注射一次可以持续多久？#遗传病##血液病##白血病# 2021年6月26日，Intellia Therapeutics 在国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了具有里程碑意义的临床试验论文。这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果，大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围，直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑，为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径，被誉为“开启了医学新时代”。

少女患上罕见病 一吃东西就胃痛

20岁少女安妮怪病缠身，只要吃东西就会胃痛，尽管四处求医、尝试不同药物及疗法，却依然找不出病因，情况也一直没有改善。正当她想要放弃自己，在面子书上抒发心情时，却收到一位陌生美国网友私讯提醒，才终于找到真正病灶。

综合《镜报》等媒体报道，安妮在去年3月一次食物中毒后开始出现症状，只要进食就腹痛不已，根本吃不了几口，还必须在床上躺整天，一年瘦了近13公斤。一些医生分析这是胃轻瘫，一些医生认为这是厌食症，但不论她改吃流质食物、接受磁核共振造影扫描、胃内注射肉毒杆菌，甚至接受腹腔锁孔手术，都没有改善。

安妮受访时表示，“胃应该在半小时内排空，而我的在4小时后仍完全没有排空。我不知道该怎么办，非常低落，而且几乎想要放弃了，只能在胃轻瘫病友的面子书社团倾诉。”

此时，她收到一位美国女网友私讯，“她说她当了20年的护士，而我应该研究一下中央弓状韧带压迫症候群（MALS）。”MALS又被称为腹腔动脉压迫症候群，这是一种罕见临床疾病，由于中央弓状韧带压迫腹腔动脉，导致肠道血流减少，经常在进食后引发上腹疼痛。

安妮研究一番后，前往伦敦的大医院接受超音波检查及另一个诊断测试，两次都确诊为MALS。她如今已联系上国际顶尖的MALS权威，并被列入手术名单，预计7月前往美国接受手术。

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