问题也在浮现，即罕见病药物能否进入医保目录，让患者能够“用得起药”。
孙荣甲告诉《华夏时报》记者，目前罕见病治疗药物有近200种（以治疗药物数量化学分子式计算），大约60种在国内上市，其中只有约40多种纳入国家医保药品目录，一些地区，比如山东青岛、广东佛山、浙江省、陕西省，也陆续出台了针对罕见病的医疗保障政策，但是每个地域所纳入的病种并不一样，保障范围不广，还有一部分只能患者自费。“整体上来看，现在国家医保局还没有针对罕见病的统一医保政策。”孙荣甲说。
据本报记者了解，政策迟迟未出，究其原因可能有两点，一是适应症，二是价格。
>>>老药新用，未获批适应症
“瓷娃娃”患者需要长期通过静脉注射双膦酸盐类的药物来增加骨密度。欢颜告诉记者，主要有两种药，一是帕米膦酸，二是唑来膦酸，效果相差不大。帕米膦酸为国产，三个月用一次，每次的价格在1500元左右；唑来膦酸为进口，一年或者半年用一次，每次的价格在4000元左右。
对于欢颜来说，注射这两种药物均需要自费，每年需要支付大概6000元。因为双膦酸盐类的药物主要用来治疗骨癌，“瓷娃娃”病并未纳入适应症，患者无法凭借医保报销。
而像子扬这样的DMD患者，需要长期服用激素类的药物。子扬妈妈表示，他现在服用的是醋酸泼尼松龙，每瓶的价格大概在10元左右，价格不高，但是山东买不到，往往需要到北京去开药。激素会带来发胖、情绪暴躁、毛发多等副作用，因此还需要服用一些辅助用药。
另外一种药物是进口的地夫可特，它更温和、副作用小，但也相对昂贵，每年平均花费11万元。
以上这两款激素类药物均没有进入医保，因为它们并没有获批DMD的适应症。孙荣甲告诉记者，使用适应症之外的药物治疗罕见病，这种情况属于“老药新用”，十分常见。另一个典型的例子是肺动脉高压患者可以服用“伟哥”续命。
如果想让这些药物获批罕见病的适应症，需要药企去做临床试验，这是一笔不小的开销。罕见病单病种患者人数少，很多药企考虑到收支平衡问题，并不会去主动申报临床。这导致了这些罕见病患者普遍使用的常见药物，难以被医保覆盖。
>>>会加大医保压力吗？
另一方面，除了适应症未获批，部分罕见病特效药昂贵的价格，也让医保局“望而却步”。
以溶酶体贮积症类的罕见病为例，其中的庞贝氏病、戈谢氏病、法布雷病、粘多糖贮积症这4个病种，患者共同的特点是体内缺酸性水解酶，只要补上这种酶，患者就可以与正常人无异，一旦停止供应就有可能死亡。但是补充酸性水解酶的药物非常贵，按照体重计算，3—4岁患有庞贝氏病的孩子，一年大概要花费80万—100万。目前，溶酶体贮积症类的罕见病只进入了部分省市医保，比如山西省、浙江省，全国统一政策待建立。
据记者了解，浙江省的“罕见病用药保障机制”已于2020年1月1日正式实行，文件显示“罕见病用药保障按照自然年度结算，参保人员在一个结算年度内发生药品费用，实行费用累加计算分段报销，个人负担封顶。0—30万元，报销比例为80%；30万—70万元，报销比例为90%；70万元以上费用，全额予以报销”。这称得上是送给省域内罕见病患者“最好的新年礼物”。
“这部分罕见病特效药，患者的呼声比较高，它们亟须进入医保目录。我跟很多的病友有接触，所以特别能感受到这个药有没有进医保，对他们意味着什么。”孙荣甲说。
还有一个极端的例子是2019年5月在美国上市的新药Zolgensma，它用于治疗罕见病脊髓性肌肉萎缩症（SMA），每支药物的价格大约为1400万元。在媒体报道中，它被称为“史上最贵新药”，引起了社会的关注与讨论。
