#缪时文化在纽约#
2020年1月10日-1月14日，由美国表演艺术家协会(APAP-Association of Performing Arts Presenter) 举办的 2020 APAP Conference NYC 全美演艺行业出品交易会于在纽约盛大举行。缪时文化首次作为官方参展方携作品亮相，向全世界的艺术家、出品方和演出同行展示来自中国的缪时音乐剧力量。
2020年1月10日-1月14日，由美国表演艺术家协会(APAP-Association of Performing Arts Presenter) 举办的 2020 APAP Conference NYC 全美演艺行业出品交易会于在纽约盛大举行。缪时文化首次作为官方参展方携作品亮相，向全世界的艺术家、出品方和演出同行展示来自中国的缪时音乐剧力量。
纽约Apap今天布展开始，午餐和Stephen《Flames火焰》的作者小聚，下午参观了惠特尼博物馆，晚上Hadestowm 冥界走一趟，这边SD也挺有氛围！[愉快][愉快][调皮][调皮]（今天还和留在美国百老汇打拼的丁韵妹妹见了面，听她分享了即将在外百老汇做自己的剧，下午还偶遇了纽约一个小楼失火场面也是大） https://t.cn/z8tkv0g
【FDA授予Molgradex治疗肺泡蛋白沉积症的突破性疗法资格认定 | 资讯】
罕见肺病制药公司Savara近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予Molgradex治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）的突破性疗法资格认定。Molgradex是一种吸入式重组人粒细胞-巨噬细胞集群刺激因子（GM-CSF）。
FDA突破性疗法资格认定旨在加快研究性新药的开发和审查，所授予的药物需要满足以下条件：用于治疗存在未满足需求的严重或危及生命的疾病，并有初步临床证据表明该药物可能对至少一个临床重大终点产生超越现有疗法的实质性改善。
FDA基于IMPALA研究数据而授予Molgradex突破性疗法资格认定。IMPALA是一项评估Molgradex治疗aPAP的关键3期临床研究,。研究人员最近在2019年欧洲呼吸协会（ERS）国际大会上介绍了该研究数据。
“我们很高兴FDA授予Molgradex治疗aPAP的突破性疗法资格认定。aPAP是一种使人衰弱的罕见肺病，目前没有获得批准的药物疗法。”Savara公司首席执行官Rob Neville说， “我们相信该资格认定反映了Molgradex作为一种研究性产品的重要性，基于IMPALA研究，Molgradex已经被证明可以改善患者的预后。突破性疗法资格认定能够提供与FDA的合作和更频繁的对话，这是我们确定该产品最佳推进途径过程中的重要里程碑。”
| 关于肺泡蛋白沉积症（pulmonary alveolar proteinosis，PAP）
PAP是一种罕见肺病，肺表面活性物质在肺泡内异常积聚，干扰肺从空气中交换氧气和从血液中交换二氧化碳的能力。PAP可以是原发病，也可以在某些癌症、肺部感染或者暴露于灰尘或化学物质的背景下以继发形式出现。该病症状和体征包括呼吸短促、咳嗽、低烧和体重减轻。PAP的临床病程无法预测，有些患者可能自发缓解，另一些则可能有稳定的症状。PAP患者更容易受到肺部感染影响，可能因病情进展或潜在并发问题而离世。
原文标题：
Savara Granted Breakthrough Therapy Designation for Molgradex for the Treatment of Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis (aPAP)
译：曹文东
原文标题：
Genetic Syndrome of Intellectual Disability Fixed in Mice Using Precision Epigenome Editing
译：李佳、胡佳琦校：胡佳琦、卢鑫、左右
罕见肺病制药公司Savara近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予Molgradex治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）的突破性疗法资格认定。Molgradex是一种吸入式重组人粒细胞-巨噬细胞集群刺激因子（GM-CSF）。
FDA突破性疗法资格认定旨在加快研究性新药的开发和审查，所授予的药物需要满足以下条件：用于治疗存在未满足需求的严重或危及生命的疾病，并有初步临床证据表明该药物可能对至少一个临床重大终点产生超越现有疗法的实质性改善。
FDA基于IMPALA研究数据而授予Molgradex突破性疗法资格认定。IMPALA是一项评估Molgradex治疗aPAP的关键3期临床研究,。研究人员最近在2019年欧洲呼吸协会（ERS）国际大会上介绍了该研究数据。
“我们很高兴FDA授予Molgradex治疗aPAP的突破性疗法资格认定。aPAP是一种使人衰弱的罕见肺病，目前没有获得批准的药物疗法。”Savara公司首席执行官Rob Neville说， “我们相信该资格认定反映了Molgradex作为一种研究性产品的重要性，基于IMPALA研究，Molgradex已经被证明可以改善患者的预后。突破性疗法资格认定能够提供与FDA的合作和更频繁的对话，这是我们确定该产品最佳推进途径过程中的重要里程碑。”
| 关于肺泡蛋白沉积症（pulmonary alveolar proteinosis，PAP）
PAP是一种罕见肺病，肺表面活性物质在肺泡内异常积聚，干扰肺从空气中交换氧气和从血液中交换二氧化碳的能力。PAP可以是原发病，也可以在某些癌症、肺部感染或者暴露于灰尘或化学物质的背景下以继发形式出现。该病症状和体征包括呼吸短促、咳嗽、低烧和体重减轻。PAP的临床病程无法预测，有些患者可能自发缓解，另一些则可能有稳定的症状。PAP患者更容易受到肺部感染影响，可能因病情进展或潜在并发问题而离世。
原文标题：
Savara Granted Breakthrough Therapy Designation for Molgradex for the Treatment of Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis (aPAP)
译：曹文东
原文标题：
Genetic Syndrome of Intellectual Disability Fixed in Mice Using Precision Epigenome Editing
译：李佳、胡佳琦校：胡佳琦、卢鑫、左右
✋热门推荐