但是，在孙荣甲看来，所谓治疗罕见病的药物昂贵、医保无法承担，很大程度上是一种误读，因为罕见病单病种人数非常少。“1400万元的新药被媒体放的比较大，让大家都觉得罕见病很费钱，但是这支药具有一定的特殊性，比如适应人群、用药条件都比较严格，能用药的人数并没有想象中那么多。”他说。
值得注意的是，孙荣甲指出，大部分的罕见病诊疗支出没有公众想象得那么昂贵。“那些昂贵的药物属于这个病种的特效药、孤儿药，但是95%的罕见病是没有明确治疗方案的，几乎是没药的。像肺动脉高压患者服用伟哥这种‘老药新用’，虽然没有通过特效药完全治愈，但是也可以保证患者的生活质量。”他说，据病痛挑战基金会罕见病医疗援助工程项目数据显示，通过1万—5万的罕见病医疗援助，就几乎能够覆盖患者每年30%—50%的医疗支出。
2018年，病痛挑战基金会对全国2040个病友的调研显示，平均罕见病的医疗支出占家庭年收入的58.6%，未成年的罕见病患者的医疗支出约占家庭年收入的70%。
这种状况需要慢慢改变，在改变的过程中，罕见病患者的声音需要被听到。自去年起，病痛挑战基金会举办了首届罕见病合作交流会，把药企、政府、患者组织多方聚集在一起，以求达成一些合作。“在去年的罕见病合作交流会上，患者第一次参与了国家罕见病目录的讨论，这也是患者首次参与国家政策的制定。2019年10月首届中国罕见病大会上，国家卫健委、国家医保局、国家药监局三个部门对罕见病问题进行了积极回应，让我们看到国家正为罕见病群体的社会保障问题持续努力！”孙荣甲说。
来源：华夏时报
27岁的成骨不全症患者欢颜还保持着一个六七岁小女孩的身高。18岁之前，她平均每年骨折两次。“在路上走着走着突然就骨折了，小时候只能在家躺着，一个房间一台电视机就是我的世界。”欢颜告诉《华夏时报》记者。
据了解，成骨不全症是一种遗传性结缔组织病，也称“瓷娃娃”病，可以视为从幼年开始的骨质疏松。患者往往身材矮小，伴有肌肉力量弱、牙齿发育不全、蓝巩膜、脊柱侧弯等症状。
另一位轮椅上的9岁小孩叫子扬，他患有进行性肌营养不良（DMD）。子扬妈妈告诉《华夏时报》记者，在6岁的时候，子扬开始频繁摔跟头，经常摔的鼻青脸肿，后来就不能行走了。
DMD临床表现为缓慢进行性的肌肉萎缩、肌无力，以及不同程度的运动障碍。患有DMD的孩子一般在八九岁还和正常孩子一样，但是发病之后，很快就会失去行动能力。“这种病让一个健康的孩子一点点地失去健康，慢慢发展到坐轮椅，带给家长和孩子的痛苦很大。”子扬妈妈说。
欢颜与子扬，他们都有一个共同的名字——罕见病患者。罕见病指的是发病率很低的一类疾病，这些疾病往往严重致残致畸，甚至危及生命，是人类医学面临的最大挑战之一。
罕见病其实并不“罕见”。虽然每个病种的患病人数并不多，汇聚在一起却成为一个庞大的群体。他们的诊断与治疗成为难题，普遍面临着频繁误诊、无特效药可用、无法承担治疗费用的困境。复旦大学出生缺陷研究中心数据显示，2016年，我国罕见病群体已达到1680万人，其中能得到明确诊断的患者不足40%，平均确诊时间超5年，确诊费用高达5万元。
2018年，国家相关部委联合制定并发布了《第一批罕见病目录》，以“发病率相对较高、疾病负担较重、可治性较强”为优先标准，收录了白化病、ALS、戈谢氏病、卡尔曼综合征、马凡综合征、法布雷病、血友病等121种疾病。瓷娃娃罕见病关爱中心、病痛挑战基金会项目总监孙荣甲向《华夏时报》记者表示：“这是具有标志性的一个里程碑，中国的罕见病被正名。在那之前，中国对罕见病没有明确的定义。”
如今，随着罕见病群体引发关注，逐渐有多方力量参与推动诊疗、药物、就业等问题的解决，越来越多在美上市的特效药物进入中国。但是，国家医保局尚未出台针对罕见病的统一政策，罕见病患者身处“用不起药”的困境之中。2018年，病痛挑战基金会对全国2040个病友的调研显示，对于成年罕见病患者来说，76.4%的医疗开支需要自费，对于未成年的罕见病患者，这个数字上升到了80.37%。
>>>药监局加快审批
罕见病药物又称“孤儿药”，由于患者数量少，研发难度高，少有药企愿意涉足，因此，治疗罕见病的药物普遍稀少且昂贵。数据显示，仅有不到5%的罕见病能够找到特效药物。
此前，这些药物基本都在美国上市，国内买不到。这也导致很多罕见病“药神”的出现，他们非法为患者家庭带来欧美的原研药、印度的仿制药，并赚取一定的差价。
这种状况正在改变。“现在药监局对于罕见病药物的审批已经是神速了，在全球都是最快的。此前在美国等海外地区上市的药物正在加速进入中国。”孙荣甲说。
2018年10月30日，国家药监局网站发布消息称，为加快临床急需的境外上市新药审评审批，国家药品监督管理局会同国家卫生健康委员会组织起草了《临床急需境外新药审评审批工作程序》及申报资料要求。文件规定，对罕见病治疗药品，药审中心在受理后3个月内完成技术审评；对其他境外新药，药审中心在受理后6个月内完成技术审评。国家药品监督管理局在接到药审中心报送的审核材料后10个工作日作出审批决定。
当这些药物越来越快地进入中国，罕见病患者能够“买得到药”时，另一个问题也在浮现，即罕见病药物能否进入医保目录，让患者能够“用得起药”。
孙荣甲告诉《华夏时报》记者，目前罕见病治疗药物有近200种（以治疗药物数量化学分子式计算），大约60种在国内上市，其中只有约40多种纳入国家医保药品目录，一些地区，比如山东青岛、广东佛山、浙江省、陕西省，也陆续出台了针对罕见病的医疗保障政策，但是每个地域所纳入的病种并不一样，保障范围不广，还有一部分只能患者自费。“整体上来看，现在国家医保局还没有针对罕见病的统一医保政策。”孙荣甲说。
据本报记者了解，政策迟迟未出，究其原因可能有两点，一是适应症，二是价格。
>>>老药新用，未获批适应症
“瓷娃娃”患者需要长期通过静脉注射双膦酸盐类的药物来增加骨密度。欢颜告诉记者，主要有两种药，一是帕米膦酸，二是唑来膦酸，效果相差不大。帕米膦酸为国产，三个月用一次，每次的价格在1500元左右；唑来膦酸为进口，一年或者半年用一次，每次的价格在4000元左右。
对于欢颜来说，注射这两种药物均需要自费，每年需要支付大概6000元。因为双膦酸盐类的药物主要用来治疗骨癌，“瓷娃娃”病并未纳入适应症，患者无法凭借医保报销。
而像子扬这样的DMD患者，需要长期服用激素类的药物。子扬妈妈表示，他现在服用的是醋酸泼尼松龙，每瓶的价格大概在10元左右，价格不高，但是山东买不到，往往需要到北京去开药。激素会带来发胖、情绪暴躁、毛发多等副作用，因此还需要服用一些辅助用药。
另外一种药物是进口的地夫可特，它更温和、副作用小，但也相对昂贵，每年平均花费11万元。
以上这两款激素类药物均没有进入医保，因为它们并没有获批DMD的适应症。孙荣甲告诉记者，使用适应症之外的药物治疗罕见病，这种情况属于“老药新用”，十分常见。另一个典型的例子是肺动脉高压患者可以服用“伟哥”续命。
如果想让这些药物获批罕见病的适应症，需要药企去做临床试验，这是一笔不小的开销。罕见病单病种患者人数少，很多药企考虑到收支平衡问题，并不会去主动申报临床。这导致了这些罕见病患者普遍使用的常见药物，难以被医保覆盖。
>>>会加大医保压力吗？
另一方面，除了适应症未获批，部分罕见病特效药昂贵的价格，也让医保局“望而却步”。
以溶酶体贮积症类的罕见病为例，其中的庞贝氏病、戈谢氏病、法布雷病、粘多糖贮积症这4个病种，患者共同的特点是体内缺酸性水解酶，只要补上这种酶，患者就可以与正常人无异，一旦停止供应就有可能死亡。但是补充酸性水解酶的药物非常贵，按照体重计算，3—4岁患有庞贝氏病的孩子，一年大概要花费80万—100万。目前，溶酶体贮积症类的罕见病只进入了部分省市医保，比如山西省、浙江省，全国统一政策待建立。
据记者了解，浙江省的“罕见病用药保障机制”已于2020年1月1日正式实行，文件显示“罕见病用药保障按照自然年度结算，参保人员在一个结算年度内发生药品费用，实行费用累加计算分段报销，个人负担封顶。0—30万元，报销比例为80%；30万—70万元，报销比例为90%；70万元以上费用，全额予以报销”。这称得上是送给省域内罕见病患者“最好的新年礼物”。
“这部分罕见病特效药，患者的呼声比较高，它们亟须进入医保目录。我跟很多的病友有接触，所以特别能感受到这个药有没有进医保，对他们意味着什么。”孙荣甲说。
还有一个极端的例子是2019年5月在美国上市的新药Zolgensma，它用于治疗罕见病脊髓性肌肉萎缩症（SMA），每支药物的价格大约为1400万元。在媒体报道中，它被称为“史上最贵新药”，引起了社会的关注与讨论。
但是，在孙荣甲看来，所谓治疗罕见病的药物昂贵、医保无法承担，很大程度上是一种误读，因为罕见病单病种人数非常少。“1400万元的新药被媒体放的比较大，让大家都觉得罕见病很费钱，但是这支药具有一定的特殊性，比如适应人群、用药条件都比较严格，能用药的人数并没有想象中那么多。”他说。
值得注意的是，孙荣甲指出，大部分的罕见病诊疗支出没有公众想象得那么昂贵。“那些昂贵的药物属于这个病种的特效药、孤儿药，但是95%的罕见病是没有明确治疗方案的，几乎是没药的。像肺动脉高压患者服用伟哥这种‘老药新用’，虽然没有通过特效药完全治愈，但是也可以保证患者的生活质量。”他说，据病痛挑战基金会罕见病医疗援助工程项目数据显示，通过1万—5万的罕见病医疗援助，就几乎能够覆盖患者每年30%—50%的医疗支出。
2018年，病痛挑战基金会对全国2040个病友的调研显示，平均罕见病的医疗支出占家庭年收入的58.6%，未成年的罕见病患者的医疗支出约占家庭年收入的70%。
这种状况需要慢慢改变，在改变的过程中，罕见病患者的声音需要被听到。自去年起，病痛挑战基金会举办了首届罕见病合作交流会，把药企、政府、患者组织多方聚集在一起，以求达成一些合作。“在去年的罕见病合作交流会上，患者第一次参与了国家罕见病目录的讨论，这也是患者首次参与国家政策的制定。2019年10月首届中国罕见病大会上，国家卫健委、国家医保局、国家药监局三个部门对罕见病问题进行了积极回应，让我们看到国家正为罕见病群体的社会保障问题持续努力！”孙荣甲说。
来源：华夏时报
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